血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，是凝血因子基因突变所致，根据凝血因子不同可分为血友病A和血友病B两种。 血友病症状是自发出血或过度出血，而关节和肌肉反复出血可导致终身残疾。 来自《中国血友病诊治报告2023》，2014年荟萃分析显示我国的血友病患病率为2.8/10万人。

2. FDA批准了能在体内制造嵌合抗原受体（CAR）-T细胞的创新疗法UB-VV111的IND申请，预计将于今年年底前启动1期临床试验。 3. 有望功能性治愈乙型肝炎病毒（HBV）感染的重组多克隆抗体疗法GIGA-2339获许可进入临床。 SNK01：公布1期临床试验的新数据。

近日，SanBio宣布其开发的“ AKUUGO颅内植入悬浮液 ”（以下简称“AKUUGO”） 在日本获得有条件上市批准 ，用于 改善由创伤性脑损伤（TBI）引起的慢性运动瘫痪 。 据官方新闻稿披露，AKUUGO不仅是 全球首款 ，也是目前 唯一一款获批用于此适应症的同种异体细胞治疗药物 ，这标志着再生医学领域的重大突破。 TBI是由交通事故、跌倒等强烈外力冲击头部所致，导致颅骨内脑组织损伤。

一批药企抢占先机 ：阿斯利康、白云山、辉瑞、同仁堂、可威、葵花药业…… 小红书火爆，在医药大健康品类增速达到三位数。 作为以年轻女性为主要用户、日活人数超1亿的小红书，推广销售大健康产品具有天然优势。

近年来，中医药市场规模不断扩大。 根据中研普华产业院的研究报告，2023年中医药市场规模已突破4800亿元大关，同比增长4.77%。 预测显示，到2024年底市场规模将达到5102亿元，年均复合增长率持续攀升。

越来越多的共价抑制剂获批上市，截至2023年12月，在肿瘤治疗领域已有12个共价抑制剂获得FDA批准上市，针对6种不同类型的蛋白质靶标： 蛋白酶体 、布鲁顿酪氨酸激酶( BTK )、表皮生长因子受体( EGFR )、输出蛋白1（ exportin 1 ）、成纤维细胞生长因子受体 FGFR 、和 KRAS G12C等 ，如下图:。 本文将简要阐述非共价抑制剂的动力学分析机制。 参考酶抑制剂结合模式，抑制剂机制主要分为经典的一步可逆抑制、两步可逆共价抑制、两步不可逆共价抑制和一步不可逆共价抑制。

继2017年获FDA批准用于治疗2型糖尿病后，司美格鲁肽又新增了肥胖、心血管风险适应症，而且这还不是终点，更多适应症还在持续拓展中。 2024年3月，FDA批准司美格鲁肽用于降低患有心血管疾病和肥胖或超重的成人心血管死亡、心脏病发作和中风的风险。 试验结果显示，与安慰剂相比，在标准治疗基础上加入Wegovy（减肥版司美格鲁肽）后，患者的主要不良心血管事件（MACE）风险显著降低20%。

近日，印度药企太阳制药宣布 Leqselvi（deuruxolitinib）获FDA批准上市 ，用于治疗成人重度斑秃。 斑秃患者群体庞大，且缺少良好的治疗手段，随着多款JAK抑制剂突围斑秃市场， 斑秃治疗进入精准靶点抑制细胞因子的新时代。 据发表于《国际皮肤性病学杂志》上的文章数据， 全球大约有1.47亿斑秃患者，其中我国斑秃患者约400万人。

本宣传仅供医学药学专业人士阅读，请按医师或药师指导下使用。 结果显示：GS-Rg3和吉西他滨单药或联合用药对HepG2细胞的增殖呈抑制作用且呈现时间与浓度的依赖性，并能诱导HepG2细胞凋亡，联合组凋亡诱导作用强于单药组。 GS-Rg3能下调HepG2细胞中VEGF的表达。

近日， PPG、阿克苏诺贝尔、宣伟、佐敦 、 艾仕得 等涂料领域知名企业纷纷公布2024上半年财报。 今年上半年实现净销售额为91.05亿美元，同比下降1.59%；所得税前利润为12.31亿美元，同比增长23.22%。 其中，高性能涂料部门上半年净销售额为56.62亿美元，与去年同期相比持平；工业涂料部门净销售额为34.43亿美元，同比下降3.91%。

2024年8月5日，江苏臻亿医疗科技有限公司宣布完成B+轮融资，投资方为厦门高新投和宜兴杰宜。本次融资将用于加速臻亿医疗的产品研发和市场推广，进一步巩固其在结构性心脏病治疗领域的领先地位。投资方厦门高新投和宜兴杰宜表示，看好臻亿医疗的技术实力和市场前景，愿意携手助力公司发展。

