孙自敏教授：脐带血移植适应症在不断拓展，已成为战略性生物资源

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2025/12/09

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中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）免疫系统疾病神经系统疾病血液及淋巴系统疾病先天代谢异常类疾病

在近日召开的中国妇幼保健协会第十二届中国脐带血大会上，中国医学科学院血液病医院孙自敏教授带来了关于中国脐带血造血干细胞移植最新进展的分享。她系统阐述了脐带血移植在适应症拓展、技术进步以及应用前景方面的突破性成就，描绘出脐带血作为“战略性生物资源”的广阔未来。

专家简介孙自敏教授

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）主任医师、教授，中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会副主任委员，擅长各类血液病的诊治，尤其专注于造血干细胞移植及疑难危重血液病的诊疗，核心专业特长为脐带血造血干细胞移植临床技术优化与相关基础研究。

拓展与突破：

脐带血移植救治的新方向

谈及脐带血移植的发展，孙自敏教授指出，其适应症已不再局限于传统认知。“脐带血移植的适应症，实际上和其他干细胞移植的适应症是相似的。目前的突破方向正朝着多个维度发展。”

一是向恶性血液病、造血衰竭性疾病的高危难治疾病拓展，为那些常规治疗效果不佳的患者带来希望。

二是突破年龄限制，向老龄化拓展。在脐带血大会主题演讲环节，孙教授带来《非血缘脐带血造血干细胞治疗老年恶性血液病》的分享，她谈到：“数据统计，2024年末，我国60岁以上人口达到22%，随着人口老龄化，老年血液肿瘤患者增多。”孙教授团队在研究中证实，经过精心筛选和方案优化，脐带血移植同样可以成为老年恶性血液病患者安全有效的治疗选择。“脐带血是一份很好的资源，其免疫原性弱等优势在老年疾病的治疗中具有很大优势。”

第三个拓展方向得益于检测技术的进步。“随着目前检测水平的提高，可以提前发现先天遗传性疾病。”孙教授表示，这使得脐带血移植有机会利用其优势向重症联合免疫缺陷病（SCID）、炎症性肠病等儿科的先天遗传性疾病拓展。

此外，脐带血移植还可以向部分难治性疾病（如“渐冻症”等神经系统难治性疾病）拓展。

技术跨越：提高单份脐带血植入率，大体重不再是“障碍”

单份脐带血的细胞数量是否能满足成人，尤其是大体重患者的移植需求？这是大众和医学界长期关注的焦点。对此，孙自敏教授给出了明确而令人期待的答案。孙教授表示，大体重的病人能够从脐带血中获益，我们团队已成功为多名100kg以上患者实施单份脐带血移植。这些很少的种子能在大体重患者身上扎根、植入，这背后是移植技术不断优化的结果，也离不开脐带血细胞本身强大的增殖能力。

为了让这份宝贵的资源惠及更多大体重患者，孙教授对脐带血的采集和科研寄予希望：“除了移植技术要优化，也希望采集技术优化，相关机构能生产更好的扩增的细胞用于临床。”毫无疑问，随着技术革新，单份脐带血的临床应用潜力还将被进一步挖掘。

面对脐带血光明的应用前景，孙自敏教授也对脐带血的储存寄予希望，“脐带血已不仅仅是一份‘生命的保险’，正升级为护航全民健康的战略性生物资源。这一转变，使得建立更加庞大、高质量的公共脐带血库变得至关重要。只有这样，才能为更多患者，尤其是那些在茫茫人海中难寻合适配型的患者提供生命希望。”

孙教授强调，目前，脐带血治疗已覆盖近80个疾病种类，已从血液系统疾病拓展至免疫缺陷病、遗传代谢病乃至部分神经系统疾病。作为临床医生，十分愿意为患者开拓脐带血治疗的新领域。“我们在临床实践中，通过持续优化预处理方案与支持治疗，发现脐带血移植的稳定植入率已提升至97%以上。这意味着，我们已经实现了从‘把细胞存起来’到‘让移植用得好’的关键跨越。”

内容来源：北京市脐带血库公众号