2023年12月，国家发改委、商务部、市场监管总局联合发布《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》，其中第九条明确：准许细胞和基因治疗企业经卫生健康部门备案后可依托医疗机构开展限制类细胞移植治疗技术临床应用。 根据这个政策，康霖生物KL003项目作为中国首个输血依赖型β-地中海贫血基因治疗临床应用项目，成功完成备案，在广州市第一人民医院南沙医院开展临床应用。近期，来自四川成都的19岁重症地中海贫血患者小志（化名）作为全球首例地中海贫血细胞与基因治疗临床应用患者，已从造血干细胞移植病房转入普通病房，成功完成治疗并顺利出舱。该项目受到了社会各界广泛的关注，被南方日报、广州日报等多家媒体报道，同时广东省科学技术厅、南沙发布等政府网站也进行了相应转载。 图为广东省科学技术厅对南方日报报道的转载 此次创新疗法临床应用的成功实施，是我司借助国家政策东风，展现核心技术实力，迈向新发展阶段的里程碑。今后，康霖生物仍将贯彻“为患者做好药、创新造就价值”的研发理念，加快各类项目的研发进程，为更多患者带来生的希望。 项目介绍 KL003为康霖生物科技（杭州）有限公司研发的一款针对输血依赖型β-地中海贫血的基因治疗药物，该药物通过采用慢病毒载体携带正常功能的β-珠蛋白基因稳定转导到造血干细胞中，从而使表达出的β珠蛋白可与α珠蛋白正确结合，形成功能正常的血红蛋白，最终使患者的红细胞恢复正常的造血功能，从而达到改善贫血并最终摆脱输血依赖，有希望实现一次给药，终身治愈的目标。2024年1月初顺利获得了中国药监局新药临床试验许可，正式开展临床试验。2024年6月20日，获得了美国FDA儿科罕见病资格认定（RPDD）及孤儿药资格认定（ODD）。 声明：本文部分图片来源于网络，版权归原作者所有，如有不当请联系后台。 关注康霖 获得更多基因治疗资讯
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