津云：基础与临床双轮驱动——血研所攻坚血液诊疗难题，从中国走向世界

津云新闻讯：近日，中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心/天津血友病中心正式通过世界血友病联盟（WFH）审核，成为中国首家国际血友病培训中心，这一认证标志着我国血友病诊疗工作获得国际社会高度认可。从自主研发CAR T产品打破国外垄断，到主导中国首款血友病基因治疗药物上市，再到如今跻身全球血友病诊疗顶尖行列，这家诞生于天津的“国家队”医院，正以科技创新为刃，破解血液病诊疗难题。

基础与临床双轮驱动，铸就行业标杆

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）应国家需求而生，成立于 1957 年，诞生之初就肩负着国家使命。发展历程中，血研所曾迁至四川简阳，后又迁回天津。中国的血友病诊疗事业起步于上世纪 80 年代，老一辈的杨天楹教授牵头开展了全国血友病情况摸底工作，初步建立了中国血友病患病率的概念。副所院长张磊介绍，在很长的一段时间里，血友病患者只能输注血浆、冷沉淀等血液制品补充凝血因子，治疗效果不佳，很多患者年纪轻轻就出现关节残疾，甚至死亡。

随着医学发展，血研所开始与国际组织合作，加入世界血友病联盟。作为当时全国唯一一个设有出凝血疾病亚专科病房的医疗科研机构，血研所始终致力于带动更多学术力量加入全国血友病防治的工作中。自2004年起，在杨仁池教授的带领下，国内6家单位（血研所、上海瑞金医院、广州南方医院、北京协和医院、安徽省立医院、山东血液中心）共同成立中国血友病协作组，搭建起了全国血友病防治体系的雏形。目前已吸纳全国200多家医院加入，累计登记患者约5万例。

“此次获得国际血友病培训中心认证是对血研所近40年来在血友病防治、科研、培训和体系建设方面取得成就的充分肯定，也标志着中国将在全球血友病防治事业中承担更重要的角色。”张磊在接受采访时表示。这份认可的背后，是血研所多年来在血液病诊疗领域的持续突破。经过几代人的不懈努力，中国血友病治疗药物研发实现了跨越式发展，从血源性凝血因子、重组凝血因子，到非因子替代治疗药物，再到如今的基因治疗，技术水平已跻身国际前列。

“我们不仅完成了国内首例血友病基因治疗，目前也是国内开展该治疗病例数最多的机构，还推动了中国首个血友病基因治疗药物上市。”张磊介绍，该药物于2025年4月获批，为中重度血友病B成人患者带来“一次性治疗、长期稳定治愈”的希望，“不少患者接受治疗后实现了临床治愈，无需再长期用药。”

独特的“基础与临床双轮驱动”模式，是血研所持续产出成果的核心密码。“我们兼具临床诊疗与基础研究双重职能，实验室既要搞科研，还要把成果转化到临床，真正为患者解决问题。”张磊告诉记者，依托血液与健康全国重点实验室、国家血液系统疾病临床医学研究中心等平台，血研所形成了从基础研究到临床转化的完整闭环。目前，血研所年诊疗疑难血液病患者超30万人次，其中90%以上来自天津以外的地方。

从平房里的移植奇迹，到几代人的坚守攻坚

血研所的辉煌成就，根植于一代代医者艰苦奋斗、锐意进取的精神传承。动荡年代里，严文伟主任以远超常人的毅力和勇气，在一间简陋的平房中，凭借数十年临床积累完成了我国第一例自体骨髓移植，开辟了自体骨髓造血干细胞移植治疗恶性血液病的新领域，为无数患者带来生的希望。

从开创性的第一例，到逐步建立运转良好的临床体系，每一步都凝聚着一代代血研所人的心血与坚守。

20世纪80年代，国内血液病患者抗感染的药物十分缺乏。“我清晰地记得一位怀疑真菌感染的白血病患者，在那个年代只能采用普通两性霉素B治疗，患者高烧、寒战严重，床跟随身体抖动发出的声音在病房隔壁的医生办公室都听得十分清晰。”这是刚来到血研所不久的冯四洲第一次直观感受到重症感染患者的痛苦，而这也进一步坚定了他深入研究移植后抗感染的决心。

在韩明哲主任、冯四洲主任的带领下，团队积极引进先进技术，探索新的治疗方法，创建了血液病患者感染合并症的诊疗体系。如今，每位来到干细胞移植中心治疗的患者都拥有个体化的治疗和抗感染方案，不仅显著提高自体移植疗效，还拓展了异基因移植工作。

