【ChiCTR2600117262】扑米酮治疗肌萎缩侧索硬化症成人受试者的疗效和安全性研究——一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验

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基本信息

登记号

ChiCTR2600117262

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-01-21

临床申请受理号

靶点

适应症

肌萎缩侧索硬化症

试验通俗题目

扑米酮治疗肌萎缩侧索硬化症成人受试者的疗效和安全性研究——一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验

试验专业题目

扑米酮治疗肌萎缩侧索硬化症成人受试者的疗效和安全性研究——一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验

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临床试验信息

试验目的

（一）主要目的：明确扑米酮治疗 ALS 受试者的有效性，即扑米酮对 ALS 受试者 ALSFRS-R 评分改善作用及进展速度延缓作用。（二）次要目的：确定扑米酮治疗 ALS 受试者的安全性和耐受性。（三）探索性目的：评估扑米酮在开放标签扩展期中的长期疗效和安全性。通过汉密顿抑郁量表（Hamilton Depression Scale，HAMD）、抑郁自评量表（Self-rating depression scale，SDS）评估 ALS 患者精神心理状体，探索扑米酮对 ALS 患者精神心理状态的影响。评估扑米酮对 ALS 患者体液生物样本（包括血液、尿液）蛋白组学和代谢组学等组学的影响（已建立稳定检测方案）。评估扑米酮对 ALS 患者外周血有核细胞（PBMC）程序性坏死激活分子标志物的影响（与中国科学院生物与化学交叉研究中心相关研究课题组已建立稳定检测技术且与本课题组形成了稳定合作机制）。评估扑米酮对 ALS 患者肠道菌群的影响（建立稳定检测方案）。分析外周血中程序性坏死标志物、细胞因子及其他 ALS 疾病病程相关的生物标志物（已在我院实验室建立稳定检测体系）；扑米酮血药浓度；受试者疾病特征（疾病严重程度、疾病进展速度、起病部位、性别、体重指数、营养及呼吸支持情况等）；探索对 ALS 的诊断、治疗、预后具有应用潜力的生物标志物。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

其它

随机化

研究者在 A 部分将 288 名患者分别通过 ALS 发病部位（延髓和其他部位）、利鲁唑的使用情况（是与否）和依达拉奉的使用情况（是与否）进行分层区组随机的方法按 2:1 随机分入扑米酮组和安慰剂组。

盲法

受试者及研究者

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

96;192

实际入组人数

第一例入组时间

2026-01-20

试验终止时间

2028-12-01

是否属于一致性

入选标准

1.入选标准（1）受试者在签署知情同意书时年龄必须介于 18-80 岁（含）之间。（2）受试者根据 El Escorial 世界神经病学联合会标准修订版 16被诊断为可能、临床上很可能的 ALS、临床上很可能的实验室支持的ALS 或临床上明确的 ALS。（3）受试者的 ALS 病程（从首次症状发作至筛选访视）≤2 年。（4）筛选访视前受试者的 ALSFRS-R 研究前斜率 ≥ 0.5 分/月（ΔALSFRS-R =（48-筛选访视时的 ALSFRS-R 评分）/筛选访视与疾病发作之间的持续时间[月]）。（5）用力肺活量（FVC）为必须 ≥50%预测值。（6）在筛选访视时受试者必须能够吞咽研究药片。（7）受试者当前没有正在接受利鲁唑治疗，或在筛选访视前已接受稳定剂量的利鲁唑治疗至少 4 周。预计接受利鲁唑治疗的受试者在整个研究期间保持相同的剂量。（8）受试者必须当前没有接受依达拉奉治疗，或正在接受获批的依达拉奉标准方案治疗。正在接受依达拉奉治疗的受试者在筛选访视前必须已完成至少 2 个周期的治疗，并预计在整个研究期间继续使用依达拉奉治疗。（9）体重不低于 45 kg 且体重指数（BMI）不低于 18.0 kg/m2的受试者。（10）受试者签署知情同意书并能遵守本方案中列出的要求和限制。；

排除标准

（1）有惊厥发作或癫痫病史的受试者（不包括儿童期的发热性惊厥发作史）。（2）存在显著认知受损、精神疾病、其他神经退行性疾病（例如帕金森病或 AD）、物质滥用（包括滥用药物、酒精、烟草和咖啡因）。（3）受试者在筛选访视前 4 周内有严重感染（例如感染性肺炎、败血症）；在筛选前 4 周内有需要住院或静脉注射抗生素、抗病毒药或抗真菌药治疗的感染；或根据研究者的判断认为不可接受的慢性细菌感染（例如结核病）的病史。（4）受试者在筛选访视前 2 个月内有活动性带状疱疹感染。（5）在筛选访视前 6 个月内有自杀未遂的记录，或研究者判断有自杀企图的风险的受试者。（6）受试者有不稳定型或重度心脏、肺、肿瘤、肝或肾脏疾病史，或除 ALS 外妨碍其安全参加本研究的其他重大医学疾病史。（7）受试者处于妊娠期或哺乳期。（8）已知对扑米酮有过敏史的受试者。（9）受试者在筛选访视前 14 天内接种过活疫苗。（10）受试者同时参加任何其他干预性临床研究或在筛选访视前4 周或研究用药的 5 个半衰期内（以时间较长者为准）接受过另一种研究用药物治疗。（11）受试者在过去的任何时间接受过干细胞或基因疗法治疗 ALS。（12）人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体检测阳性的受试者。（13）筛选访视时实验室检查异常的受试者，包括：丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）> 3.0×正常值上限（ULN）；胆红素 > 1.5×ULN；血清白蛋白 < 3.5 g/dL；肾小球滤过率估计值 < 60 mL/min/1.73 m2。研究者认为具有临床意义的其他异常实验室检查值。（14）受试者在筛选访视时或研究药物首次给药前 3 个月内存在乙型肝炎表面抗原（HBsAg）或抗乙型肝炎核心抗体（抗 HBcAb）检测结果呈阳性。（15）受试者在筛选访视时或开始研究药物给药前 3 个月内丙型肝炎抗体检测结果呈阳性。（16）受试者在筛选访视前 1 个月内服用研究药物（扑米酮），或扑米酮中间代谢产物苯巴比妥血药浓度检测阳性。（17）不能遵守研究方案服用扑米酮者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

宜昌市中心人民医院

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研究负责人邮编

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