2024年12月20日，百利药业GNC-038注射液的临床试验申请获得NMPA默示许可，用于治疗类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮。 从临床前设计理念来看， CD3/4-1BB增加了共刺激信号，依赖CD19增强杀伤B细胞的能力，PD-L1抗体主要是阻止免疫抑制的发生。 结构如下，GNC-038与CD19、CD3、PD-L1和4-1BB结合，介导T细胞对人白血病和淋巴瘤细胞的细胞溶解。

RAS 家族属于小 GTP 酶蛋白质超家族，是人类癌症中最常发生突变的蛋白质之一，临床上急需治疗手段来抑制其突变后的蛋白的非正常信号转导活性。 在多种癌症和 Noonan 综合征患者中观察到 LZTR1 基因的失活会导致 RAS GTP 酶丰度增加，改变 MAPK 通路激活状态。 2018 年，为了解决慢性髓性白血病（ CML ）酪氨酸激酶抑制剂（ TKI ）治疗存在耐药性问题， Giulio Superti-Furga 课题组就通过单倍体基因筛选发现了 LZTR1 基因可以影响抑制剂抗性。

一例女性肺癌患者EGFR(+)，可采用EGFR-TKI药物奥希替尼进行靶向治疗，同时联合参一胶囊进行抗血管靶向治疗，效果好。 无放化疗史，既往使用奥希替尼进行靶向治疗。 左下肺腺癌术后，EGFR(+)。

12月21日，中国非处方药物协会2024年度非处方药企业及产品统计调研结果颁奖晚会在北京举行。 鲁南制药集团位列2024年度中国非处方药生产企业综合统计排名 第29位 ； 舒尔佳®奥利司他胶囊 荣获2024年度中国非处方药产品综合统计排名化学药·生活方式类 第一名 ， 启达力®荆防颗粒/合剂 荣获中成药·感冒咳嗽类 第三名 ， 益中舒®归脾合剂 荣获中成药·补气补血类 第三名 。 集团旗下明星产品 舒尔佳®奥利司他胶囊 荣膺2024年度中国非处方药产品综合统计排名化学药·生活方式类第一名。

• FDA在审评罕见病药物时，由于患者需求迫切且临床上可用的药物少，通常更注重临床获益，获批标准在某些情况下更有弹性；。 • 临床终点的选择应基于科学严谨的依据，硬性终点（如死亡率、心血管住院率）具有明确的临床意义和统计学显著性，是FDA高度认可的；。 • FDA对药物的生产过程和质控有严格要求，特别是对于如siRNA这种生产技术要求高、杂质成分复杂、产品稳定性差的药物。

PANTHERx Rare宣布与Neurocrine Biosciences合作，负责其新药CRENESSITY™（crinecerfont）的配送。CRENESSITY™是一种口服选择性CRF1受体拮抗剂，用于改善经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）患者的雄激素控制，并减少糖皮质激素剂量。CAH是一种罕见的遗传性疾病，影响肾上腺激素的生产。PANTHERx Rare是一家专注于罕见和孤儿病的双认证专业药房，致力于为患有罕见和复杂疾病的患者提供个性化护理和无缝访问治疗。

Versant Diagnostics宣布与位于华盛顿州贝尔林厄姆的顶尖解剖病理学提供商Avero Diagnostics（也称为西北病理学）建立合作关系，此举扩大了其在全美范围内的病理学实践网络，并增强了在太平洋西北地区的业务。Ryan Fortna，M.D., Ph.D.将担任该增长实践的区域管理总监。Versant Diagnostics提供必要资源、基础设施和尖端数字技术，旨在提升患者预后、提高护理水平并挽救生命。该公司专注于数字病理学，旨在通过结合医疗保健中的技术进步和一支熟练的亚专科病理学专家团队，为医院和医师实践提供卓越服务。

为推动创新药物高质量发展，进一步指导我国创新药物临床试验阶段剂量探索和优化，药审中心组织制定了《模型引导的创新药物剂量探索和优化技术指导原则》（见附件）。 2024年12月19日。 模型引导的创新药物剂量探索和优化技术指导原则。

为指导申办者在药物临床研发过程中进行科学合理的样本量估计，药审中心组织制定了《药物临床试验样本量估计指导原则（试行）》（见附件）。 根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。 药物临床试验样本量估计指导原则（试行）。

药闻康策 基于《中国上市药品目录集》、各大医药数据库以及各 上市企业公告 ，整理了一份我们认为的目前最新最全的一致性评价过评产品汇总表 （附在文末，Excel版本可联系获取） 。 近日，又有大批药品过仿制药一致性评价， 据药闻康策统计，截至2024年12月23日，共有 11443 个品规的药品通过（或视同通过）一致性评价。 因篇幅有限，无法完整展示。

