4月17日，信立泰宣布，其从尧唐（上海）生物科技有限公司（下称“尧唐生物”）引进的创新基因编辑药物YOLT-101注射液（下称“YOLT-101”）临床试验申请已获国家药品监督管理局（NMPA）正式受理。YOLT-101拟开发适应症包括家族性高胆固醇血症等[1]。 YOLT-101由包裹在脂质纳米颗粒（LNP）中的YolBE（碱基编辑器）和引导RNA（gRNA）组成。YOLT-101通过LNP介导的肝脏靶向作用，经肝脏细胞表面的低密度脂蛋白受体（LDLR）介导的内吞进入肝细胞，释放碱基编辑器和gRNA，两者形成YolBE-gRNA复合体，靶向PCSK9基因特定序列，在特定位点进行碱基编辑，从而关闭基因表达，抑制PCSK9对LDLR的降解，增加LDLR与LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）的结合，从而有效清除血液中LDL-C，以期最终达到治疗家族性高胆固醇血症的目的。 目前，在临床实践中，主要降胆固醇药物包括他汀类药物、胆固醇吸收抑制剂、PCSK9抑制剂及其他降脂药。PCSK9靶点是一个经典的胆固醇代谢相关基因，一小部分人天然PCSK9基因具有功能缺失突变，大量人类遗传学研究数据表明，携带PCSK9功能缺失突变的个体血液中LDL-C含量显著降低，对心血管疾病有明显的保护作用。近年来，临床研究发现PCSK9单克隆抗体无论单独应用或与他汀类药物联合应用均明显降低血清LDL-C水平，同时可改善其他血脂指标，并明显增加心血管获益。基于多项循证医学研究，多个国内及欧美的血脂指南或共识对PCSK9抑制剂进行了推荐。 相比较现有PCSK9抗体、siRNA药物等治疗方法，YOLT-101作为PCSK9碱基编辑药物，可在DNA水平编辑PCSK9基因的单个碱基，降低靶蛋白表达。如能研发成功，将有望显著提高家族性高胆固醇血症患者服药依从性，为FH疾病提供更便捷的全新治疗选择[1]。 关于家族性高胆固醇血症（FH） “ 经典的家族性高胆固醇血症（familial hypercholesterolemia，FH）是一种常染色体（共）显性遗传病。是由于低密度脂蛋白受体（low density lipoprotein receptor，LDLR）介导的LDL在肝脏代谢有关的基因发生致病性突变所致。其主要临床表现为血清低密度脂蛋白胆固醇（low density lipoprotein-cholesterol，LDL-C）水平明显升高，以及皮肤/腱黄色瘤。FH患者早发动脉硬化性心血管疾病风险明显增高，而早期筛查和尽早接受药物治疗可改善FH患者的存活率[2]。 ” 关于尧唐生物 “ 尧唐生物成立于2021年，是一家以创新为驱动，专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的高科技生物医药公司。依托多个技术创新平台，成功发掘和进化了新一代基因编辑器YolCas和碱基编辑器YolBE，获得了具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒YOL-LNPs，实现了更高效率的体内递送，并成功开发了国内首个进入注册临床的基于LNP-mRNA递送的体内基因编辑药物。2024年8月信立泰宣布与尧唐生物签订协议，获得尧唐生物拥有的在研PCSK9靶点的碱基编辑药物“YOLT-101”的原料药及制剂相关知识产权、技术信息在中国大陆区域的独家许可权益，包括但不限于研发、注册、生产、商业化销售等。 ” 参考文献： [1] 深圳信立泰药业股份有限公司关于YOLT-101药品临床试验申请获得受理的公告. [2] 家族性高胆固醇血症筛查与诊治中国专家共识. 声明： 1. 本资料目的在于提供疾病领域的相关知识、提高疾病认知的水平、非广告用途。 2. 本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。 关于信立泰 E.N.D 往期文章推荐：（点击下方文章题目即可打开原文） 中国首个医院级iPSC技术平台落地 饶毅创建的基因治疗公司华毅乐健宣布新任首席医学官 同比增长135%！传奇生物CAR-T细胞治疗产品一季度大卖3.69亿美元 产量飙升345%！新型低成本细胞培养技术将重塑MSC高效生产工艺范式 国内一细胞治疗公司完成千万级天使轮融资 全球首个青光眼基因疗法临床最新进展——北京同仁医院完成2例患者给药 Nature | 基因编辑新突破！实现超大片段基因高效整合，或将催生新一代基因治疗药物 国内首款AAV基因药物获批上市！ 国内上市基因治疗药物升至9款 CDE发布《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品申报上市药学共性问题与解答（征求意见稿）》 国内一细胞药物GMP厂房建设项目正式开工 单项最高奖励3000万，聚焦细胞药物、核酸药物、蛋白药物等方向，深圳全面支持医药研发和引进 推进细胞与基因治疗等创新医药高质量发展，北京市医疗保障局等九部门发布新政 国内一细胞疗法公司完成Pre-A轮融资 细胞培养工艺要素浅析：细胞培养袋的“质”与“透” 国内团队Cell发文，揭示干细胞输注最佳时刻，预防aGVHD的新策略 浙大儿院正式启动红斑狼疮CAR-NK治疗项目！2例患儿均已安全停用免疫抑制剂 总投资25亿元，建筑面积22万平米，聚焦细胞与基因治疗，国内一细胞基因产业转化基地正式揭牌 总投资1.2亿元！国内一家专注于细胞治疗与基因技术转化的生物科技公司开业 国内首款实体瘤细胞药物上市申请获受理 国家卫健委发布人类遗传资源管理新规，血清、血浆等含极少量残留或游离细胞或基因的生物样本不再纳入人类遗传资源材料管理范围
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