几十年来，科学家们普遍认为 神经干细胞（NSC） 仅存在于中枢神经系统（大脑和脊髓）中。 然而，由马克斯-普朗克分子生物医学研究所的 Hans Schöler 教授领导的一项国际研究推翻了这一传统认知，揭示了 中枢神经系统外存在一种新型的神经干细胞——外周神经干细胞（peripheral neural stem cell, pNSC）。 这一突破性发现为神经疾病的治疗开辟了全新的可能性，并为神经再生医学提供了潜在的应用前景。

相较前几年的下滑态势，信立泰在2024年交出了一份还算亮眼的财报。 值得一提的是，它还获得了著名基金经理葛兰大幅加仓2864.03%。 整体产品梯队合理，信立坦已成为公司营收最大的单品。

4月24日， 默沙东 公布2025 Q1业绩，总体营收小幅下锉，主要原因是两大支柱产品全球药王K药和HPV疫苗佳达修（Gardasil/Gardasil 9）都未及销售预期。 另外两个数字则惨烈得多——佳达修Q1销售额 仅为13.27亿美元， 同比 大幅下滑41% ；其中，默沙东 中国区 收入同比 下滑62% 至6.68亿美元，在默沙东全球的业务份额降至不足5%，跌幅远超公司平均水平。 事件回顾： 默沙东停供HPV疫苗引发变局，MNC在华老大让位。

4月24日，据路透社报道，尽管面临行业关税威胁、药品降价压力以及联邦裁员可能冲击未来对美投资的隐忧，大型制药公司在周四动荡的财报季中仍交出超预期答卷。 周四，BMS、默沙东、赛诺菲和罗氏均公布优于预期的季度业绩，其中 BMS更是上调全年盈利预测。 特朗普政府削减联邦雇员（包括FDA审查人员）的计划、针对药品进口的调查可能引发关税风险，均为行业埋下"定时炸弹"。

补体是人体免疫系统的一部分，参与先天免疫、获得性免疫，还与组织再生、肿瘤生长等有关。 在越来越受关注的补体抑制剂开发中，全身型重症肌无力（ gMG ）是热门方向之一。 MG是由自身抗体介导的神经-肌肉接头（NMJ）传递障碍的自身免疫性疾病。

这是特瑞普利单抗在中国内地获批的第12项适应症 。 黑色素瘤是恶性程度最高的皮肤癌类型，2022年全球新发病例约33.2万，死亡病例约5.9万 1 。 黑色素瘤在我国相对少见，但病死率高（2022年新发病例约0.9万，而死亡病例达到约0.5万） 2 ，发病率也在逐年增加 3 。

国产PD-1出海众生相：鼻咽癌为何成破局点。 鼻咽癌，这个被称为"广东癌"的疾病，具有鲜明的地域特征。 对于国产PD-1药企来说，鼻咽癌成为了一个极具潜力的"破局点"。

这一动作背后，是资本对前沿技术的疯狂押注，还是国产Biotech的"豪赌"。 QX030N为何值5.5亿。 （一）独特的靶点组合。

为进一步加强药物临床试验机构和药物非临床安全性评价研究机构监督管理，根据《药品注册管理办法》等有关规定，云南省药品监督管理局制定了《2025年云南省药物临床试验机构和药物非临床安全性评价研究机构监督检查计划》，现予以发布。 2025年云南省药物临床试验机构和药物非临床安全性评价研究机构监督检查计划。 （一）药品注册管理处：制定全省年度药物研究机构监督检查计划，配合、协调省食品药品审核查验中心完成日常监督检查和有因检查。

原料药在商业包装内于规定贮存期内稳定性良好。 该新药为口服软胶囊剂型，辅料成分包括：中链甘油三酯、二辛酸/二癸酸丙二醇酯、月桂酰聚氧-32甘油酯及维生素E聚乙二醇琥珀酸酯。 药品规格分为25mg、50mg和100mg三种，采用儿童防护盖的HDPE瓶包装。

上海君实生物科技有限公司宣布，其研发的PD-1抑制剂托瑞派利单抗（商品名：拓益）作为不可切除或转移性黑色素瘤的一线治疗方案获得中国国家药品监督管理局批准，这是托瑞派利单抗在中国大陆的第12个适应症。黑色素瘤是恶性程度最高的皮肤癌，尽管在中国相对罕见，但其死亡率高，发病率逐年上升。托瑞派利单抗的批准基于MELATORCH研究，该研究显示托瑞派利单抗在无进展生存期和总生存期方面均优于化疗药物达卡巴嗪。君实生物表示，这一批准标志着中国免疫肿瘤领域的新突破，未来将继续致力于为全球患者提供高质量的药物。

