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全球首创！中国团队 “基因修正笔” 攻克地贫难题，碱基编辑药物临床成果登《自然》

干细胞与外泌体干细胞与外泌体
04/12
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复旦大学 上海科技大学 正序（上海）生物科技有限公司
2026 年 4 月 12 日消息，近日国际顶尖学术期刊《自然》在线发表一项由中国团队完成的突破性临床研究成果：全球首个体外碱基编辑药物 CS-101 注射液，成功治愈输血依赖型 β- 地中海贫血，所有受试患者均彻底摆脱输血依赖，重获健康造血功能。 这是全球首个发表于《自然》主刊的碱基编辑药物临床研究，标志着中国在基因编辑治疗领域实现领跑。 该研究由上海科技大学、广西医科大学第一附属医院、复旦大学与正序生物联合攻关，依托完全自主研发的变形式碱基编辑器 tBE，打造出精准、安全的新一代基因治疗方案，为单基因遗传病根治带来革命性突破。
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