“随着抗体药物、CAR T疗法、靶向药等新技术的融入，‘天津模式’的适用人群持续扩大，同时预处理方案的安全性优化、移植后维持治疗的科学设计等研究正在推进，进一步完善了疗效与安全性。”，血研所副所院长、干细胞移植中心主任姜尔烈介绍。当前，借助人工智能大模型，通过自主开发和临床优化，患者重度急性移植物抗宿主病发生率从16%大幅降至为5.5%。未来，干细胞移植中心将进一步推进移植技术的标准化、普及化与疗效优化，助力中国干细胞移植事业迈向更高台阶。

从实验室到临床 天津CAR T技术为患者带来曙光

近年来，血研所在细胞治疗领域取得的成就捷报频传。血研所临床首席专家王建祥教授团队历经近20年钻研，推动我国具有完全自主知识产权的CD19靶点CAR T产品纳基奥仑赛注射液上市，2023年首个适应症获批打破国外技术垄断，2025年新增适应症后，成为国内唯一覆盖白血病和淋巴瘤两大适应症的CAR T产品。

上世纪90年代，我国成人急性淋巴细胞白血病的治疗效果不佳，在很长一段时间里，血液学专家都无法破解其中的密码。2000年，王建祥组建研究团队，开始走上了白血病免疫治疗研究的探索之路。探索的起点是所院陈璋教授自主原创的HI系列单克隆抗体，从找到免疫机制缺陷到形成完全自主知识产权的CAR T，他用了15年的时间。

2015年12月，王建祥迎来了第一例CAR T临床试验患者。在CAR T产品成功回输1个月后，大家惊喜地发现患者的复查血象和骨髓象恢复正常，针对CD19靶点进行的免疫残留监测结果显示，几十万个细胞中没有一个CD19阳性细胞，15年的坚持一朝实现了关键的进展。

2016年，所院以5800万元成功完成CAR T技术的转让，由生物医药公司进行新药的研发和制备。2023年首个适应症获批打破国外技术垄断。2025年，新增适应症后，成为国内唯一覆盖白血病和淋巴瘤两大适应症的CAR-T产品。这不仅打破了进口产品垄断，更通过本土化研发生产，让更多中国患者能及时用上经济上可负担的产品。

扩容提质，“一院三区”发展迈向全球医疗高地

“血研所的快速发展，离不开天津市政府的大力支持。没有天津市的支持，我们不可能发展到现在的规模。”张磊直言，此前血研所仅有海光寺院区和华苑院区，500多张床位远不能满足需求，移植患者往往要排队三四个月才能入院。

在天津市政府支持下，团泊院区于2023年9月启用，让血研所形成“海光寺院区—团泊院区—华苑院区”一院三区的格局。“团泊院区建筑面积16.4万平方米，编制床位1000张，患者排队等待时间缩短了三分之二。”张磊介绍，“团泊院区聚焦成人血液肿瘤及细胞、基因治疗新技术，还打造了概念验证病房；海光寺院区主攻儿童血液肿瘤与罕见病诊疗；华苑院区侧重再生医学与生物样本库建设，三个院区各有侧重又协同发展。”

记者了解到，团泊院区还搭建了八大专业支撑平台，包括亚洲最大的干细胞移植单体中心、大数据与人工智能平台等，为三院区提供同质化技术支持。“团泊院区周边生活成本远低于市中心，很多血液病患者住院周期长，家属租房和生活能节省不少费用，所处外环线以外的地理位置更是方便外地患者自驾前往。”

此外，天津生物医药产业发展规划也将推进血研所在细胞与基因治疗领域不断创新发展。“基因治疗与细胞治疗是国际前沿方向，也契合天津产业发展重点，血友病基因治疗就是典型体现。”张磊表示，未来，血研所将以再生医学为纽带，统筹三院区差异化发展，完善细胞储存与治疗支撑体系，推动相关产业发展。

在血友病诊疗领域，血研所也有着更宏大的目标。“我们要融入世界，更要影响世界。”张磊说，血研所将借助“一带一路”倡议，把先进诊疗技术和经验推广到沿线国家，践行“人类命运共同体”理念。目前，已有新加坡等国外患者专程来院治疗，未来，这里不仅会接收全球医护人员培训，还将推动中国建立更多世界级血友病培训中心。

“对于血液病患者，治疗时间窗口弥足珍贵。”张磊表示，血研所所有发展规划的核心，都是为了解决老百姓看病难、住院难的问题，缩短就诊和治疗等待时间，让每一位患者都能及时获得高质量诊疗服务。

从平房里的坚守到国际舞台的绽放，这家扎根天津的“国家队”医院，正用医者仁心与科技创新，为更多生命点亮希望之光。（津云新闻记者 赵颖妍）

来源：津云