Y-mAbs Therapeutics公司宣布，其针对复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）的Phase 1临床试验中，首名患者已接受首次蛋白剂量和177 Lu-DOTA成像剂量。该试验（Trial 1201）旨在评估其SADA预靶向放射免疫治疗（PRIT）平台的安全性。该平台通过CD38-SADA蛋白与淋巴瘤细胞结合，随后给予放射性177 Lu-DOTA载荷，以选择性地靶向肿瘤结合的CD38-SADA分子，同时最小化对正常组织的辐射。Norman LaFrance博士表示，该创新方法有望显著改善高风险人群的预后。此外，SADA PRIT平台还支持GD2-SADA等双特异性融合蛋白的临床开发。

中国科学院成都生物研究所王飞团队在国际权威学术期刊 Advanced Science （影响因子14.3，一区TOP期刊）上发表题为“Synthetic Lethality of SHP2 and XIAP Suppresses Proliferation and Metastasis in KRAS ‐mutant Nonsmall Cell Lung Cancer”的研究论文，首次报道了来源于药用植物白花酸藤果中的天然化合物蒽贝素（Embelin）同时靶向SHP2和XIAP发挥合成致死效应抑制KRAS突变型非小细胞肺癌（NSCLC）的增殖和转移，为KRAS突变型肺癌的靶向治疗提供了全新的治疗策略和临床前证据。 大鼠肉瘤病毒癌基因同源物（rat sarcoma viral oncogene homolog，RAS）超家族是一个小 GTP 酶蛋白质超家族，由HRAS、NRAS和KRAS组成，被确定为癌症中最重要的癌基因家族之一。 在所有RAS基因中，KRAS是突变最为频繁的，约占所有RAS突变的80%。

痴呆是全球范围内第五大死因，每年可导致约240万人死亡。 由于缺乏有效“治愈”措施，通过控制可改变风险因素（如高血压）来预防痴呆的发生非常重要。 近日，《自然-医学》（ Nature Medicine ）发表中国农村高血压控制项目Ⅲ期（CRHCP-3）研究结果，表明 在高血压患者中，采用以血压＜130/80 mmHg为目标的降压策略治疗48个月，可将高血压患者罹患痴呆风险降低15%，认知障碍降风险低16% 。

一项发表于《柳叶刀-全球健康》（ The Lancet Global Health ）的国际多中心临床试验表明， 新型结核疫苗MTBVAC在成人中表现出与卡介苗相似的安全性，并诱导更强的免疫反应，为结核病防控提供了潜在新选择 。 因此仍需有效的成人疫苗来控制结核病。 MTBVAC是一种减毒活疫苗，通过基因改造保留了更多结核分枝杆菌抗原。

近日，中国科学院上海药物研究所谢岑课题组联合中南大学湘雅医院骨科/老年骨关节疾病防治教育部重点实验室/国家老年疾病临床医学研究中心，在骨关节炎发病机制和临床转化研究方面取得重要进展，相关成果以“Osteoarthritis treatment via the GLP-1–mediated gut-joint axis targets intestinal FXR signaling”为题在线发表于 Science 。 全球有超过5亿骨关节炎（OA）患者，疾病负担沉重，但发病机制不清，尚无安全有效延缓病情进展的药物，亟需探明OA发病机制与干预靶点，从而开发治疗药物。 动物实验证实，GUDCA可通过选择性抑制肠道法尼醇X受体（FXR）延缓小鼠OA病情进展；敲除小鼠肠道干细胞 Fxr 可促进其增殖和分化，增加L细胞数量，进而促进胰高血糖素样肽-1（GLP-1）产生，最终升高血清GLP-1水平。

在自身免疫治疗市场，口服多肽市场开始兴起。 全球医药巨头默沙东（Merck & Co.）近日在新型给药技术领域再落重棋，宣布 与奥地利创新药企Cyprumed达成最高可达4.93亿美元的战略合作 。 Cyprumed将有资格获得 高达4.93亿美元的前期、开发、监管和净销售里程碑，这些里程碑与合作下任何产品的批准有关。