辉瑞公司宣布，欧洲委员会已授予DURVEQTIX（fidanacogene elaparvovec）有条件市场授权，这是一种用于治疗成人严重和中度严重血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）的基因疗法。DURVEQTIX旨在通过一次性的剂量使患者能够自身产生凝血因子IX，而不是像当前标准治疗那样每周或每两周进行多次静脉注射。该疗法基于III期BENEGENE-2研究的结果，该研究评估了DURVEQTIX在成人男性血友病B患者中的疗效和安全性，结果显示DURVEQTIX显著降低了出血频率。此授权在欧盟所有27个成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威有效。

近日，行业面消息显示，中国血液与罕见病事业部总经理宋发贤决定离开公司，寻求新的发展机会，最后工作日为2024年7月26日。 血液肿瘤与罕见病团队并入辉瑞中国医院急症事业部（HBU），调整也自7月26日生效。 随着18年老将宋发贤的离开，辉瑞中国匹配辉瑞全球的创新转型战略的实施进展，再次成为行业关注点。

而在组织转型的过程中，如何提升企业效率，增强组织能力，打造坚韧敏捷的组织环境，成为企业迫切关注的重点。 高效的组织结构和合理的人才配置能够加速新药研发进程，降低运营成本，提高项目成功率，从而为企业带来更大的市场优势和经济效益。 其中， 临床开发部门扮演着至关重要的角色。

7月25日漳州片仔癀药业股份有限公司发布2024年半年度业绩快报。 2024年1-6月，片仔癀 营业总收入约为56.5亿元，同比增长11.99% ，归属于上市公司股东的净利润约为17.2亿元，同比增长了11.61%，。 截至2024年6月31日， 片仔癀归属于上市公司股东的所有者权益约为136.67亿元，同比提高了2.17%， 归属于上市公司股东的每股净资产为22.65元，同比增加了2.17%。

近日，华民公司收到日本PMDA（独立行政法人医药品医疗器械综合机构）针对注射用盐酸头孢吡肟和注射用头孢曲松钠颁发的《医药品适合性调查结果通知书》，这意味着华民公司已经顺利通过日本GMP定期审计，可持续向日本供货。 此次审计为书面审计，华民公司于2023年6月根据审计要求，提交了头孢曲松钠和盐酸头孢吡肟原料药及其制剂相关文件，涵盖生产、验证、质量管理等方面，历时近一年时间，收到官方颁发的原料药和制剂GMP证书。 日本作为PIC/S成员国，其GMP认证水平代表了全球药品GMP的最新高度。

拉坦前列素（Latanoprost） 是一种新型苯基替代的丙基酯前列素F2a，为选择性F2a受体激动剂。 它是一种无活性但能迅速渗透到角膜里的物质，在角膜和血浆中可水解为具有活性的游离酸。 它能增加房水通过眼角素层的流出量，用药量小，但促进房水充出量大，药液能渗透到眼球上睫脉络膜上层，具有良好降眼压效果。

Matereal，一家致力于替代塑料技术的创新公司，宣布成功完成4500万美元的种子轮融资，由Collaborative Fund领投。这笔资金将支持Matereal开发一种新的环保塑料，推动其进入下一发展阶段。Matereal的技术平台Polaris™是一种创新的非异氰酸酯聚氨酯（NIPU），为传统聚脲提供可持续和安全的替代品。Matereal的目标是减少塑料供应链中的碳排放和毒素，其产品将首先应用于纺织品涂层，具有降低毒性和减少CO2排放的潜力。公司创始人Phil Pienkos和Jacqueline Ros Amable共同推动这一愿景，旨在消除有毒塑料输入，为人类和地球创造更好的替代品。Matereal的种子轮融资还吸引了Better Ventures、Alante Capital等知名投资者的关注，并拥有 Skeleton Key的AI专家Ann Lai和Charm Industrial的CFO Tim Thomson等顾问团队的支持。

美国批准首个非甾体药物DUVYZAT治疗6岁及以上DMD患者，无论基因突变类型。ITF Therapeutics推出ITF ARC患者服务计划，为患者及其家庭提供支持与教育资源。DUVYZAT通过临床试验证明在改善DMD患者四阶楼梯爬升时间方面具有显著效果。ITF ARC计划提供保险覆盖、个性化药师支持、财务援助、教育资料等服务，以帮助患者和家庭应对治疗挑战。DUVYZAT已获得FDA优先审查、孤儿药和罕见儿科疾病指定。

NAVIGANTIS Inc.近日宣布完成1200万美元的A轮融资，由Puma Venture Capital领投，Cormorant Asset Management和Mirae Asset Capital参与。融资将用于支持VASCO机器人的研发和临床试验。神经血管疾病是全球死亡和残疾的主要原因，而机械血栓切除术是治疗急性缺血性卒中的金标准。NAVIGANTIS致力于通过机器人技术改善神经血管疾病的治疗，减少辐射暴露，并推动全球神经血管患者的生活质量提升。Puma Venture Capital的Amit Hazan将加入NAVIGANTIS董事会。

