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  • 「溪砾科技」获3000万美元A轮融资,AI加速靶向RNA药物研发 | 36氪首发
    医药投融资
    溪砾科技完成3000万美元A轮融资,投资用于AI药物研发平台VoyageR的建设,并推进亨廷顿舞蹈症等神经系统疾病管线开发。公司致力于靶向RNA小分子药物研发,以解决肿瘤及遗传性疾病未被满足的临床需求。通过AI技术拓展药物靶点库,溪砾科技已筛选出超过100个高成药靶点。公司管线包括腓骨肌萎缩症、渐冻症等神经系统疾病,其中亨廷顿舞蹈症管线预计2025年开展临床试验。未来将围绕核心管线授权和合作研发推进商业化。
    36氪
    2024-07-26
    CMT Research Foundat 五源资本 晶泰科技 雅亿资本 雅亿资本 鼎晖投资 龙磐投资 溪砾科技(深圳)有限公司
  • 【首发】精微视达完成B轮融资
    医药投融资
    精微视达近日完成B轮融资,投资方包括福建泉州、江苏苏州、湖北武汉、福建晋江、江苏无锡等多地政府基金、产业资本及知名社会资本。公司将利用投资支持,深化共聚焦显微内镜产品的临床应用,致力于早期肿瘤的精准诊断和治疗,布局创新医疗器械及整体解决方案。作为国家级重大科技和医疗战略规划的重要参与者,精微视达与多家医疗机构和科研机构合作,致力于癌症创新诊疗,以科技创新改善患者治疗效果和降低医疗支出。公司凭借技术创新、供应链整合和规模化制造能力,保持行业领先,深耕共聚焦显微内镜领域二十载,实现从无到有的突破,并入选“十四五”国家重点研发计划,推动核心零部件国产化,构建中国标准。本轮融资助力公司持续投入关键技术研发,扩大市场覆盖,巩固领先地位,为全球商业化进程贡献力量。
    动脉网
    2024-07-26
  • 只需一针!免去上百次治疗,辉瑞基因疗法获欧盟批准
    审批动态
    今日,欧盟委员会(EC)宣布授予辉瑞(Pfizer)所开发的一次性基因疗法 Durveqtix(fidanacogene elaparvovec) 有条件上市许可,用于治疗重度和中重度血友病B成人患者 ,这些患者体内无凝血因子IX(FIX)抑制剂,且没有检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体(AAVRh74var)的抗体。 血友病B是一种危及生命的退行性疾病,患者由于基因出现突变,导致缺乏凝血因子 IX 。 患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血,出现疼痛、肿胀和关节损伤。
    药明康德
    2024-07-26
    凝血因子IX 血友病 基因疗法
  • 自免和癌症NK细胞疗法新秀IPO上市
    审批动态
    这种平衡使NK细胞能够识别并杀死异常细胞,同时抑制对正常组织的细胞毒性反应,从而提供一组免疫效应细胞来防御癌症和病毒感染的细胞。 在过去的十年里,细胞疗法在血液系统恶性肿瘤中显示出巨大的前景,在各种B细胞驱动的自身免疫性疾病中也得到了许多研究。 Artiva致力于为患有毁灭性自身免疫性疾病和癌症的患者开发有效、安全、可及的细胞疗法。
    药渡
    2024-07-26
    恶性肿瘤 病毒感染 NK细胞疗法
  • 13周体重下降近30斤!创新疗法3期试验即将启动
    临床研究
    今日,Viking Therapeutics公布其第二季度与上半年财报,并宣布 将推进其肥胖症疗法胰高血糖素样肽-1(GLP-1)和葡萄糖依赖性促胰岛素多肽(GIP)受体双重激动剂VK2735皮下注射剂进入3期试验,以及口服VK2735进入2期试验。 推进GLP-1/GIP受体双重激动剂至3期开发阶段。 Viking已收到美国FDA的书面反馈,计划将该管线推进到3期开发阶段。
    药明康德
    2024-07-26
    肥胖 创新疗法
  • 三优生物祝贺典晶生物和昱言科技的创新药项目取得重大突破
    公司动态
