Syndax Pharmaceuticals公司宣布，其创新癌症疗法Revuforj（revumenib）在2025年Scrip Awards上荣获最佳新药奖。Revuforj是一种首创的menin抑制剂，于2024年11月获得FDA批准，用于治疗复发或难治性急性白血病，适用于KMT2A易位成人及儿童患者。2025年10月，Revuforj又获得FDA批准，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML），适用于具有NPM1突变的成人及儿童患者。该药物在多个临床试验中表现出良好的疗效，并获得了孤儿药、快速通道和突破性疗法等多种认定。

BeyondSpring公司宣布，其全球III期DUBLIN-3试验的亚洲亚群（n=488）结果显示，Plinabulin联合多西他赛与单用多西他赛相比，在二线或三线EGFR野生型非小细胞肺癌（NSCLC）患者中显示出统计学上显著的总体生存期（OS）改善。Plinabulin在非鳞状亚组中表现出更显著的生存益处，同时显著降低了多西他赛引起的重度中性粒细胞减少症，显示出良好的耐受性。这些数据进一步支持Plinabulin作为EGFR野生型NSCLC新标准疗法的潜力。

美国生物制药公司BioCryst宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药申请（NDA），允许使用每日一次的ORLADEYO（berotralstat）口服药丸形式，用于预防2至12岁儿童遗传性血管性水肿（HAE）患者的疾病发作。这是首个也是唯一一个针对2岁及以上HAE患者的口服预防性疗法。ORLADEYO口服药丸的批准是基于APeX-P临床试验的积极数据，该试验是迄今为止评估2至12岁HAE患者长期预防疗法的最大试验。新药丸剂型易于服用，可以倒入口中直接吞服，或撒在少量软性非酸性食物上。

Zelluna公司宣布，其领先候选药物ZI-MA4-1已完成GMP批次的生产和质量控制测试，并准备用于即将进行的首次人体临床试验。ZI-MA4-1是一种针对MAGE-A4肿瘤抗原的TCR-NK细胞疗法，旨在克服当前实体瘤细胞疗法面临的挑战，如肿瘤异质性和抗原丢失。Zelluna公司预计将在2025年下半年提交ZI-MA4-1的临床试验申请，并预计2026年中旬获得初步的临床数据。该公司的GMP生产流程能够从单一生产批次中生成数百剂量的高质量TCR-NK产品，为患者提供更广泛的访问和成本优势。

诺华公司于2025年12月12日在北卡罗来纳州奠基一座超过70万平方英尺的旗舰制造中心，标志着其在美国投资和增长的新阶段。该项目包括在莫里斯维尔和达勒姆建设新设施，以及扩建达勒姆现有的诺华工厂。这些投资预计到2030年将在北卡罗来纳州创造700个新工作岗位，并在诺华美国供应链中支持超过3000个间接工作岗位。这是诺华未来五年在美国基础设施上的230亿美元投资计划的关键部分。美国食品药品监督管理局（FDA）专员Marty Makary博士、北卡罗来纳州州长Josh Stein以及其他州官员与诺华领导层和员工以及当地社区成员一起庆祝了制造中心建设的正式启动。新中心预计于2027-2028年开放，届时将成为诺华在美国的主要制造基地，加强其供应链，并强调其对美国患者的承诺。

Relay Therapeutics公司公布了其研发的PI3Kα抑制剂zovegalisib在乳腺癌治疗中的临床试验数据。数据显示，zovegalisib与fulvestrant联合使用在多种患者群体中展现出良好的疗效，包括先前接受过fulvestrant或其他SERD治疗的患者，以及ESR1突变状态的患者。这些数据将在2025年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示。目前，zovegalisib正在ReDiscover研究中评估其安全性、耐受性、药代动力学、药效学以及初步的抗癌活性。截至2025年10月15日，共有118名患者参与了zovegalisib + fulvestrant组的ReDiscover研究。在所有剂量下，所有患者都接受了高级别治疗，包括至少一种先前内分泌治疗和至少一种先前CDK4/6抑制剂。在64名每天两次空腹服用600mg的受试者中，44%的患者（28名）接受了两种或更多先前治疗方案，52%的患者（33名）接受了先前SERD治疗（包括fulvestrant或口服SERD），29%的患者（18名）在基线时检测到ESR1突变。总体的无进展生存期（PFS）为10.3个月，对于二线（2L）患者，中位PF