Scopio Labs成功完成D轮融资，筹集4200万美元，由Fortissimo Capital领投，现有投资者参与。这笔资金将推动公司商业扩张和产品创新，包括扩大销售和市场营销，加强客户支持，并支持数字形态平台的发展。Scopio Labs的突破性平台利用计算摄影技术提供前所未有的细胞数字成像，使实验室从业者能够以最高分辨率全面观察样本上所有临床感兴趣的区域，取代了手动显微镜的需求。该平台结合了基于临床AI的决策支持和全场景数字成像，提高了血液细胞分析的流程效率，旨在增强远程咨询和协作，加快决策过程，并加强患者护理。Scopio Labs的解决方案正在改变实验室分析血液样本的方式，有望成为全球数字细胞形态的新标准。

海印股份在面临‘面值退市’风险的关键时刻，采取了“停牌+重组”的策略，这一自救措施不仅关乎公司自身的未来发展，也可能在资本市场上产生示范效应。 在2024年初，A股市场的并购重组活动迎来了显著的增长。 根据Wind数据，截至2月7日，已有47家A股公司披露了48项重大重组事件，涉及交易总价值高达1516.21亿元。

司美格鲁肽和替尔泊肽，这两款全球范围内都炙手可热的减重药物，在中国已经先后获批减重适应症。 无论是基于巨大的品牌效应还是已经在国外大规模使用中积累的循证医学证据，这两款药物最终在中国市场大卖，已经没有太多的悬念。 对于BGM0504注射液涉及的专利问题，博瑞医药称公司在国内外均聘请了专业知识产权事务所进行多轮专利分析，认为公司产品分子结构与礼来替尔泊肽专利覆盖的分子结构没有交集。

近日，以岭药业发布2024年半年报预告，预计实现净利润4.34亿元至6.42亿元，同比下降60%至73%。 以岭药业解释称，主要是公司呼吸类产品受到去年同期高基数及社会库存高企导致的市场需求下降等因素影响所致。 2020年至2022年，以岭药业感冒呼吸业务的营收分别为42.56亿元、41.08亿元、68.72亿元。

Inozyme Pharma公司宣布，其领先候选药物INZ-701在预防血管平滑肌细胞过度增殖方面显示出潜力，该药物是一种针对ENPP1酶的替代疗法。INZ-701能够调节PPi-Adenosine通路，该通路对骨骼健康和血管功能至关重要。在体外实验中，INZ-701通过增加腺苷的产生来抑制血管平滑肌细胞的增殖。在体内实验中，INZ-701在ENPP1缺陷型和野生型小鼠中均显示出预防或减少血管平滑肌细胞过度增殖的效果。这些发现表明INZ-701可能具有超越传统酶替代疗法的更广泛的治疗应用。

Mirum Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准LIVMARLI®（maralixibat）口服溶液的标签扩展，用于治疗患有进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的患者的胆汁淤积性瘙痒。扩展的标签包括12个月及以上的PFIC患者以及MARCH 3期研究中评估的LIVMARLI更高浓度配方。Mirum首席执行官Chris Peetz表示，LIVMARLI在PFIC中的推出进展顺利，现在它将可供12个月及以上的患者使用。LIVMARLI是一种口服的、每日一次的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，已获美国FDA批准用于治疗两种儿科胆汁淤积性肝病。它在美国批准用于治疗Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒，适用于三个月及以上的患者，在欧洲适用于两个月及以上的患者。在美国，它还批准用于治疗12个月及以上的PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒，在欧洲批准用于治疗三个月及以上的PFIC患者。

Sharps Technology与一家美国医疗盐和水产品供应商达成协议，将向其供应在欧盟制造的自家品牌10mL SoloGard注射器。这一五年期销售协议售罄了目前10mL SoloGard产品的全部制造能力，预计将带来至少5亿支注射器的销售。该协议不仅支持了当前客户项目的需求，也为Sharps在匈牙利工厂的近期能力扩张奠定了基础。此举对Sharps来说是一次历史性的成就，预计将为公司带来2024年第四季度开始的收入，并在2025年逐步增加。这一合作将有助于满足美国医疗保健市场对创新注射解决方案的需求，特别是在中国供应的注射器召回和关税影响下。

Hologic公司完成对英国Endomagnetics Ltd（Endomag）的收购，Endomag是一家专注于乳腺癌手术技术的私营企业，交易额约为3.1亿美元。Hologic公司表示，此次收购将有助于扩展其干预性乳腺健康产品组合，并期待与Endomag团队共同提升全球女性健康水平。Endomag的无线乳腺手术定位和淋巴追踪解决方案，包括Magseed®标记、Magtrace®淋巴追踪器和Sentimag®平台，将加入Hologic的乳腺手术产品线，为乳腺外科医生和放射科医生提供更多选择和更好的用户体验。