    2024年7月15日,典晶生物宣布其三靶点融合抗体药物EB-105在美国完成全球首例糖尿病黄斑水肿患者给药。 该临床试验LOTUS是一项开放标签、多中心、单次、玻璃体腔内注射、剂量递增的临床试验,目前正在美国的四家医院进行。 2024年7月22日,昱言科技(Foreseen)宣布,向法国益普生(Ipsen Pharma SAS)授权一款ADC靶向药“FS001”的独家全球许可,益普生将获得在全球范围内开发、制造和商业化FS001的独家权利。
    三优生物医药
    2024-07-26
    益普生 糖尿病黄斑水肿 创新药项目
  • 超4.6亿美元!穿越血脑屏障小分子获益普生助力全球开发
    交易并购
    益普生(Ipsen)和Day One Biopharmaceuticals今天宣布达成一项全球合作协议。 Toverafenib是一款 具有大脑渗透性的 RAF激酶抑制剂,在今年4月获得美国FDA 加速批准 ( 商品名为Ojemda),用于治疗6个月及以上的复发或难治性儿童低级别胶质瘤(pLGG)患者。 根据美国FDA的新闻稿,这是 FDA首次批准一种全身疗法,用于治疗携带BRAF重排(包括融合)变异的儿童低级别胶质瘤患者。
    药明康德
    2024-07-26
    BRAF 益普生 低级别胶质瘤
  • 《NEJM》:合源生物CD19靶向CAR-T治疗自免疾病研究成果公布
    前沿研究
    系统性红斑狼疮(SLE)是一种慢性系统性自身免疫性疾病,常导致全身多器官损害,B细胞异常及自身抗体产生在其发病中起到至关重要的作用。 SLE可引起免疫性血小板减少,在中国SLE患者中占16%,其中相当一部分患者对糖皮质激素、免疫抑制剂和生物制剂均反应不佳,此类患者预后不佳,长期存在重要脏器出血风险,是SLE治疗中的一大难点。 第七届肿瘤免疫细胞治疗技术研讨会。
    医麦客
    2024-07-26
    CD19 系统性红斑狼疮 自免疾病
  • 超80项临床,CAR-NK CMC如何赢在“起跑线”?
    临床研究
    2024 H1国内CAR-NK/NK细胞疗法IND及获批情况。 国内布局NK/CAR-NK的企业已经有近30家,2024 H1国内有5家NK/CAR-NK企业申请了IND/IND获批。 整体而言,国内NK/CAR-NK细胞疗法的靶点多样化,适应症既有肿瘤也有自免,已经处于临床转化关键期。
    医麦客
    2024-07-26
    H1 CAR-NK CMC
  • 默克、齐鲁制药达成稳定供应合作协议,推进生物制药发展
    公司动态
    2024年7月12日,全球领先的科技公司默克宣布与齐鲁制药集团达成稳定供应合作协议。 双方将通过资源共享、互惠互利,以及加强供应链稳定性等措施,共同推动更多价格亲民的国产药品问世,推进生物制药领域发展。 默克将为齐鲁制药提供年度备货订单,确保产品质量及供应稳定。
    医麦客
    2024-07-26
    默克
  • 新型药物靶标集锦
    前沿研究
    本文将近期药物研发新兴靶标进行汇总,涵盖肿瘤、代谢、自身免疫、心血管等领域,这些靶标一般是近期报道的具有一定治疗潜力的新型靶标,以期为科研人员提供参考。 新型靶标的发现是药物研发的关键。 表1:近期报道的新型药物靶标列举。
    创药网
    2024-07-26
    肿瘤 新型药物靶标集锦
  • 【Nature子刊】广州医科大学合作发文:抑制胶质瘤细胞侵袭和迁移的新策略
    前沿研究
    导读: 侵袭和迁移是癌症的关键标志,侵袭性生长是导致胶质母细胞瘤治疗失败和预后不良的主要因素。 蛋白精氨酸甲基转移酶6 (Protein arginine methyltransferase 6, PRMT6)作为一种表观遗传调控因子,在前期研究中已被证实可促进胶质母细胞瘤细胞的恶性增殖。 然而,PRMT6对胶质母细胞瘤细胞侵袭和迁移的影响及其潜在机制尚不清楚。
    精准药物
    2024-07-26
    PRMT6 胶质母细胞瘤 胶质瘤细胞
  • 【JMC】长效、口服有效的蛋白降解剂KT-413分子设计
    前沿研究