世界卵巢癌联盟宣布，一项开创性的国际研究《22个低收入和中等收入国家卵巢癌患者的体验（Every Woman Study™ LMIC）：一项横断面研究》发表在《柳叶刀-产科、妇科与女性健康》上，这是首个全面捕捉低收入和中等收入国家（LMIC）卵巢癌患者生活体验的研究。该研究强调了女性面临的重大挑战和差异，包括低意识、经济影响和症状。研究发现，大多数女性在确诊前都经历了至少一种与卵巢癌相关的症状，但她们对卵巢癌的了解有限，且经济负担沉重。该研究呼吁政府、卫生系统和全球合作伙伴立即采取行动。

爱尔兰，凭借其友好的商业环境和稳定的政治环境，已成为全球制药制造业的中心。该国两大贝塔内酰胺产品制造商——Gaelic Labs和Athlone的合并，为未来增长和效率提升提供了重大机遇。此次合并预计将加强双方的市场地位，丰富产品线，并推动运营效率。Gaelic Labs总经理Brian Morrissey表示，合并预计将带来多方面的财务和运营效益，包括通过制造整合节省成本、收入增长和增加监管优势。Gaelic Labs承诺将保留Athlone Labs的员工，包括现任管理团队，确保运营连续性和合作伙伴、供应商和客户的平稳过渡。此次收购符合Gaelic Labs成为制药行业领导者的长期愿景，特别是在贝塔内酰胺仿制药的生产和分销方面。合并后，预计现有产品线和客户合同将不受干扰，并有望通过Gaelic Labs的投资带来更高的效率，扩大两家公司的制造能力和市场影响力，优化制造流程，多元化产品组合，并统一IT和合规系统。

根据美国疾病控制与预防中心（CDC）最新发布的《发病率与死亡率周报》，接种新冠疫苗的儿童与未接种疫苗的儿童相比，紧急或紧急护理就诊风险降低了76%。该研究分析了超过44,500名9个月至4岁儿童的观察数据，其中1,292名被诊断为COVID-19，其余43,249名未接种疫苗。研究结果显示，从接种疫苗后的第7天到第179天，疫苗的有效性为76%，可减少与疾病相关的急诊或紧急护理就诊。在分析时间窗口扩展到接种疫苗后的第7天到第299天时，这一比例略有上升至77%。对于5至17岁的儿童和青少年群体，疫苗在预防急诊或紧急护理就诊方面的效果有所减弱，有效率为56%。尽管如此，这些发现表明，更新的疫苗为儿童和青少年提供了对COVID-19相关急诊或紧急护理就诊的保护。需要注意的是，该报告并未涉及疫苗的安全性。同时，美国食品药品监督管理局（FDA）正在调查与COVID-19疫苗相关的死亡案例。

2025年12月12日，多靶点疗法开发商Alphyn Biologics完成2500万美元B轮融资，由QCA Investment Group领投，现有投资者包括Angel Physicians Fund、Serial Stage Venture Partners、一家企业基金和几家新投资者。收益将资助Alphyn主导药物候选人扎巴拉芬水凝胶（Zabalafin Hydrogel）针对特应性皮炎（AD）的2b期全球临床试验，启动第二个传染性软体病毒（MCV）临床项目，并扩大公司药物原料供应。

新加坡，2025年12月5日——NeuExcell Therapeutics公司宣布，其研发的NXL-004基因疗法在治疗恶性胶质瘤的临床试验中取得令人鼓舞的结果。NXL-004是全球首个原位转化基因疗法，利用腺相关病毒（AAV）载体将神经转录因子NeuroD1直接递送至胶质瘤细胞，将肿瘤细胞重编程为非分裂神经元或诱导细胞凋亡。该疗法在新加坡举行的ESMO Asia Congress 2025会议上公布。该临床试验由苏州大学第四附属医院和NeuExcell Therapeutics共同进行，共纳入11名经过手术和放化疗的复发性恶性胶质瘤患者。结果显示，NXL-004表现出良好的安全性，未观察到药物相关的严重不良事件或剂量限制性毒性。治疗后的患者中位总生存期（OS）超过12个月，显著高于历史对照数据的6-9个月。其中一名患者在接受手术和NXL-004治疗后存活超过18个月。在一名接受肿瘤切除和肿瘤内注射NXL-004的患者中，术后影像学检查显示肿瘤逐渐缩小，直至完全消失，达到完全缓解（CR）。这些结果表明，NXL-004在治疗胶质瘤方面展现出良好的安全性和临床疗效，验证了原位转化疗法在胶质瘤治疗中的可行性和治疗

