【ChiCTR2100054613】早期应用PEG-rhGH对合并型甲基丙二酸血症患儿神经发育及认知功能的影响

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基本信息

登记号

ChiCTR2100054613

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2021-12-21

临床申请受理号

靶点

适应症

甲基丙二酸血症

试验通俗题目

早期应用PEG-rhGH对合并型甲基丙二酸血症患儿神经发育及认知功能的影响

试验专业题目

早期应用PEG-rhGH对合并型甲基丙二酸血症患儿神经发育及认知功能的影响

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评估聚乙二醇重组人生长激素PEG-rhGH注射液对合并型甲基丙二酸血症患儿神经发育及认知功能改善的有效性。

试验分类

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试验类型

非随机对照试验

试验分期

上市后药物

随机化

非随机

盲法

未说明

试验项目经费来源

长春金赛药业有限责任公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2022-01-01

试验终止时间

2025-01-01

是否属于一致性

入选标准

1.提供由受试者法定监护人签署并注明签署日期的知情同意书； 2.受试者满足甲基丙二酸血症的临床诊断； 4.通过发育评估，符合中度及以上精神运动发育落后。儿童神经心理量表评分＜60分; 5.性别不限； 6.无新生儿期窒息史，无败血症、脑膜炎病史等； 7.既往未接受过rhGH治疗。 8.基础病控制指标：比如Hcy控制到不治疗范围：Hcy＜50umol/L，接近正常范围再入组，如超过正常范围，治疗至接近正常范围再入组。；

排除标准

1.肝肾功能持续异常者（ALT＞正常值上限2倍）； 2.严重的围产期并发症（如窒息、败血症、坏死性小肠结肠炎、呼吸窘迫综合征并伴有长期后遗症）； 3.先天性骨骼发育不良类疾病或脊柱中度以上侧弯（或脊柱侧弯≥15°）需治疗者或跛行； 4.曾有抽搐病史或癫痫病史，除外明确的病因（高热、缺钙、脑部感染等）解除后抽搐或癫痫症状缓解或恢复，或予以抗癫痫药物治疗后症状控制良好的患者； 5.患有心肝肾等全身慢性疾病的患者; 6.存在肿瘤家族史（直系亲属三代以内有两个或以上相同肿瘤患者）、既往有肿瘤病史或结合其他信息考虑为肿瘤高风险的患者； 7.已知高度过敏体质或对本研究试验药物过敏者； 8.全身性糖皮质激素治疗（使用局部或吸入性皮质激素是允许的）超过1个月； 9.3个月内曾接受过可能干扰GH分泌或GH作用的药物治疗（包括但不限于包括但不限于氧雄龙、达那唑、司坦唑醇）等； 10.3个月内参加过其他药物临床试验者； 11.研究者认为不适合如愿本临床试验的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

郑州儿童医院

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