I-Mab公司在其2024年世界肺癌会议上展示了uliledlimab的药代动力学/药效学（PK/PD）建模数据，该数据来自三个1期临床试验，支持即将进行的临床试验。分析显示，uliledlimab浓度与mNSCLC患者的客观缓解率（ORR）概率呈正相关。一项uliledlimab与pembrolizumab及化疗联合的随机2期研究预计将于2025年第一季度开始。这些数据支持了uliledlimab作为CD73抑制剂在治疗mNSCLC患者中的潜力。

Silo Pharma公司宣布已完成与FDA的pre-IND会议，讨论了SPC-15的研发计划，这是一种针对创伤后应激障碍和压力诱导焦虑症的鼻内预防性治疗。公司计划采用FDA的505(b)(2)监管途径，以加快SPC-15的临床试验进程，并降低研发成本。Silo Pharma正在开展SPC-15的GLP合规药代动力学和药效学研究，为首次人体试验的IND提交做准备。SPC-15是一种新型血清素4（5-HT4）受体激动剂，有望通过鼻内给药治疗PTSD、焦虑和其他压力诱导的情感障碍。Silo Pharma与哥伦比亚大学合作进行SPC-15的研发，并获得了全球独家许可。

Immunis公司获得FDA批准，可进行II期临床试验，测试其秘密组（IMMUNA）疗法在逆转肌肉减少性肥胖方面的效果。这一消息发布在Immunis完成第三批患者群体在针对年龄相关肌肉萎缩（肌肉减少症）的I/IIa期临床试验后的不久。美国肥胖率在过去几十年里急剧上升，特别是老年人群。IMMUNA疗法旨在减少脂肪同时保留肌肉，其预临床数据显示能增加全身瘦体重、减少脂肪量、增大肌肉尺寸、增强肌肉再生和改善肌肉功能。Immunis的I/IIa期临床试验结果显示，药物无不良反应，且增强了肌肉功能，提高了生活质量。Immunis计划进行后续II期临床试验，以测试IMMUNA疗法对抗肌肉减少性肥胖的疗效，旨在提高患者的移动性和独立性。

DeepWell Digital Therapeutics公司宣布，其生物反馈（ABS）软件开发工具包（SDK）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的510(k）认证，可用于非处方治疗压力和高血压，并与药物和非药物干预措施结合使用。该技术可集成或邻近沉浸式媒体，作为数字医疗设备使用。DeepWell将与媒体公司合作，将新技术嵌入或邻近其产品，以加速视频游戏和其他沉浸式媒体作为FDA批准的数字治疗产品的商业化。FDA的批准对于CMS近期提出的使数字心理健康治疗（DMHT）设备从2025年开始作为医疗服务可报销的提案具有重要意义。DeepWell的软件通过交互式媒体提供生物刺激，激活用户的迷走神经，同时增加患者参与度，减少交感神经系统的激活，并释放多巴胺以应对压力和高血压，提高患者的韧性。DeepWell的技术有望为媒体和娱乐行业开辟新的收入来源，并有望改变治疗各种神经系统疾病的方法。

Belite Bio公司在东京医疗中心启动了针对STGD1疾病的Tinlarebant药物的临床2/3期试验，这是首个在日本进行的全球性Stargardt疾病临床试验。Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少导致视网膜疾病的维生素A基毒素积累。该试验将在美国、英国和日本招募约60名青少年STGD1患者，评估Tinlarebant的疗效、安全性和耐受性。Belite Bio已完成Tinlarebant在STGD1患者的1b期研究，并获得了日本厚生劳动省的Sakigake指定，以加快临床试验进程。Tinlarebant还获得了美国、欧洲和日本的孤儿药指定以及美国罕见儿科疾病指定。Stargardt疾病（STGD1）是一种常见的遗传性视网膜变性，目前尚无FDA批准的治疗方法。

