11月8日，REGENXBIO宣布了第三季度财务业绩以及最近的运营亮点，包括战略管线优先顺序和公司重组，旨在大幅减少运营开支，公司正在缩小基因治疗项目的范围，将重点放在三个基因治疗项目上，同时继续支持公司强大的AAV基因疗法管线产生有意义的价值。为此公司已经裁员15% ，主要是从事罕见的神经退行性疾病开发、早期研究以及其他一般和行政领域的员工。该公司拥有约400名员工，这意味着大约有60名员工被解雇。
Regenxbio表示，尽管该公司在今年第四季度将产生400万美元的成本，但在未来两年内削减开支将至少节省1亿美元，预计将为2025年下半年的运营跑道提供资金。
该公司2023年前三季度营收6802.9万美元，同比下降16.4%，其中Q3营收2891.4万美元，同比增长9%，这一增长主要归因于Zolgensma特许权使用费收入从2022年第三季度的2520万美元增加到2023年第三季的2840万美元。Q3研发费用为5818.3万美元，同比下降8%，减少的主要原因是ABBV-RGX-314的临床试验和生产费用。
Zolgensma是一种基于腺相关病毒9型载体的基因疗法，用于治疗2岁以下患有运动神经元存活基因1等位突变导致的脊髓性肌萎缩症的儿童患者。
药物基本信息
截图来源：药融云全球药物研发数据库
截至2023年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为3.645亿美元，而截至2022年12月31日为5.652亿美元，减少的主要原因是九个月内用于资助运营活动的现金。
Regenxbio计划将重点放在目前正在进行临床试验的三个基因治疗项目上，其中包括与ABBV-RGX-314，用于治疗湿性AMD和糖尿病视网膜病变；RGX-202用于治疗杜氏肌营养不良症和RGX-121用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，也称为亨特综合征）。该公司此前表示，计划2024年启动一项有关杜氏肌营养不良症的关键研究。此外，该生物科技公司目前还在开展一款黏多醣贮积症I型(MPSI)疗法和两款神经元蜡样质脂褐质沉积症2型(CLN2)疗法的临床试验。
Regenxbio研发管线
参考资料：
1.公司官网
2.药融云数据库
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2026-07-22
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