CorrectSequence Therapeutics利用其创新的transformer Base Editor（tBE）技术，成功治愈了第一位海外患有输血依赖型β-地中海贫血的患者，该患者在中国广西医科大学第一附属医院接受临床试验。患者经过治疗后，持续两个月未进行输血，血红蛋白水平稳定在120g/L以上，恢复正常生活。这是中国首次记录的通过基因编辑疗法临床治愈海外患者的案例。OBiO Technology（上海）有限公司对治愈的患者表示祝贺，并对合作伙伴CorrectSequence Therapeutics取得的重大进展表示热烈祝贺。OBiO Technology作为领先的CDMO公司，为CorrectSequence Therapeutics提供了包括工艺开发、分析开发、生产和IND申报等服务。同时，OBiO Technology正在积极准备针对镰状细胞病（SCD）的临床试验，并已启动全球SCD患者的招募计划。

标题：DKSH与Kyowa Kirin在亚太地区建立战略合作伙伴关系 新闻摘要： 2024年8月5日，瑞士DKSH公司宣布与日本全球专业制药公司Kyowa Kirin达成一项战略业务伙伴关系。该合作旨在为Kyowa Kirin在南韩、台湾地区、新加坡、泰国、马来西亚以及香港和澳门特别行政区提供其专业药品的全面服务。DKSH凭借其专业知识、分销网络和强大的商业能力，将进一步提升该地区患者的护理和可及性。 具体内容包括： - DKSH与Kyowa Kirin的合作范围包括在上述地区推广和分销Kyowa Kirin的现有药品组合，以及全球产品如Crysvita和Poteligeo。 - DKSH被选为Kyowa Kirin的战略合作伙伴，以实施全代理联盟商业模式，优先考虑患者的医疗可及性。 - 该合作将加强DKSH在肾病领域的专业知识、强大的分销网络和商业能力，进一步推动该地区患者的护理和可及性。 双方领导人对此次合作表示了信心和期待，认为这将有助于继续为患者提供服务，同时提升员工福利和客户满意度。

一项由加州大学欧文分校的Gavin Herbert眼科研究所和Sue & Bill Gross干细胞研究中心的研究人员，联合加州大学圣巴巴拉分校神经科学研究所开展的前瞻性研究显示，将视网膜祖细胞（RPCs）通过玻璃体腔注射治疗光感受器退化的方法在动物模型中取得了显著效果。该研究发表在《国际分子科学杂志》上，指出RPCs能够释放神经生长因子，保护并恢复退化的光感受器功能。这项研究为治疗视网膜变性如视网膜色素变性（RP）提供了新的治疗思路，并已在临床试验中取得进展，有望为患者带来新的希望。

Genmab宣布将全面负责继续开发并可能商业化Acasunlimab，而BioNTech决定不再参与该项目的进一步开发。Genmab计划在下半年启动Acasunlimab的3期临床试验。尽管Acasunlimab的临床表现令人鼓舞，但BioNTech表示，这一决定与其投资组合战略有关。两家公司的长期合作在抗体科学领域仍将继续，并将继续按照现有协议开发现有项目。Genmab与BioNTech的合作已取得高度成功，共同展示了Acasunlimab在治疗转移性非小细胞肺癌患者中的潜力。

Immunovia公司宣布，其下一代胰腺癌检测测试被选入一项由美国国立卫生研究院资助的大型研究，旨在评估胰腺囊肿生物标志物测试。该研究由加州大学圣地亚哥健康 Moores癌症中心的Diane M. Simeone教授领导，将评估生物标志物测试在检测胰腺囊肿（PCNs）向胰腺癌发展中的作用。研究包括三个互补性研究，旨在定义血液生物标志物的性能和准确性，评估生物标志物测试在手术中检测早期胰腺癌的能力，以及检查生物标志物在检测早期癌症方面的表现。该研究由美国国立卫生研究院450万美元的拨款资助，Immunovia的财务承诺仅限于测试从参与机构收到的样本的成本。Immunovia的CEO Jeff Borcherding表示，加入该计划是对Immunovia下一代测试前景的肯定，他们欢迎与顶尖专家合作验证测试的准确性并评估其在临床上的应用。该研究将通过PRECEDE联盟的四个机构进行，该联盟是一个旨在通过改善早期检测、筛查、风险建模和预防来提高胰腺癌患者生存率的国际多机构合作组织。Simeone教授是该联盟的主要调查员和执行委员会主席，也是Immunovia科学顾问委员会的成员。Immunovia还计划在2024年第

台湾Formosa Pharmaceuticals公司与加拿大Apotex Inc.签订独家许可协议，将独家商业化用于眼部手术缓解和恢复的Clobetasol Propionate眼药水（APP13007）。该药水已获得美国FDA批准，用于治疗眼部手术后炎症和疼痛。Formosa Pharma的APNT纳米粒子配方平台使药物具有快速和持久的疗效。该协议包括前期付款和达到特定监管和销售里程碑的里程碑付款。APP13007将进入约5亿美元的市场，年增长约5%，由加拿大每年约50万例眼部手术推动。Formosa Pharma总裁Erick Co表示，与Apotex合作，对其品牌眼科产品充满信心。Apotex总裁Allan Oberman表示，很高兴为加拿大患者提供APP13007，这是一种新的眼部手术后炎症和疼痛的治疗选择。