    MYD88的致癌突变发生在约 25% 的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) 病例中,包括约 30% 的活化 B 细胞 DLBCL 和高达 70% 的原发性结外 DLBCL。 MYD88 突变导致 NF-κB 通路激活,驱动一系列促肿瘤活性,包括上调促炎细胞因子和参与肿瘤细胞增殖和存活的基因。 该通路的激活导致 IRF4 通过转录因子 Ikaros 和 Aiolos 上调,进而进一步增强 NF-kB 激活,同时下调 I 型 IFN 信号传导,从而防止癌基因诱导的细胞死亡。
    精准药物
    2024-07-26
    NF-κB 弥漫性大B细胞淋巴瘤 蛋白降解剂
  • BioAtla在虚拟研发日上强调了临床项目和管道的更新。
    研发注册政策
    在BioAtla公司举办的虚拟研发日上,其研发的针对AXL受体的抗体偶联药物CAB-AXL-ADC(mebotamab vedotin)在非小细胞肺癌(NSCLC)患者中显示出临床效益,特别是对于携带KRAS突变的患者。研究还发现,AXL肿瘤表达与多种KRAS突变高度相关。此外,CAB-CTLA-4抗体(evalstotug)作为单药治疗和与PD-1联合使用,继续展现出有前景的抗肿瘤活性,并具有与低发生率免疫相关不良事件相关的安全性特征。在关键意见领袖的讨论中,专家们对mebotamab vedotin在KRAS突变肿瘤患者中的治疗响应表示乐观,同时指出evalstotug在联合PD-1治疗中表现出较低的免疫相关不良事件发生率。研究还包括了evalstotug在不同实体瘤类型中的安全性评估和初步疗效数据。
    GlobeNewswire
    2024-07-26
    BioAtla LLC BioAtla LLC
  • 盟科药业在第七届世界支气管扩张症大会上展示创新抗生素研究结果 | 新闻稿
    前沿研究
    盟科药业在第七届世界支气管扩张症大会上,展示了公司管线产品MRX-8和MRX-5的最新研究进展 三项重要研究结果进一步支持了MRX-8和MRX-5在 治疗非结核分枝杆菌肺病和铜绿假单胞菌感染的潜力。 这些研究结果为未来治疗非结核分枝杆菌(Nontuberculous Mycobacterial,NTM)肺病和铜绿假单胞菌感染提供了新的希望。 世界支气管扩张症大会是全球领先的专注于支气管扩张症研究和治疗的学术会议。
    研发客
    2024-07-26
    结核分枝杆菌 支气管扩张 假单胞菌感染
  • 哪些中国药企在上半年获得大额资金?| 投资观察
    医药投融资
    · 94家中国药企在2024 H1获得19.8亿美元融资,相比去年下跌31%。 ·对外授权保持高水平,27笔交易达成,总交易额达到137亿美元。 2024 H1,研发客监测到94家中国药企总计获得了19.8亿美元的融资,相比去年同期下跌了31%。
    研发客
    2024-07-26
    H1
  • FDA 授予 Cellectis 用于治疗急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的 UCART22 候选产品孤儿药和罕见儿科疾病认定地位
    研发注册政策
    美国食品和药物管理局(FDA)已授予Cellectis公司UCART22产品候选用于治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)的孤儿药(ODD)和罕见儿科疾病(RPDD)资格。ALL占美国所有白血病病例的约10%,进展迅速,如果不治疗,通常在几周或几个月内就会致命。UCART22是一种针对CD22的异基因CAR T细胞产品候选,在BALLI-01一期/二期开放标签剂量递增和剂量扩展研究中进行评估,旨在评估UCART22在复发/难治性ALL患者中的安全性、扩增、持久性和临床活性。Cellectis首席医疗官Mark Frattini表示,FDA对UCART22授予ODD和RPDD资格,代表了UCART22为ALL患者带来急需治疗选择的额外证据。
    GlobeNewswire
    2024-07-26
    Cellectis SA
摩熵医药企业版
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