细胞和基因疗法在过去10年里长足发展，在即将过去的2024年再次迎来重要里程碑——两类细胞疗法纷纷 突破实体瘤难关； 同时， 从获批数量来看， 2024年不仅保持了过去3年中的稳健趋势，即将到来的2025年还有望开启“加速”模式，超过10款疗法可能获批 。 今天的这篇文章中，药明康德内容团队将和各位读者朋友分享今年细胞和基因疗法领域新药获批和研发的一些趋势，并展望未来有望获批的多款疗法。 2024年全球共7款细胞和基因疗法首次获批上市，其中2款为干细胞疗法。

辉瑞公司（Pfizer）日前宣布，美国FDA已 加速批准BRAF抑制剂Braftovi（encorafenib）与Erbitux（cetuximab），及mFOLFOX6治疗方案（包括氟尿嘧啶、亚叶酸钙和奥沙利铂）联用，用于治疗检测出携带 BRAF V600E突变的转移性结直肠癌（mCRC）患者。 该适应症的批准基于在3期临床试验BREAKWATER中观察到的初治患者中统计学显著且具有临床意义的缓解率提高，以及缓解持续时间延长。 新闻稿指出，这是 针对这一患者群体批准的首个包含BRAF靶向疗法的组合疗法。

Vertex Pharmaceuticals日前宣布， 美国FDA已批准该公司开发的下一代囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）调节剂组合Alyftrek（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）上市，用于治疗6岁及以上、携带至少一个F508del突变或其他对Alyftrek有反应的 CFTR 基因突变的囊性纤维化（CF）患者。 值得一提的是，这款三联疗法被行业媒体Evaluate列为 潜在重磅在研疗法 之一。 这一批准基于3期关键性研究项目的积极结果，包括来自20多个国家和200多个研究中心的1000多名患者的数据。

百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）今日宣布POETYK PsA-1和POETYK PsA-2试验的积极结果。 这两项关键的3期临床试验评估了酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂Sotyktu（deucravacitinib）在活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者中的疗效和安全性。 新闻稿指出，这些顶线结果标志着Sotyktu首次在风湿性疾病中完成3期临床试验。

卵巢肿瘤细胞减灭术加新辅助或术后铂类化疗是新诊断卵巢癌患者的标准治疗手段。 不可避免的是，大部分患者会进入铂耐药阶段，这部分患者预后较差。 对于铂耐药的卵巢癌患者的治疗选择非常有限，是一个主要未满足的临床需求。

上个月18日，Arrowhead已经向FDA递交了Plozasiran的上市申请。 Plozasiran为一款靶向 APOC3的si RN A疗法，通过脂蛋白脂酶依赖性和非依赖性双重途径，有效降低血清甘油三酯和富含甘油三酯的脂蛋白水平。 维亚臻成立于2022年，与Arrowhead建立战略合作关系，此次拟纳入优先审评，意味着维亚臻即将进入商业化阶段。

JYB1904目前处于中国二期临床研究阶段。 RAPT Therapeutics当天股价大涨111%，目前市值为6083万美元。 JYB1904为新一代IgE抗体，亲和力比奥马珠单抗高4倍，YTE改造延长半衰期，有望实现8周或12周给药一次。

表1. 2024年十大糖尿病药物。 在这里，我们将根据2024年销售趋势介绍十大糖尿病药物，探索它们成功背后的因素。 TOP1：Ozempic（Semaglutide， 司美格鲁肽 ）。

当地时间2024年12月20日，Galectin Therapeutics （以下简称为Galectin） 宣布其代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 （MASH） 新药Belapectin的III期NAVIGATE研究顶线结果。 结果显示，试验组未显示出具有统计学意义的临床获益，未达主要终点。 消息公布后，Galectin股价暴跌，昨夜收盘时股价已跌至1.04美元/股，相比盘前股价一度下跌48%，几乎腰斩。

1 、集采规则过度优化。 （ 1 ）申报同品种的不同企业委托同一家生产企业生产视为同一申报企业 -B 证、 C 证受伤严重。 申报同品种的不同企业委托同一家生产企业生产的视为同一申报企业，实际申报企业数计为 1 家，可以组成联合体申报（授权一家企业为代表进行联合申报），也可独立申报（须在联合体内以“单位可比价”最低的价格胜出后，才能视作有效价格参与申报）。