2025年12月12日，专注于重塑肥大细胞介导疾病治疗格局的瑞士生物科技公司 Allegria Therapeutics今日宣布，成功完成510万美元种子+轮融资。本轮融资由ALK Abelló领投，HighLight Capital（弘晖基金）、Lichtsteiner Foundation 以及联合创始投资方 Forty51 Ventures共同参与。本次融资将用于加速公司核心项目进入临床前候选药物阶段，并有力推动早期发现阶段的管线，为公司的快速发展及价值提升奠定坚实基础。

生物制药公司Xenetic Biosciences Inc.宣布，由于其年度股东大会因出席人数不足而未能进行任何业务，因此会议被休会。公司鼓励尚未投票的股东尽快投票，并提供了在线投票和电话投票的途径。年度股东大会将重新于2026年1月8日举行。股东被提醒，除非被适当撤回，否则之前提交的代理投票和投票在重新召开的年度股东大会上仍然有效。Xenetic Biosciences专注于推进针对难以治疗的癌症的创新免疫肿瘤技术，其DNase技术旨在通过针对中性粒细胞胞外陷阱（NETs）来改善现有治疗方法的疗效。

美国生物技术公司Tenaya Therapeutics宣布，其针对心肌病基因疗法TN-201的MyPEAK-1临床试验获得美国食品药品监督管理局（FDA）解除临床暂停通知。该公司正在与临床试验站点合作实施研究方案修订，以优化患者监测和管理免疫抑制方案。TN-201是一种基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，旨在通过单次静脉输注将正常的心肌病基因递送到心脏肌肉细胞中，以增加不足的肌球蛋白结合蛋白C（MyBP-C）蛋白水平。该研究旨在评估TN-201在治疗MYBPC3相关肥厚型心肌病（HCM）中的安全性和耐受性。

2025年12月12日，北京伯汇生物技术有限公司成功完成近亿元人民币A+轮融资。本轮融资由亦庄国投领投，北创投跟投，老股东龙磐投资持续加码。自此，公司完成超亿元的A轮融资。本轮融资将主要用于加速核心项目的临床推进与临床前管线的拓展，全面助力公司迈向临床与国际化的新阶段。

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准葛兰素史克（GSK）公司的新型抗生素Blujepa用于治疗非复杂性泌尿生殖道淋病，这是三十多年来首次批准用于淋病的新抗生素。Blujepa适用于体重至少45公斤、年龄12岁及以上且没有其他治疗选择的患者。该药物仅适用于由对药物敏感的淋球菌菌株引起的感染。根据CDC的数据，淋病是美国每年约157万新病例的公共卫生威胁，是该国第二常见的性传播感染。许多淋球菌菌株对常用抗生素如头孢克肟、头孢曲松和阿奇霉素产生了耐药性，这给治疗决策带来了复杂性。目前尚无获准的淋病疫苗。Blujepa是一种口服的、首次批准的抗生素，属于三氮杂萘并吡啶类。它通过靶向并破坏细菌复制DNA所使用的II型拓扑异构酶的作用。根据药物的标签，GSK尚未发现Blujepa的耐药机制。Blujepa今年3月首次获得批准，用于治疗12岁及以上、体重至少40公斤的女性患者的非复杂性尿路感染。这次标签扩展是在Assembly Biosciences在传染病领域取得关键胜利之后，该公司报告称其口服疱疹药物在两项I期研究中显著降低了病毒排出量和生殖器病变率。此外，默克公司通过收购Cidara Therapeutics，一家

Crinetics Pharmaceuticals公司宣布，其研发的Atumelnant药物在治疗经典性肾上腺增生症（CAH）的III期临床试验中已开始给药。Atumelnant是一种新型每日一次口服的ACTH受体拮抗剂，旨在降低与经典CAH相关的过剩雄激素水平。在II期临床试验中，Atumelnant已被证明可以降低关键生物标志物和疾病活动指标。CALM-CAH III期临床试验是一项随机、安慰剂对照试验，旨在评估Atumelnant在成人CAH患者中的疗效，包括降低过剩雄激素、改善糖皮质激素使用和其他反映疾病控制的临床结果。此外，该公司还获得了美国食品和药物管理局（FDA）针对经典CAH的孤儿药指定。