2026年4月8日，国际顶级学术期刊Nature在线发表了正序生物与广西医科大学第一附属医院、上海科技大学、复旦大学、 上海临床研究中心 的合作临床研究成果“ Clinical application of base editing for treating β-thalassaemia ”。 CS-101注射液于2023年10月开展了首位患者的临床治疗，为全球首个进入临床阶段的体外碱基编辑药物，截至目前，首位接受治疗的患者已持续摆脱输血依赖超28个月，是目前全球首个且唯一在治疗后有两年以上长期观察数据的碱基编辑药物。 此次CS-101注射液的临床数据在国际顶级学术期刊 Nature 发表，是首个发表在正刊的中国基因编辑药物管线临床结果，也是中国地贫领域的临床研究结果首次在正刊发表。
<END>
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
相关资讯
- 综合
Nature+1！上科大仓勇团队为BRAF突变结直肠癌提供精准治疗新策略
张江发布
2026-06-12
《自然》：上科大仓勇组合作发现靶向RNA结合蛋白HuR的分子胶降解剂，为BRAF突变结直肠癌提供精准治疗新策略
上海科技大学
2026-06-11
临床进展 | 中国首例碱基编辑治疗镰贫患者持续15个月无血管闭塞危象
正序生物
2026-06-02
自研地贫基因治疗落地海南乐城，华大宣布启动百例患者帮扶计划
禾沐基因
2026-06-01
《细胞》：上科大许文青团队解析关键Wnt信号复合体结构
上海科技大学
2026-05-28
Nat Commun | 席莹课题组揭示增强线粒体自噬促进肺损伤后再生修复
BioArt
2026-04-15
中国地贫临床研究首登 Nature：全球首个进临床的体外碱基编辑药物管线临床结果发表
丁香学术
2026-04-14
中国体外碱基编辑新药登Nature：5例地贫患者100%摆脱输血
细胞基因研究圈
2026-04-12
全球首创！中国团队 “基因修正笔” 攻克地贫难题，碱基编辑药物临床成果登《自然》
干细胞与外泌体
2026-04-12
全球首个体外碱基编辑药物管线临床结果登顶《自然》：中国原创技术为地贫患者带来治愈曙光
上海科技大学
2026-04-09
全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报
393,966个
全球在研药物数
5,444个
本月临床试验数
研发动态
相关报告
政策法规
-
2026-10-27
-
2026-10-27
-
2026-10-26
-
摩熵咨询 33 51
-
摩熵咨询 20 3
-
摩熵咨询 20 10
-
颁布机构：国家药品审评中心（CDE） 2026-10-16
-
颁布机构：国家药品监督管理局药品审评中心 2026-09-28
-
颁布机构：国家药品监督管理局 2026-09-10
最新资讯
- 罗氏divarasib头对头Ⅲ期临床研究数据出炉，KRAS G12C突变NSCLC患者死亡风险直降44%
- 第93届药交会｜摩熵DATA+AI解决方案，赋能医药全周期数智化落地
- 科伦博泰/默沙东TROP2 ADC登ESMO，Ⅲ期研究实锤芦康沙妥珠单抗为子宫内膜癌带来生存新突破
- 正大天晴TQB2102刷新HER2低表达乳腺癌PFS纪录，双表位HER2 ADC实现疗效安全性双优突破
- 康方生物依沃西单抗胆道癌新适应症拟纳入优先审评，全球首创PD-1/VEGF双抗再拓实体瘤版图
- 大冢制药斯贝利单抗VISIONARY两年终结果登NEJM，IgA肾病治疗迎来机制靶向硬核证据
- 吉利德收购瀚辰星泰口服IL-23R抑制剂HCXT-2001，I期国产大环肽创新药实现重磅出海
- 齐鲁制药泊那替尼片获批上市拿下国内第2家第三代BCR-ABL抑制剂资质，T315I突变CML用药格局再扩容
添加收藏
新建收藏夹
取消
确认
对不起，您今日剩余下载额度不足，请明日再来！
返回
对不起！您还未登录！请登录后查看
收藏
登录后参与评论
暂无评论