Bio-Thera Solutions与Tabuk Pharmaceuticals合作，在沙特阿拉伯商业化BAT2206，这是一种与Stelara（ustekinumab）生物类似物。Bio-Thera Solutions是一家处于商业化阶段的生物制药公司，专注于创新疗法和生物类似物的开发。Tabuk Pharmaceutical Manufacturing Company是中东和北非地区领先的制药公司，其母公司为Astra Industrial Group。根据协议，Tabuk将拥有在沙特阿拉伯制造、分销和独家营销该药物的权利。BAT2206是一种拟议中的Jansen's Stelara生物类似物。Bio-Thera已向中国国家药品监督管理局（NMPA）、欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）提交了BAT2206的监管批准申请。此次合作将利用Tabuk在沙特阿拉伯强大的本地存在、销售和营销能力。Bio-Thera将负责在中国广州的制造设施中全面开发和商业供应BAT2206。

大日本住友制药和阿斯利康自愿撤回在欧洲提交的datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的上市许可申请，此决定基于欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会的反馈。尽管撤回申请，两家公司仍致力于通过包括七个关键试验在内的稳健临床开发计划，将datopotamab deruxtecan带给欧盟的受益患者。Datopotamab deruxtecan是一种针对TROP2的DXd抗体偶联药物（ADC），由大日本住友制药发现，并与阿斯利康共同开发。此外，关于datopotamab deruxtecan治疗激素受体（HR）阳性、HER2阴性转移性乳腺癌的申请仍在审查中。该药物的临床开发计划包括多个癌症类型的20多项试验，旨在评估其在多种癌症治疗中的疗效和安全性。

2024年12月24日，江苏宜明生物科技有限公司宣布成功完成新一轮近2亿元人民币战略融资。本次Pre-D轮融资由北京昌平产业发展投资基金和北京市医药健康产业投资基金共同投资，是继2023年4月C+轮融资后宜明生物获得的又一轮融资。本轮融资将用于进一步支持宜明生物的ATMPs CDMO的商业化生产基地建设，促进技术迭代，提升CDMO全球服务网络的服务能力，夯实公司在ATMPs药物技术赛道上的核心竞争力，打造从临床前研究、产品开发到商业化生产的CDMO服务大平台。

Ractigen Therapeutics宣布在针对SOD1基因突变引起的肌萎缩侧索硬化症（ALS）的创新siRNA疗法RAG-17的I期临床试验中，首次对一名患者进行了给药。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估RAG-17在SOD-ALS患者中的安全性/耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效。RAG-17已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD）和中国国家药品监督管理局（NMPA）的药品审评中心（CDE）的IND批准。该疗法利用Ractigen专有的SCAD递送平台，通过将siRNA与辅助寡核苷酸（ACO）结合，增强其进入中枢神经系统的能力。

2024年12月24日，保险技术解决方案提供商Health In Tech宣布以每股4.00美元的公开发行价结束其2,300,000股A类普通股的首次公开发行，总收益为9,200,000美元，扣除承销折扣、佣金和估计发行费用。这些股票于2024年12月23在纳斯达克资本市场开始交易，股票代码为“HIT”。Health In Tech打算将此次发行的净收益用于系统增强、扩大服务产品、销售和分销渠道、人才发展和保留、营运资金以及其他一般企业用途。

Safe Life公司宣布收购法国领先的AED和医疗设备供应商D-Sécurité Groupe，这是Safe Life今年第10次收购，标志着其在生命拯救技术领域的市场领导者地位得到巩固。此次收购使Safe Life在法国市场的影响力扩大，D-Sécurité拥有17年经验，在AED及相关医疗设备销售和分销方面建立了良好声誉。Safe Life CEO Jimmy Eriksson表示，此次收购是公司使命的一部分，旨在将生命拯救解决方案带给尽可能多的人。D-Sécurité将继续以自己的品牌运营，同时受益于Safe Life的资源、全球网络和创新产品线。此次合作将加速D-Sécurité的增长，并使生命拯救解决方案惠及更广泛的受众。Safe Life将继续探索在法国市场巩固其地位的机会，以满足全球社区和组织对AED和其他生命拯救设备的需求。

今天上午，赛诺菲刚开了全员大会，通知裁员，并且会有产品出售。 1.CV部门停止推广 波立达 和旨立达，分成南北中国两个大区。 2.取消县域，赔偿方案是N+3。