洞察市场格局
解锁药品研发情报

客服电话

400-9696-311
医药数据查询

首页 资讯 摩熵视野 临床研究 国产脊髓性肌萎缩症！基因疗法国内3期临床启动
会议

国产脊髓性肌萎缩症！基因疗法国内3期临床启动

求实药社求实药社
2025/05/19
查看原文
142
脊髓性肌萎缩症

据中国药物临床试验登记与信息公示平台信息，北京锦篮基因科技于5月16日登记启动一项GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者关键性3期临床试验。 该研究为多中心、随机、标准治疗对照、开放标签设计，旨在评估GC101治疗2型SMA有效性。 研究主要终点为给药后第12月HFMSE评分较基线变化。

<END>
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
AI+生命科学全产业链智能数据平台

相关资讯

  • 综合
突破！攻克AAV预存抗体行业难题，锦篮基因创新药GC801获IND受理
BJGC锦篮基因
2025-12-23
10 年 7 款获批！AAV 基因疗法为何这么火？制造工艺是关键
生物制品圈
2025-12-21
1亿美元！基因疗法公司获融资
罕见病信息网
2025-12-18
重磅！首个非营利机构主导的基因疗法获FDA批准上市
派真生物PackGene
2025-12-11
FDA批准WAS首款基因疗法，罕见病治疗迎来新突破
触界生物
2025-12-11
FDA批准这款创新基因疗法上市
药渡
2025-12-11
刚刚！FDA批准创新基因疗法上市，系首个非营利组织申报获批产品
罕见病信息网
2025-12-10
产业新闻 | 刚刚！FDA批准创新基因疗法上市
药明康德
2025-12-10
一次注射，能否告别终身定期治疗？NEJM：血友病基因疗法长期数据出炉
医学新视点
2025-12-09
近3亿美元！再生元押注新型基因疗法
细胞与基因治疗领域
2025-12-03

收藏

发表评论
评论区（0）

  • 暂无评论

    推荐资讯
    摩熵医药企业版
    50亿+条医药数据随时查
    7天免费试用
    体验产品
    摩熵数科开放平台
    求实药社
    共发布文章：859篇
    最新发布文章
    原料药

    最新资讯

    更多
    十五五战略规划

    最新报告

    更多
    专利数据服务

    摩熵视频

    更多

    专题.策划

    更多

    最新会议

    更多
    添加收藏
      新建收藏夹
      新建收藏夹
      取消
      确认