2024年12月21日，中国上海，尧唐生物（YolTech Therapeutics）今天宣布， 其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-201在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）的一期临床试验中，顺利完成了剂量递增阶段 ，并将进入剂量拓展研究阶段。 YOLT-201是尧唐生物自主研发的新一代体内基因编辑药物，通过脂质纳米颗粒（LNP）以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统，在人肝脏中实现高效特异的转甲状腺素蛋白（TTR）靶基因编辑，以永久性降低血液中的TTR蛋白水平，有望实现转甲状腺素蛋白淀粉样变（Transthyretin Amyloidosis, ATTR）的终身治疗。 YOLT-201正在开展的I/IIa期临床试验旨在评估该疗法在ATTR-PN（转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病）和ATTR-CM（转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变）患者中的安全性、耐受性及初步疗效。
2026-07-22
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