Monopar Therapeutics在EASL国际肝脏大会上展示了其针对威尔逊病的药物候选物ALXN1840（胆碱钽酸盐）的长期疗效和安全性数据。这些数据来自三个临床试验，包括2期WTX101-201、ALXN1840-WD-205和3期WTX101-301，以及2期ALXN1840-WD-204的安全分析。结果显示，ALXN1840在改善患者症状、提高铜的动员和安全性方面表现出良好的效果，且患者报告的便利性和有效性优于标准治疗。这些数据表明ALXN1840在威尔逊病治疗中具有潜在的临床价值。

Incyclix Bio公司宣布，其研发的CDK2抑制剂INX-315获得美国FDA的快速通道资格，用于治疗CCNE1扩增的铂耐药/难治性卵巢癌。该决定反映了INX-315作为同类最佳药物潜力，以及其在临床前和早期临床数据中的优势，以及解决CCNE1扩增铂耐药/难治性卵巢癌患者未满足医疗需求的紧迫性。INX-315正在进行的INX-315-01一期/二期临床试验中评估其安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。Incyclix Bio致力于开发针对多种癌症的细胞周期控制精准治疗方案。

Solid Biosciences将在2025年5月13日至17日举行的美国基因和细胞治疗学会第28届年会上展示其下一代基因治疗产品SGT-003在杜氏肌营养不良症（Duchenne）治疗中的临床试验数据。SGT-003是一种针对杜氏肌营养不良症的基因治疗候选产品，该产品在非临床研究中显示出增强的心脏和骨骼肌转导效果。Solid Biosciences总裁兼首席执行官Bo Cumbo表示，公司致力于加速开发安全有效的精准遗传药物，并期待与医疗和科学界合作推进遗传医学领域。会议期间，Solid Biosciences将进行口头和海报展示，介绍其基因治疗产品的研究进展和机制。

Alcresta Therapeutics宣布，麻省总医院已开始一项评估RELiZORB在管理管饲胰腺炎患者外分泌胰腺功能不全（EPI）疗效的研究，并已招募首位患者。RELiZORB是一种FDA批准的酶装置，旨在模仿胰腺脂肪酶的功能，帮助管饲患者吸收脂肪。该研究旨在扩大支持RELiZORB在Alcresta目标治疗领域的临床证据。Alcresta致力于开发针对胃肠道疾病和罕见疾病患者的创新酶类产品，目前市场上有针对胰腺功能不全、短肠综合征等患者的RELiZORB产品。

2025年4月23日，来自美国辛辛那提儿童医院的最新研究成果在《Nature》发表。 ADP-heptose是细菌内毒素LPS合成的核苷糖前体分子，通过直接结合并激活先天免疫受体ALPK1蛋白诱发炎症反应，帮助机体抵御病原菌感染。 对MDS病人的数据分析发现，ALPK1的表达量越高，病人的预后越差。

Cingulate公司宣布，其领先候选药物CTx-1301在50mg剂量下可随餐或空腹服用，且具有良好耐受性。该研究评估了食物对CTx-1301吸收的影响，结果显示CTx-1301的生物利用度不受食物摄入的影响。CTx-1301是一种新型、研究中的、三模态、缓释片剂，由FDA批准用于治疗ADHD的化合物去甲伪麻黄碱制成。该研究确认了50mg CTx-1301的最佳配方，旨在成为首个真正的一日一次刺激剂药物，治疗ADHD整日有效。

IN8bio公司宣布将在即将到来的科学会议上展示其γδT细胞疗法的临床和临床前数据。公司CEO兼联合创始人威廉·霍表示，这些数据展示了IN8bio的γδT细胞平台在科学严谨性和临床潜力方面的优势。公司将在美国癌症研究协会、国际细胞与基因治疗学会、美国基因与细胞治疗学会和美国临床肿瘤学会等会议中展示其研究成果，包括针对新诊断的胶质母细胞瘤的INB-200/400项目和新型T细胞激动器技术。这些展示突出了IN8bio在制造方面的专业知识以及其项目在帮助患有重大未满足需求的癌症和免疫介导疾病患者方面的临床潜力。

新药NUBEQA（达鲁他胺）在III期ARANOTE临床试验中显示出显著疗效，与安慰剂联合雄激素剥夺疗法（ADT）相比，接受NUBEQA联合ADT治疗的患者更有可能在任何时间点达到极低水平的PSA反应（42.6%），而接受安慰剂联合ADT治疗的患者仅为7.8%。此外，NUBEQA组的极低反应率高于安慰剂组，无论基线PSA水平如何。研究还发现，达到极低PSA反应与延长无进展生存期、转移性去势抵抗性前列腺癌发生时间和PSA进展时间相关。NUBEQA的安全性不受PSA反应的影响，与安慰剂相比，接受NUBEQA联合ADT治疗的患者因治疗相关不良事件（TEAEs）而停药的比例较低。这些结果在2025年美国泌尿外科协会（AUA）年会上公布。NUBEQA在美国的适应症包括与多西紫杉醇联合治疗转移性去势敏感前列腺癌（mHSPC）以及治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）。

