【CTR20263665】一项在中国冷吡啉（冷炎素）相关周期性综合征（CAPS）患者中评价阿那白滞素皮下给药的疗效和安全性的56周前瞻性、开放性、单臂、多中心、上市后研究

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基本信息

登记号

CTR20263665

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

阿那白滞素注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

阿那白滞素注射液

首次公示信息日的期

2026-09-28

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

冷吡啉（冷炎素）相关周期性综合征（CAPS）

试验通俗题目

一项在中国冷吡啉（冷炎素）相关周期性综合征（CAPS）患者中评价阿那白滞素皮下给药的疗效和安全性的56周前瞻性、开放性、单臂、多中心、上市后研究

试验专业题目

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100021

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评价第4周时阿那白滞素在中国CAPS患者中的疗效。次要目的：描述从基线至第2周访视，阿那白滞素在减少临床和生物学全身炎症方面的早期疗效在第4周时在研究药物产生应答的患者中评价阿那白滞素的疗效维持情况评价中枢神经系统（CNS）疾病活动的消退或改善情况评价眼科疾病的消退或改善情况评价听力受损的消退、改善或稳定情况在接受阿那白滞素治疗的CAPS患者中评价糖皮质激素逐渐减量情况在研究过程中评价阿那白滞素在CAPS患者中的安全性评价阿那白滞素在CAPS患者中的药代动力学。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅳ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 15 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.患者或法定监护人代表已签署知情同意书。；2.年龄≥8个月且体重≥10 kg的男性或女性患者。；3.诊断为CAPS且显示缺乏临床应答的患者，如AIDA PGA评分≥2，以及炎症标志物（C反应蛋白和血清淀粉样蛋白A）水平升高；4.应进行分子检测（NLRP3突变），以确认CAPS的诊断。；5.对于每个亚型，患者至少满足以下2种临床表现：对于NOMID患者： a.典型的NOMID皮疹。 b.CNS受累（视神经乳头水肿、脑脊液（CSF）细胞增多、感音神经性聋、慢性无菌性脑膜炎或头痛）。 c.伴或不伴功能性残疾的关节病，X线片显示典型的关节病变化（骨骺和/或髌骨过度生长）。 d.复发性发热。 e.肌肉酸痛和疲劳。对于MWS患者 a.周期性发热。 b.头痛/偏头痛。 c.关节痛。 d.荨麻疹样皮疹。 e.眼科表现（结膜炎、葡萄膜炎或视神经乳头水肿）。 f.肌痛。 g.感音神经性听力受损。对于FCAS患者 a.荨麻疹样皮疹。 b.发热/寒战。 c.结膜炎。 d.关节痛；6.接受口服糖皮质激素、NSAID和/或甲氨蝶呤治疗的患者需要接受稳定剂量治疗（入组前接受口服糖皮质激素治疗至少1周或入组前接受NSAID和甲氨蝶呤治疗至少4周）。口服糖皮质激素的最大允许剂量为0.4 mg/kg/天，最大剂量为20 mg/天。甲氨蝶呤的最大允许剂量为20 mg/m2/周；7.有生育能力的女性患者在研究期间必须使用有效的避孕方法（禁欲是一种可能的选择）。入组前的妊娠试验结果也必须为阴性。；8.在使用口服避孕药的情况下，女性在接受研究治疗前应稳定服用同一品牌（或同等仿制药）至少3个月。；9.在筛选访视时，通过入组前8周内使用纯化蛋白衍生物（PPD）进行的Mantoux结核菌素皮肤试验（TST）或γ-干扰素释放试验（IGRA）（如QuantiFERON® TB Gold Plus[QFT-Plus]或T-Spot®[TB试验]）证实结核病筛查阴性。阴性结果必须辅以病史、体格检查和胸部X线检查进行判断。TST或IGRA阳性的患者，无论是否有活动性或临床疑似潜伏性结核病，都没有资格入组研究。既往接种过结核病疫苗的患者：IGRA阳性患者无资格入组本研究；硬结直径≥15 mm的TST阳性患者也无资格入组本研究；TST阳性患者（硬结直径<15 mm）同样也无资格入组本研究，除非随后进行IGRA检测并证实结果呈阴性。；

排除标准

1.入组前30天内参与另一项同期临床干预性研究；2.入组前5个半衰期内接受过试验用药品（一种正在进行临床试验但尚未获得监管机构批准且尚未上市的药物）治疗。；3.既往使用过抗CD4抗体。；4.入组前接受过以下治疗： ●入组前24小时内接受过麻醉性镇痛药治疗。 ●入组前1周内接受过氨苯砜治疗或入组前2周内接受过依那西普治疗。 ●入组前72小时（3天）内接受过糖皮质激素的关节内、肌内或静脉给药，或入组前4周内接受过免疫球蛋白静脉输注 ●入组前130天内接受过卡那单抗或任何其他IL-1抑制剂治疗。 ●入组前5周内接受过利纳西普治疗 ●入组前8周内接受过来氟米特、英夫利西单抗或阿达木单抗治疗。 ●入组前72小时（3天）内接受过沙利度胺治疗，入组前5周内接受过环孢素治疗，入组前1周内接受过吗替麦考酚酯治疗，入组前48小时（2天）内接受过6-巯嘌呤治疗，入组前72小时（3天）内接受过硫唑嘌呤治疗，入组前96小时（4天）内接受过环磷酰胺治疗，入组前48小时（2天）内接受过苯丁酸氮芥治疗，入组前2周内接受过他克莫司水合物治疗，入组前5个半衰期内接受过JAK抑制剂治疗或入组前12周内接受过任何其他免疫抑制剂治疗。 ●入组前4周内接受过托珠单抗治疗或入组前5个半衰期内接受过任何其他免疫调节药物治疗。 ●入组前13周内接受过利妥昔单抗治疗 ●入组前2周内接受过抗生素、抗真菌或抗病毒药物治疗；5.入组前4周内接种过活疫苗。；6.已知存在或疑似存在活动性、慢性或复发性细菌、真菌或病毒感染，包括结核病、人类免疫缺陷病毒（HIV）感染、Covid-19感染或乙型肝炎或丙型肝炎感染。；7.已知存在或疑似存在任何其他风湿性疾病或重大慢性炎症性和免疫性疾病（例如，炎症性肠病、银屑病关节炎、脊柱关节病、系统性红斑狼疮[SLE]）。；8.有充血性心力衰竭病史或在入组前5年内有恶性肿瘤病史或诊断。基底细胞皮肤癌、宫颈原位癌或治愈后的低危前列腺癌除外。；9.肝功能检查异常： a. AST或ALT>5×ULN，或 b. AST或ALT>3×ULN且胆红素升高>2×ULN。；10.存在严重慢性肾病（CKD）4期和5期（估计肌酐清除率<30 mL/min/1.73m）；11.存在中性粒细胞减少症（ANC<1.5×109/L）。；12.存在血小板减少症（血小板计数<100×109/L）。；13.已知对大肠杆菌衍生蛋白或阿那白滞素的任何成分过敏者。；14.妊娠或哺乳期女性。；15.可预见无法配合给定指示或研究程序的试验参与者。；16.重度肝功能损害患者。；17.研究者认为存在的任何医学、心理状况或实验室结果可能会影响患者遵循方案要求的能力或使患者不适合入选研究和接受阿那白滞素治疗。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

河南省儿童医院郑州儿童医院

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研究负责人邮编

450012

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