2024年7月3日，康霖生物科技（杭州）有限公司（下称“康霖生物”）主导的“评估KL003 细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血安全性和有效性的I/II期临床试验”在中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）顺利完成了首例患者的临床治愈，该患者已成功出院，这再次验证了KL003细胞注射液在人体的安全性和有效性，也标志着康霖生物在科技成果向临床应用转化过程中迈出了坚实的一步。 本次注册临床试验入组的首例患者晓霞（化名），2岁时便被诊断为重型β-地中海贫血（基因型为β+/β+），开始了长达19年的输血治疗，但并未接受规范的全程治疗，6岁开始服用祛铁药，进而出现脾大和功能亢进，于2010年5月进行了脾切除。随着晓霞年龄的增长，输血逐渐频繁，输血量也逐渐增加，近两年每20天需输血一次，每次输注量约4单位，再加上祛铁治疗的费用，使这个本就不富裕的家庭负担越来越重。几经辗转，晓霞父母通过中国医学科学院血液病医院了解到康霖生物正在开展一项KL003细胞注射液治疗重型β-地中海贫血的临床研究，脾切除患者可以入组。经过专业系统的评估和指标检测评定后，晓霞各项指标均符合入组标准，随后行造血干细胞动员和采集、血常规的监测，于6月5日顺利完成KL003细胞注射液的回输。该患者于细胞注射液回输第12天血小板成功植入，第13天中性粒细胞成功植入，第18天血小板便已稳定在70×109/L以上，血红蛋白在回输后短短28天就突破了100g/L，更令人惊喜的是短短44天晓霞已达到临床治愈标准，顺利出院。 对于该项新疗法、新技术的治疗效果，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所（院）长、红细胞疾病诊疗中心主任、再生医学诊疗中心主任施均表示：中国医学科学院血液病医院始终以人民健康为中心，从难治/复发、重症患者的临床问题与临床需求出发，结合当今医学科技发展新突破，按照医学伦理规范开展了多项高质量、创新性的临床研究。医护团队从技术平台体系构建、临床研究设计到治疗方案各个流程反复讨论、精心打磨、严格把关，致力于攻克β地中海贫血、重型再生障碍性贫血、自身免疫性溶血性贫血等血液疾病。每一项临床研究的开展，都离不开患者及家庭的配合和付出。我们希望未来像基因治疗等更多的临床研究能够满足患者对疾病健康的需求，为更多的患者带来治疗新希望。 关于中国医学科学院血液病医院 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）是我国目前最大的集医疗、科研、教学、产业于一体的国家级科研型血液病专业医疗机构，团泊院区依托国家血液系统疾病临床医学研究中心、血液与健康全国重点实验室等六大国家级平台，充分利用空间的扩容，优化血液学科各病种布局，并拓展血液健康相关学科及前沿创新技术临床转化，强化以临床研究内涵建设为驱动力的高质量发展。中国医学科学院血液病医院团泊院区聚焦国际新型细胞免疫治疗、干细胞基因治疗前沿技术，打造从血细胞单采、CAR-T免疫细胞及干细胞药物产品GMP车间制备、临床应用转化的闭环流程，以实现细胞生态原始创新基础研究到临床研究的概念验证及后续I-III期研究，在研制、转化和产业化三方面全链条高效实施，持续引领中国细胞与基因治疗创新技术与临床研究。 关于康霖生物 康霖生物科技(杭州)有限公司是一家由海归精英团队创办，以做首创药物和同类最优基因治疗药物为目标的企业。公司专注于基因治疗创新药的研发和商业化，针对的领域多为严重影响人类健康的疾病，如地中海贫血症、艾滋病、血友病和帕金森病等。经过多年的努力，康霖生物已在遗传性血液病、传染病和神经退行性疾病等多个方向取得了领先于国际同行的重大进展。先后获得了国家级专精特新小巨人企业、国家级高新技术企业、浙江省高新技术企业研发中心、浙江省博士后工作站、杭州市准独角兽企业等多个省市级的荣誉及称号。 关于KL003细胞注射液 KL003为康霖生物科技（杭州）有限公司研发的一款针对输血依赖型β-地中海贫血的基因治疗药物，该药物通过慢病毒载体介导βA87Thr:Gln基因【第87位突变（βA87Thr:Gln）的人β-Globin基因】转导自体CD34+造血干细胞，经过改造的自体CD34+造血干细胞分化成可表达功能正常的成人血红蛋白（HbA）的红细胞，恢复人体正常的血红蛋白生理，从而达到改善贫血并最终摆脱输血依赖，有希望实现一次给药，终身治愈的目标。2024年1月初顺利获得了中国药监局新药临床试验许可，正式开展临床试验。2024年6月20日，获得了美国FDA儿科罕见病资格认定（RPDD）。
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