结果显示, 单次 视网膜下给药 RG6501 后,GA 患者的视力改善和视网膜结构修复效果可至少持续 3 年 ,为这一尚无有效疗法的致盲性疾病带来重大希望。 GA 是 AMD 的晚期阶段,以视网膜色素上皮 (RPE) 细胞 不可逆损伤 为特征,导致全球超过 500 万患者视力严重受损甚至法定盲。 目前尚无获批疗法能阻止 GA 进展或修复受损组织。
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