2026年4月8日，国际顶级学术期刊Nature在线发表了正序生物与广西医科大学第一附属医院、上海科技大学、复旦大学、 上海临床研究中心 的合作临床研究成果“ Clinical application of base editing for treating β-thalassaemia ”。 CS-101注射液于2023年10月开展了首位患者的临床治疗，为全球首个进入临床阶段的体外碱基编辑药物，截至目前，首位接受治疗的患者已持续摆脱输血依赖超28个月，是目前全球首个且唯一在治疗后有两年以上长期观察数据的碱基编辑药物。 此次CS-101注射液的临床数据在国际顶级学术期刊 Nature 发表，是首个发表在正刊的中国基因编辑药物管线临床结果，也是中国地贫领域的临床研究结果首次在正刊发表。
2026-06-05
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