2024诺贝尔生理学或医学奖。 2024年10月7日，诺贝尔生理学或医学奖揭晓，美国科学家Victor Ambros和Gary Ruvkun因其在 microRNA（微小RNA）及其在转录后基因调控 中的开创性研究而获此殊荣。 消息一经公布，关于这两位获奖者的信息迅速占据了各大社交媒体平台和新闻网站的头条，全球的目光再次聚焦于RNA相关研究领域。

细胞膜损伤LDH释放检测应用文献：。 耶鲁大学MacMicking团队 在2024年 Science 上发表" Native architecture of a human GBP defense complex for cell-autonomous immunity to infection ”的文章。 所有生物体都部署了细胞自主防御机制来对抗感染。

嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞已被提议用于HIV-1治疗，但尚未显示出理想的治疗效果。 2024年5月14日，上海市重大传染病和生物安全研究院/复旦大学徐建青，复旦大学张晓燕、张仁芳，空军军医大学孙永涛，广西中医药大学冷静共同通讯在Cell Discovery（IF=33.5）发表题为“Efficacy and safety of novel multifunctional M10 CAR-T cells in HIV-1-infected patients: a phase I, multicenter, single-arm, open-label study”的研究论文，研究报告了新开发的HIV-1 CAR-T细胞，这些细胞具有内源性广泛中和抗体（bNAbs）和卵泡归巢受体CXCR5，称为M10细胞。 总体而言，该研究支持M10 CAR-T细胞作为HIV-1/AIDS 功能性治愈的新型、安全和有效的治疗选择的潜力。

近日，浙江大学医学院附属儿童医院（下称“浙大儿院”）发布的公告称，该院已经为20名难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者开展CAR-T细胞治疗，全部患儿的症状都得到了改善，停用了激素及所有免疫抑制剂。 这是目前为止全球最大队列相关研究。 这20名患者包括16名女孩和4名男孩，他们的年龄跨度从6岁8个月到19岁，病程最短的有4个月，最 长的则达到了11年。

近日，河南省生物医药CXO一体化中试基地（细胞与基因治疗CDMO平台）、郑州航空港区域细胞制备中心及样本中心在河南航空港投资集团生物医药板块郑州临空生物医药园的17号楼正式揭牌。 细胞与基因治疗CDMO平台是由郑州创泰生物技术服务有限公司规划建设，总投资约1. 28亿 元，总建筑面积5875平米。 与此同时，郑州航空港区域细胞制备中心及样本中心也正式揭牌。

α-syn病理聚集体。 α-Syn病理性聚集体能够在神经元之间传播，破坏细胞内的蛋白质稳态，干扰自噬途径，并诱导神经炎症与细胞死亡。 相应的活性小分子能有效阻断病理纤维与LAG3和RAGE等关键受体的相互作用，并抑制α-syn纤维在神经元中的病理性传播及其促炎症效应。

1989年在日本首次获批上市，用于高脂血症、家族性高胆固醇血症。 普伐他汀为3-羟基-3-甲基戊二酰辅酶 A（HMG-CoA）还原酶抑制剂。 选择性地作用于合成胆固醇的主要脏器肝脏和小肠，迅速且强力降低血清胆固醇值，改善血清脂质。

2024年10月11日，迪哲医药（股票代码：688192.SH）与专注于推动癌症精准医疗领域发展的创新企业燃石医学联合宣布，双方合作开发的舒沃哲 ® （通用名：舒沃替尼片）表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）的伴随诊断试剂，获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准， 成为中国伴随诊断试剂指导原则出台后NMPA批准的首个肺癌领域基于NGS技术平台同步开发的伴随诊断试剂盒 。 该伴随诊断的获批是基于迪哲医药自主研发的针对EGFR exon20ins新型肺癌靶向药舒沃哲 ® 的关键临床研究与燃石医学自主研发的朗克 ® CDx（人类9基因突变联合检测试剂盒） 同步开发完成 ，为EGFR exon20ins非小细胞肺癌患者提供了创新精准诊疗方案。 迪哲医药创始人、董事长兼首席执行官。