Continuity Biosciences LLC对PinPrint, Inc.进行战略投资，拓展公司业务至美容及化妆品领域。PinPrint的3D打印微针技术由斯坦福大学教授Joseph DeSimone博士开发，其技术突破性构建超精密微通道和空腔，用于微针贴片和微流体器件。DeSimone博士强调，通过结合3D打印技术与药物递送技术，旨在提升治疗和化妆品领域的患者体验。Continuity Biosciences与休斯顿卫理公会医院合作开发植入式纳米流体平台，并与PinPrint合作开发非植入式微流体平台，旨在将皮肤学、美容和化妆品成分直接输送到真皮层。此次投资使Continuity Biosciences的联合创始人兼首席执行官Ramakrishna Venugopalan博士加入PinPrint董事会，PinPrint首席执行官Renee Ryan表示，Venugopalan博士的专业知识和战略领导能力将发挥重要作用。

在EASL大会上，Madrigal Pharmaceuticals公司公布了MAESTRO-NAFLD-1三期临床试验中，Rezdiffra治疗MASH肝硬化（F4c）臂的积极两年结果。结果显示，基线时患有临床显著门脉高压的患者中，65%在两年后降至较低风险类别。患者平均肝硬度降低了6.7 kPa，与基线相比具有统计学意义。Rezdiffra在多个非侵入性参数上表现出广泛的、持续的疗效，包括肝硬度、肝脂肪、纤维化生物标志物、肝体积和临床显著门脉高压风险评分。这些数据为Rezdiffra在治疗MASH肝硬化患者中的潜力提供了重要支持。

Disc Medicine公司将于5月9日举办虚拟KOL投资者会议，介绍骨髓纤维化贫血（MF）及其治疗现状，并讨论其新药DISC-0974的研发进展。会议将邀请血液肿瘤领域的专家进行演讲，包括克利夫兰诊所的Aaron Gerds博士和德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Prithviraj Bose博士。Disc Medicine领导团队将介绍DISC-0974的药理依据、临床试验数据以及市场前景。会议将在Disc Medicine网站进行直播，并提供回放。DISC-0974是一种针对炎症性贫血的实验性单克隆抗体，旨在抑制肝细胞生成素的生产并提高血清铁水平。

迈克尔·J·福克斯基金会发起的帕金森病研究项目PPMI宣布扩大规模，增加参与者群体并更新技术，以进一步探索这种复杂神经疾病的细节和病因。自2010年启动以来，PPMI已成为帕金森病研究的关键项目，旨在加速个性化治疗、治愈，并最终实现一个没有帕金森病的世界。项目降低了参与者的年龄门槛，并可通过远程方式筛选40岁或以上无帕金森病症状的人和过去七年内被诊断为帕金森病的人。此外，18岁或以上的美国居民可以通过myPPMI平台贡献健康和福祉数据。这一扩展基于PPMI长期以来对深入了解帕金森病生物指纹和临床足迹的承诺。PPMI的最新扩展伴随着迈克尔·J·福克斯基金会认识到研究取得的非凡进展和创新的高风险、高回报模式，该模式已筹集超过25亿美元以支持全球研究项目。PD已成为世界上第二常见且增长最快的神经性疾病，预计到2040年全球病例将翻倍。2023年，PPMI数据验证了一种用于检测帕金森病病理的关键生物标志物——α-突触核蛋白聚集的测试。这些发现指向了对帕金森病的更深层次生物理解，并促使PPMI调整其参与者群体。PPMI还更新了其在线平台，以收集参与者长期的健康和福祉数据。PPMI与全球学术、研究和行业领导者合作，通过其

增强子 是关键的远端表观元件，激活状态的增强子会转录出一段非编码RNA，即 增强子RNA（eRNA）， 它们在基因表达调控中扮演着至关重要的角色。 eRNA具有较高的组织和细胞特异性，且与肿瘤微环境中免疫细胞的浸润密切相关。 同时，eRNAs与多种抗癌药物的敏感性存在联系。

ZyVersa Therapeutics公司通过其Inflammasome ASC Inhibitor IC 100药物，在《npj Parkinson's Disease》杂志上发表了一项新研究，揭示了该药物在减缓帕金森病（PD）进展方面的潜力。该研究由迈阿密大学米勒医学院的专家进行，得到了迈克尔·J·福克斯基金会资助。研究显示，IC 100能够阻断小胶质细胞中炎症小体的激活，并减少神经毒性α-突触核蛋白的积累，这两者都是PD进展的关键因素。研究结果表明，靶向炎症小体和ASC小体可能对PD、路易体痴呆和阿尔茨海默病等神经退行性疾病具有治疗潜力。

2025年4月28日下午，杨凌示范区生物医药和大健康产业链链主企业座谈及授牌仪式在政务大厦501会议室举行，杨凌步长制药当选链主企业，备受瞩目。 杨凌步长制药的中药生产基地，依托步长制药在心脑血管中成药领域积累的深厚底蕴，稳步拓展并丰富心脑血管产品线，持续为市场提供更优质、多元的产品选择。 杨凌步长制药化药版块涵盖按照同时满足美国FDA和欧盟EMA GMP标准进行设计、建设的国际车间，将助力陕西医药企业探索产品在国际市场的注册申报与销售路径。

4月23日，九州通发布公告称，全资子公司湖北九州产业园区运营管理有限公司(以下简称“九州产投公司”)与奥园美谷及其预重整期间临时管理人签订《奥园美谷科技股份有限公司重整投资协议》， 拟出资6.73亿元取得重整后奥园美谷3.6亿股转增股票。 如果此次重整计划顺利完成， 九州产投公司有望成为ST美谷控股股东。 九州通认为，此次重整投资将对其医美等业务产生积极影响，符合长期战略发展规划，有利于增强核心竞争力。