2024年12月21日，尧唐生物（YolTech Therapeutics）宣布，其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-201在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）的一期临床试验中，顺利完成了剂量递增阶段，并将进入剂量拓展研究阶段。 YOLT-201是尧唐生物自主研发的新一代体内基因编辑药物，通过脂质纳米颗粒（LNP）以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统，在人肝脏中实现高效特异的转甲状腺素蛋白（TTR）靶基因编辑，以永久性降低血液中的TTR蛋白水平，有望实现转甲状腺素蛋白淀粉样变（Transthyretin Amyloidosis, ATTR）的终身治疗。 YOLT-201正在开展的I/IIa期临床试验旨在评估该疗法在ATTR-PN（转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病）和ATTR-CM（转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变）患者中的安全性、耐受性及初步疗效。此次试验设计为开放、多中心、剂量递增和剂量拓展的研究。 尧唐生物YOLT-201 I/IIa期临床试验目前已完成8例受试者的入组（6例ATTR-PN患者和2例ATTR-CM患者），并在两个剂量组中成功完成给药。初步数据显示，高剂量组受试者血液中TTR蛋白水平下调超过90%，并且展现出良好的安全性和耐受性，无3级不良事件（AE）发生，未出现剂量限制性毒性（DLT）或导致给药中断的严重不良事件。 在研究者与申办方召开的SRC会议中，根据现有的安全性和疗效数据，高剂量被确定为最佳生物活性剂量（optimal biologically active dose，OBD）。因此，SRC会议决定结束ATTR-PN患者的剂量递增研究，并提前进入剂量拓展研究阶段，以进一步评估YOLT-201在更大受试者群体中的疗效和安全性。 “今年三月，YOLT-201获批临床，标志着国内首个采用脂质纳米颗粒（LNP）介导的体内基因编辑药物进入临床试验阶段。如今YOLT-201的剂量递增阶段取得了令人振奋的结果，我们对该疗法的安全性和耐受性充满信心。随着试验进入剂量拓展阶段，我们期待进一步验证YOLT-201的临床疗效，并为患有ATTR疾病的患者提供潜在的创新治疗方案。” 尧唐生物创始人吴宇轩博士 关于YOLT-201一期临床试验 YT-YOLT-201-101是一项多中心、开放标签、单次给药的Ⅰ/IIa期临床研究，评价YOLT-201在转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）和转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CM）患者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学指标。本试验分为两个阶段，第一阶段为开放、单次给药、剂量递增试验，以确定YOLT-201的最佳生物学剂量（OBD）；第二阶段为开放、单次给药、剂量扩展试验，以进一步评估YOLT-201的在OBD下的安全性及初步有效性。 关于YOLT-201 YOLT-201注射液药物采用可电离脂质体等多种脂质组分为主要辅料包裹mRNA和sgRNA，形成脂质纳米颗粒（Lipid Nanoparticle，LNP），药物经静脉注射进入人体后，血浆中的ApoE蛋白结合在LNP颗粒表面，肝脏细胞表达的LDLR受体能识别ApoE蛋白并将LNP胞吞进细胞质中形成内涵体（endosome），由于内涵体中pH值的降低促进可电离脂质与内涵体膜发生静电作用后破坏膜结构，从而释放mRNA和sgRNA。mRNA在细胞质中与细胞的核糖体结合并翻译出基因编辑器蛋白，该蛋白与sgRNA结合并进入细胞核。sgRNA将基因编辑器特异性定位到靶基因TTR序列上，随后基因编辑器蛋白将目标基因TTR上的序列修改并导致该基因被沉默，阻止了TTR蛋白的生成，有望实现“一次给药，彻底治愈”ATTR疾病的目标。 关于尧唐生物 E.N.D 往期文章推荐： 首款！FDA批准“现货型”细胞疗法上市 国内首款！iPSC来源细胞治疗帕金森病新药获批临床 超13亿美元，这家CGT公司的AAV项目授权给安斯泰来 iPSC衍生血小板技术使体外大批量制备血小板成为现实 《肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）制剂制备和质量控制指南》团体标准发布 罗氏终止一款血友病A基因治疗药物3期临床开发 Science发布2024年度十大科学突破 《Nature Medicine》预测2025医学重要研究，基因治疗、人工智能是热点 日本HELENE诊所汇集上千例治疗案例发表论文证实: 20亿自体MSC回输是安全的 Nature|首次“看清”肌营养不良症核心蛋白！为基因治疗肌营养不良症提供新线索 药明生物cGMP级冷冻电镜平台，赋能CGT、抗体、疫苗等生物药开发与质量控制 股价暴涨110%！AAV基因疗法AMT-130或加速审批上市 上海：设立100亿元生物医药产业并购基金 信念医药AAV基因疗法BBM-H901用于成人血友病B患者的III期临床研究成果正式公布 国内首个！多能干细胞来源胰岛细胞治疗糖尿病新药获批临床 千亿收购CGT CDMO龙头被欧盟正式批准 治疗系统性红斑狼疮，精准生物首款自免CAR-T产品获批临床 恒瑞医药子公司首款mRNA基因治疗外用药物获批临床 上海发布《上海市药品和医疗器械管理条例（草案）》公开征求意见 一家细胞治疗公司股价暴涨超400%！ 脐带血干细胞疗法RegeneCyte™获FDA批准上市 北大国际医院“血液肿瘤及细胞治疗中心”成立，聚焦诊疗新模式和新趋势 国内首例！邦耀生物基因疗法助力外籍镰贫患者重获新生！ 年产值达28亿元，占地3万平米，国内一核酸药物GMP生产基地开工 国内一细胞治疗公司赴港IPO 卫健委、商务部等四部门发文：九省市试点允许设立外商独资医院，但限制开展肿瘤细胞治疗新技术试验性治疗等 15亿美元！罗氏收购一家细胞与基因治疗公司 上海发布“科技创新行动计划”细胞与基因治疗专项项目立项通知 iPSC衍生CAR-T细胞治疗红斑狼疮Ⅰ期临床数据发布
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TTR
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华润医药集团有限公司98.17
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正大天晴药业集团股份有限公司97.28
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上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
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