肿瘤细胞的转移是胃癌（ gastric cancer, GC ）患者死亡率居高不下的主要原因之一，大量数据显示肿瘤相关巨噬细胞在促进肿瘤侵袭和转移中起非常关键的作用。 在本篇研究中，研究者证明CAP2在胃癌中被上调表达，尤其在伴有淋巴结转移（lymph node metastasis, LNM）的病例中，并伴随更差的预后。 CAP2在胃癌患者组织中上调，并与不良预后相关。

调节性 T 细胞 (Treg) 在控制免疫稳态、自身免疫和抗肿瘤免疫中发挥重要作用。 相关研究表明 Treg 浸润不仅与癌症预后不良有关，而且效应 T (Teff) 细胞和 Treg 细胞之间的瘤内平衡影响着肿瘤进展和对治疗的响应。 近日，第一三共申请了靶向 CD25 的 ADC 相关专利，希望利用 CD25-ADC 特异性的清除体内的 Treg 细胞，从而打破 T (Teff) 细胞和 Treg 细胞之间的平衡，进而达到治疗肿瘤的目的。

作为重要的共刺激分子，OX40/OX40L被寄予厚望，希望能够在肿瘤免疫治疗取得突破，但并不成功。 和很多分子一样，换个思路，从激动换到阻断，可以从肿瘤切换到自免，反而突破了。 作为共刺激分子，OX40-OX40L信号通路是适应性免疫反应的重要调控器。

Kezar Life Sciences在此之前可以说是流年不利，今年Q2财报披露另一管线KZR-261因疗效不佳暂停开发，临床资源让位于核心管线KZR-616（zetomipzomib），然而核心管线的狼疮肾炎临床中仍然出现四例患者死亡事件，给了这家公司当头一棒，临床因此自愿暂停。 Zetomipzomib。 Zetomipzomib是一种first-in-class的免疫蛋白酶体（immunoproteasome）抑制剂。

日前，Nada（化名）再次返院，开启她的第九程免疫治疗。 这是她确诊黑色素瘤的第五年。 黑色素瘤是一种由异常黑色素细胞过度增生引发的恶性肿瘤，手术是重要治疗手段之一。

9日，全省科技大会、省科学技术奖励大会在哈尔滨隆重举行。 中西医结合血液病学专家、哈尔滨医科大学教授张亭栋获颁2023年度黑龙江省最高科学技术奖。 张亭栋教授已93岁高龄，因身体原因无法参会，中国工程院院士、哈尔滨医科大学党委书记张学代为领奖和发言。

近日， 总部位于纽约的生物技术公司Helaina宣布完成4500万美元的B轮融资 ，这笔资金将用于扩大该公司旗舰产品“effera”的生产，effera是一种新型生物活性蛋白，旨在改善女性健康、促进健康老龄化。 Helaina于2019年由食品科学家 劳拉·卡茨(Laura Katz) 创立，旨在通过使用人类等效的生物活性蛋白质来提高营养标准。 该公司利用精密发酵平台大规模生产effera，旨在使人乳铁蛋白可用于各种功能性食品、饮料和补充剂。

10 月 11 日，CDE 官网公示，恒瑞医药申报的 1 类新药 SHR2554 片的上市申请已获得受理。 SHR2554 是一种在研的 EZH2 抑制剂 ，根据其在国内的临床进度推测其本次申报上市的适应症可能为： 外周T细胞淋巴瘤 。 2023 年， SHR255 4 针对复发或难治的外周 T 细胞淋巴瘤患者的申请已被 CDE 纳入突破性治疗品种。

10月8日—10日，备受瞩目的2024世界制药原料欧洲展（CPHI Milan 2024）在意大利米兰国际展览中心举行。 作为全球最大的制药行业专业展览会，CPHI得到世界制药原料行业从业者的积极参与和广泛认可，已成为制药行业的年度盛会。 本次展会，华纳药厂首次在境外原料药展览中搭建了36㎡的实体展厅，团队成员与国际客户畅谈合作发展新蓝图、新思路。