9月9日，圣地亚哥，Candid Therapeutics，一家致力于开发潜在变革性药物以治疗自身免疫性疾病的生物技术公司，宣布完成3.7亿美元融资正式推出。 最近突破性的临床数据显示了免疫细胞特定亚群B淋巴细胞在自身免疫性疾病中的关键作用。 为了加快自身免疫性疾病TCE抗体的开发并使Candid成为该领域的领导者，Candid通过三方合并和多步融资同时收购了Vignette Bio和TRC 2004。

Lygos公司与全球发酵和生物技术领导者CJ BIO签署合作协议，在爱荷华州福多奇市建设一座商业规模的生物精炼厂，以生产高性能、可持续的产品。该精炼厂将结合CJ BIO在发酵和生物技术方面的专长以及Lygos在生物学、化学和应用开发方面的先进技术。项目位于福多奇市，靠近Cargill的玉米加工厂，可利用可持续的原料和可再生能源，预计将创造约60个高技能工作岗位。该精炼厂将支持Lygos旗舰产品的商业化，包括生产生物可降解聚合物和生物基丙二酸盐，并可能扩展到生产生物基天冬氨酸和新型生物基和生物可降解材料。

9月9日， 波士顿，专注于开发用于治疗免疫和炎症（I&I）疾病的双特异性抗体的生物技术公司Bambusa Therapeutics宣布成功完成约1500万美元种子轮融资。 Bambusa Therapeutics由一个由行业专家和科学创新者组成的团队创立，他们的愿景是改变I&I疾病的治疗格局。 筹集的资金将用于加速Bambusa Therapeutics有前景的双特异性抗体管线的开发以用于I期临床研究。

Corvus Pharmaceuticals启动了针对复发/难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者的Soquelitinib注册性3期临床试验。Soquelitinib是一种潜在的首创新一代ITK抑制剂，在癌症和免疫疾病领域具有广泛的应用前景。目前尚无针对复发PTCL的完全批准的药物，Soquelitinib已被FDA授予孤儿药和快速通道指定。该临床试验是一项随机、对照研究，旨在评估Soquelitinib与标准化疗相比的疗效和安全性。主要终点是无进展生存期，次要终点包括总生存期、客观缓解率和缓解持续时间。该试验预计将在美国、加拿大、澳大利亚和韩国的约40个地点招募约150名患者。

Entero Therapeutics与Data Vault Holdings达成独家许可协议，将使用其QOLPOM®和FotoDigm®技术平台进行临床试验合规性软件的开发和应用。Entero Therapeutics将利用这些技术优化其即将进行的针对乳糜泻的latiglutenase Phase 3临床试验，并探索其在其他胃肠道疾病治疗临床试验中的应用。同时，Entero Therapeutics计划通过战略投资获得至少500万美元的资金，以支持定制化临床合规软件的开发，并可能最终获得高达3000万美元的进一步战略投资。此次合作旨在提升临床试验的合规性和效率，同时为Entero Therapeutics带来资本和技术支持。

费城儿童医院的研究人员报告称，一种针对多硫酸酯酶缺乏症（MSD）的新型基因疗法在临床前模型中显示出令人鼓舞的疗效。这种疾病影响大脑、肺部、皮肤和骨骼，目前尚无批准的治疗方法。研究结果表明，这种体外基因疗法改善了硫酸酯酶的产生，并减轻了与疾病相关的症状。该研究发表在《分子治疗》杂志上，揭示了MSD是一种由SUMF1基因的致病变异引起的溶酶体储存病，导致细胞无法激活硫酸酯酶，这是一种分解不同储存物质的重要酶类。该研究支持了将这种基因疗法转化为临床试验的潜力。

Foresight Diagnostics将在2024年9月16日于西班牙巴塞罗那举行的ESMO大会上展示其Foresight CLARITY MRD平台的新数据。该研究由Memorial Sloan Kettering癌症中心和斯坦福大学合作进行，旨在展示Foresight CLARITY在早期乳腺癌患者中基于MRD的复发检测的临床性能。研究基于MSK-LINC前瞻性研究，旨在评估MRD检测和监测在治愈性治疗期间及之后对早期实体肿瘤癌症患者早期治疗干预和改善预后的效用。Foresight CLARITY的MRD检测能力由PhasED-Seq技术提供支持，该技术利用患者独特的相位变异集来识别ctDNA作为残留疾病的指标。

