（本文共计473字8图，预计阅读需4分钟）。 以独有的温婉轻抚大地。 在寒日里编织着温暖的诗篇。

干细胞治疗是当代医学讨论中的核心话题，供体来源干细胞在科研和临床治疗中的应用已有多年历史，涉及的细胞种类也比较多，包括间充质干细胞(MSC)、造血干细胞以及干细胞衍生物等。 随着细胞工程技术的突破，干细胞治疗领域迎来了革命性的进展，极大地拓展了治疗的可能性。 从iPSC分化获得目的细胞，已经成为细胞治疗研究的新趋势。

吉利德科学（Gilead Sciences）今日公布其每半年注射一次的 艾滋病毒 衣壳抑制剂lenacapavir用于预防 艾滋病毒（HIV）感染 的第二项关键3期试验PURPOSE 2的全部结果。 分析显示， 接受lenacapavir的受试者中，高达99.9%未感染艾滋病毒，且其预防 艾滋病毒感染 的效果，优于现有每日一次口服疗法。 全球每年新增约130万艾滋病毒感染病例。

Adaptimmune Therapeutics今天公布了其关键性2期IGNYTE-ESO试验的主要分析数据，该试验评估其在研细胞疗法lete-cel在之前接受过蒽环类药物治疗的晚期滑膜肉瘤或黏液样/圆细胞脂肪肉瘤（MRCLS）患者中的疗效与安全性。 基于所公布的积极数据， Adaptimmune 计划在2025年底前启动lete-cel的生物制品许可申请（BLA）滚动提交，用于治疗晚期或转移性滑膜肉瘤和MRCLS。 试验主要分析包括64名患有滑膜肉瘤或MRCLS患者的数据，这些患者接受了lete-cel治疗。

数据显示，10月未被CDE批准的品种高达115个之多， 为本年度前10月中最多的一个月，同比增长64% 。 从ATC分类来看，主要集中于系统用抗感染药，消化道及代谢领域。 2024年10月份CDE完成审批960个品种（受理号1278个，包含体外诊断试剂），同比减少7%。

这也是FDA批准的第五款CD19 CAR-T疗法。 是新一代靶向CD19的CAR-T疗法。 据了解，Aucatzyl作为一种自体来源、针对CD19的CAR-T细胞治疗产品，其独特设计在于拥有较快的靶点解离速率，这一特性旨在减轻工程化T细胞的过度活化状态，使其行为更接近自然状态下的T细胞，同时增强了其持续杀伤目标细胞的能力。

Syndax Pharmaceuticals日前宣布， 潜在“first-in-class”小分子menin抑制剂revumenib，在关键性2期临床试验AUGMENT-101中获得积极顶线结果。 该试验评估了revumenib在复发或难治性（R/R）NPM1突变型（mNPM1）急性髓系白血病（AML）患者中的疗效。 AUGMENT-101试验的有效性评估人群包括64名复发或难治性mNPM1 AML成人患者。

Metsera公司今日宣布完成2.15亿美元的B轮融资。 获得资金将用于加速其下一代肥胖和代谢疾病治疗药物的开发。 该公司正在开展超长效、注射型GLP-1受体激动剂的2期临床试验。

康宁杰瑞过去多个项目的失败，让整个市场都见识到了创新药研发残酷的一面。 而如今，低垂的果实已经被采摘完毕，创新药研发开始进入深水区。 从底部浮出水面喘上一口气，康宁杰瑞要感谢石药集团。

普米斯生物技术公司（Biotheus）宣布与BioNTech达成股权收购协议。 根据协议条款， BioNTech将以8亿美元预付款收购普米斯100%已发行股本。 此外，BioNTech将在普米斯达到双方约定的里程碑条件时，额外支付最高1.5亿美元的里程碑付款。

全球范围内，已有13款CAR-T产品成功获批上市，为复发性及难治性肿瘤的治疗带来了显著希望。 据Frost&Sullivan预测，到2030年，全球CAR-T细胞疗法的市场规模有望达到218亿美元。 全球CAR-T细胞疗法市场的预测市场规模。

这是全球首个针对乙型肝炎病毒（HBV）的mRNA编码TCR-T细胞疗法，也是来恩生物继取得美国FDA和新加坡HSA默示许可后的又一重要成果，同时标志着该疗法正式在国内进入临床试验阶段，为未来在全球上市奠定了基础。 据WHO国际癌症研究中心统计，2022年全球新发肝癌病例约87万例，死亡病例约76万例 。 在中国，超过80%的肝细胞癌是由乙型肝炎病毒感染引起的 。

而利用联合疗法进一步提升免疫治疗的疗效，解决耐药性问题已成为重要的开发策略。 免疫联合疗法不仅被推荐为多类肿瘤的标准疗法方案，更有望联合不断涌现的新型分子/疗法，突破尚未攻克的肿瘤治疗瓶颈，填补肿瘤患者未满足的临床需求 。 H药 汉斯状 ® （通用名：斯鲁利单抗注射液）是全球首个获批一线治疗小细胞肺癌的抗PD-1单抗，已在中国、印尼、柬埔寨、泰国等地获批上市。

PTC Therapeutics公司宣布，其基因疗法获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗AADC缺乏症，这是美国首个直接注射到大脑的基因疗法。该疗法名为KEBILIDI™（eladocagene exuparvovec-tneq），适用于儿童和成人患者，包括各种疾病严重程度。该疗法通过立体定向神经外科手术将功能性DDC基因直接注入大脑的豆状核，以纠正遗传缺陷并恢复多巴胺的产生。KEBILIDI的批准基于正在进行中的全球临床试验的安全性和临床疗效数据。此外，PTC还获得了罕见病优先审评券，并计划将其货币化。AADC缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，导致无法合成多巴胺，这是一种对运动功能至关重要的神经递质。

此次拟合并旨在创建一家纳斯达克上市的公司，专注于靶向蛋白降解技术，该技术拥有三个降解剂项目，即将或正在启动I期临床试验。 其中两个项目用于治疗癌症，一个项目用于治疗急性和慢性疼痛。 根据合并协议，Pulmatrix计划剥离其资产，包括其急性偏头痛候选药物PUR3100和其他基于其iSPERSE™技术的开发候选药物。

Abpro Corporation与Atlantic Coastal Acquisition Corp. II完成业务合并，合并后公司更名为Abpro Holdings，Abpro Corporation成为其全资子公司。Abpro Holdings的普通股预计将在纳斯达克全球市场以“ABP”为代码开始交易，其认股权证预计将在纳斯达克资本市场以“ABPWW”为代码开始交易。Abpro正在开发下一代抗体疗法，专注于HER2+癌症治疗，包括乳腺癌、胃癌和结直肠癌，以及湿性AMD/DME和COVID-19的治疗。公司使用专有的DiversImmune®平台开发抗体，并与韩国领先制药公司Celltrion进行独家合作，推进ABP 102（一种T细胞结合剂）的研发，用于治疗HER2+乳腺癌、胃癌和胰腺癌。Celltrion在业务合并中购买了Abpro的500万美元普通股，并任命其高级管理人员Soo Young Lee加入Abpro董事会。

肿瘤微环境（ TME ）能够逃避T细胞介导的免疫反应。 值得注意的是，大多数TME细胞类型，包括癌细胞、成纤维细胞、髓系细胞、血管内皮细胞和周细胞，都可以被刺激以启动免疫调节程序。 作为输入信号，它们在大多数TME细胞类型中触发免疫抑制程序；作为输出信号，它们直接抑制T细胞，并调节其他细胞以增强免疫抑制。