时隔半年，“华润系”旗下昆药集团终于正式落下一子。 华润圣火正式成为昆药集团控股子公司。 12月20日-21日，华润三九、昆药集团相继发布公告，昆明华润圣火51%的股权转让迎来最新进展。

2. Incubate the biotinylated PWAR6 probe ( Ribobio , China) with streptavidin magnetic beads (CST,USA) at room temperature for 30 min, then wash the beads to remove unbound probes.。 结直肠癌（CRC）是全球第三大最常见的恶性肿瘤，也是癌症相关死亡的第二大原因。 随着CRC综合治疗的进步，局部CRC患者的5年总生存率（OS）现已超过90%。

批准基于第三阶段CheckMate-8HW试验的结果，Opdivo®联合Yervoy®双重免疫疗法与研究者选择的化疗相比，疾病进展或死亡风险具有统计学和临床意义的降低。 随着这一批准，Opdivo®联合Yervoy®成为欧盟首个批准用于MSI-H/dMMR mCRC一线治疗的双检查点抑制剂治疗药物。 百时美施贵宝（纽约证券交易所代码：BMY）今日宣布，欧洲委员会（EC）已批准Opdivo®（纳武利尤单抗）联合Yervoy®（伊匹木单抗）用于治疗成人微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）不可切除或转移性结直肠癌（mCRC）的一线治疗。

首个也是唯一一个在欧盟获批用于治疗不可切除NSCLC的EGFR抑制剂和靶向治疗。 根据LAURA 3期试验结果获得批准，结果显示Tagrisso将中位无进展生存期延长至三年以上。 阿斯利康的Tagrisso（奥希替尼）已在欧盟（EU）获批用于治疗局部晚期、不可切除的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，前提是这些患者的肿瘤具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）替代突变，并且在铂类放化疗（CRT）期间或之后，病情未发生进展。

Anthem蓝十字蓝盾保险公司与纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）达成一项新的多年合作协议，确保Anthem会员在纽约及周边地区继续享有在MSK医院、门诊中心和医生办公室接受治疗的权益。该协议保障了Anthem雇主健康计划下的成员不间断地享有MSK医生和设施的在线网络服务，同时MSK也将继续为Anthem的Medicaid和Essential Plan健康计划成员提供在线网络服务。具体合同细节因保密协议未公开。MSK总裁兼首席执行官Selwyn M. Vickers表示，该协议支持MSK为患者提供最佳癌症治疗效果，并确保22,000名活跃患者能够继续在MSK接受不间断的治疗。这一协议体现了MSK对提供全国最佳癌症治疗效果的坚定承诺。MSK致力于通过其Sloan Kettering研究所的基础研究，推动癌症作为疾病的理解，提高预防和治疗癌症的能力，并致力于培养下一代科学家和临床医生。作为全球最负盛名的癌症综合中心之一，MSK已连续30多年被美国新闻与世界报道评为全国最佳癌症医院之一。

NeueHealth公司宣布与New Enterprise Associates（NEA）的关联公司达成最终合并协议，以约13亿美元的企业价值被收购。交易完成后，NeueHealth将成为一家私有公司，继续推进其以价值为导向、以消费者为中心的护理模式。根据合并协议，NeueHealth普通股股东（除将转换的股份和某些排除的股份外）将获得每股7.33美元的现金，这相当于NeueHealth普通股在2024年12月23日收盘价的基础上溢价约70%。NeueHealth的执行领导团队将在交易完成后继续担任其职务，并打算将100%的股权利益转换为私有公司的新发行股权利益。交易预计将在2025年1月23日结束“寻找更好交易”期后完成，并需获得NeueHealth股东和其他常规关闭条件的批准。

2009年gemtuzumab ozogamicin（ Mylotarg ) 是美国食品和药物管理局（ FDA ）批准的第一个ADC药物。 目前，FDA已经批准上市了16个ADC药物，还有上百个ADC药物正处于临床研究阶段。 2009年，卡利霉素、金盏花素和美登素类药物是用于ADC开发的主要细胞毒素。