NeuroOne公司宣布，在克利夫兰大学医院成功完成了一例突破性患者手术，使用OneRF消融系统为一名患者成功进行了44次消融。手术由神经外科医生迈克尔·斯塔特领导，患者通过植入的六个不同OneRF电极在两天内接受了44次消融。这些消融基于sEEG记录的指导，确认了患者的局灶性癫痫区域。消融过程在患者床边进行，患者耐受良好。短期临床评估显示消融手术效果积极。两个月随访后，患者无癫痫发作，自我报告情绪和记忆力有所改善。神经外科医生斯塔特表示，OneRF系统在该病例中的表现令人满意，并期待在临床实践中采用这项技术。NeuroOne的OneRF消融系统是公司首个具有治疗适应症的设备，也是其第三个获得FDA 510(k)认证的设备。NeuroOne估计全球脑消融市场至少有1亿美元，并且正在快速增长。

Entos Pharmaceuticals公司宣布在《细胞》杂志上发表了一篇关于使用蛋白质脂质体（PLV）安全有效递送DNA和RNA的研究文章。该研究详细介绍了新型递送平台FAST-PLV的开发，该平台通过将融合相关的小型跨膜蛋白（FAST）纳入PLV中，能够将mRNA或质粒DNA有效递送至多种细胞和组织，具有低免疫原性和全身广泛分布的特点。该研究由Entos领导，与阿尔伯塔大学、达尔豪斯大学、Oisn生物技术和Aegis生命科学公司等机构合作完成，证明了FAST-PLV平台在安全性、有效性和生物分布方面的优势，并展示了其非免疫原性，允许重复给药。FAST-PLV平台是一种融合驱动的遗传药物递送系统，结合了病毒和非病毒方法的优势，实现了RNA和DNA的细胞内递送。Entos正在利用FAST-PLV平台开发针对遗传性脂质营养不良、肥胖、斯特加德特病和囊性纤维化等疾病的创新疗法，并计划在神经系统和肿瘤学等领域开展应用。

Jasper Therapeutics宣布加拿大卫生部门批准其briquilimab哮喘挑战研究的临床试验申请，该研究旨在评估briquilimab在哮喘患者中的疗效。公司计划在加拿大和欧盟的10个地点招募30名患者。此外，美国专利商标局批准了Jasper的c-Kit小鼠模型商标，该模型用于测试c-Kit抑制剂。briquilimab是一种针对c-Kit受体的抗体，旨在治疗慢性荨麻疹、哮喘和MDS等疾病。

Lumendi公司的DiLumen EZ-Glide双球介入平台在结直肠癌内窥镜黏膜下剥离术（ESD）中显著降低了手术时间和成本。一项前瞻性随机对照研究显示，使用DiLumen可缩短手术时间36.5%，平均每位患者节省610.16美元，并将完整切除率提高至97.2%，而传统方法仅为87%。该研究发表在《胃肠内窥镜》杂志上，由Mercy Medical Center的医学教授、治疗性内窥镜主任Sergey V. Kantsevoy博士领衔撰写。DiLumen的导管功能在ESD手术中促进缝合，提高手术效率和患者安全，有助于患者同日出院，进一步节省成本。这一突破性研究将DiLumen定位为一种经济高效、适合结直肠癌ESD的工具，有望提升患者护理并简化内窥镜手术流程。

REVEAL GENOMICS宣布，其在CLEOPATRA III期临床试验中针对HER2+乳腺癌的HER2DX基因检测取得积极结果。这项合作研究由REVEAL GENOMICS与罗氏公司共同完成，结果显示HER2DX ERBB2 mRNA评分与患者无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）存在显著关联。该研究强调HER2DX在指导抗HER2治疗序列中的重要性，并指出对于HER2DX ERBB2低评分的患者，可能需要更密切的关注和替代治疗方案。REVEAL GENOMICS首席执行官Patricia Villagrasa表示，这一积极结果对公司来说是一个重要里程碑，公司期待与医疗支付者和提供者合作，使HER2DX测试在全球范围内得到报销和普及。