近日，九天生物（ Skyline Therapeutics ） 宣布 自主研发的腺相关病毒 （ AAV ） 基因治疗药物 SKG 1 10 8 ，一款 用于 治疗视网膜色素变性（ Retinitis Pigmentosa ， RP ）的 突破性 基因疗法 ，已获得 美国食品药品监督管理局（ FDA ） 孤儿药资格认定（ ODD ） 。 孤儿药认 定 （ ODD ） 是美国 FDA 授予符合条件的用于预防、诊断或治疗罕见病的药物或生物制品的一种资格认定，旨在鼓励研发机构为 罕见病 开发创新治疗方案。 获得 ODD 资格的药物可以享受一系列的激励政策，包括上市后 7 年的市场独占期、 临床试验费用的税收抵免、免除新药 上市 申请费 以及获得临床试验资助等优惠政策。

近日，智新浩正（EndoCell）宣布完成Pre-A+轮融资，此次融资由磐霖资本、利欧资本、锦泰金泓共同投资，本次募集资金主要用于临床前研究及临床Ⅰ、Ⅱ期开展。 糖尿病治疗的首要目标是控制血糖，从而防止并发症的发生和发展。 相比之下，国内外上千例临床实践证明：将死者捐献的胰岛组织移植给糖尿病患者后，70%以上的患者可长期脱离胰岛素，展现了胰岛移植治愈胰岛素依赖型糖尿病的巨大潜力。

最近，杭州赫吉亚生物医药有限公司宣布已完成数千万元A2轮融资，此轮融资由黄埔生物医药基金领投，南湾百澳基金跟投。 赫吉亚生物致力于siRNA领域递送技术平台的构建及药物研发，建立了从靶点发现到临床概念验证（POC）完整的端到端siRNA药物开发平台，拥有覆盖从 早期研发到产业化 全生命周期且领域经验丰富的专业团队。 MVIP是国内首家获得全球专利授权的siRNA递送技术平台 。

9月2日，陆军军医大学西南医院心血管内科张志辉教授作为共同第一作者的临床研究论著《Drug-coated balloon angioplasty with rescue stenting versus intended stenting for the treatment of patients with de novo coronary artery lesions (REC-CAGEFREE I): an open label, randomised, non-inferiority trial》在医学顶刊《柳叶刀》（《The Lancet》）上在线发表。 这是全球首个验证药物球囊在新发冠心病患者（所有血管大小）中长期临床效果的研究，所聚焦临床问题的实用价值大，研究设计和执行质量高，尽管2年随访结果未达成预设的非劣性标准，仍被国际顶级医学杂志认可并快速发表。 该研究首席专家空军军医大学西京医院陶凌教授也受邀在2024欧洲心脏病学年会“HOT LINE”专场上做主题报告。

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疫苗接种是公共卫生领域的一项关键措施，它不仅能够预防个体感染特定疾病，还能在群体层面上减少病原体的传播，从而降低疾病发生率和死亡率，提高社会的整体健康水平。 mRNA疫苗技术是一种新型的疫苗策略， 它使用合成的信使RNA（mRNA）分子来激发人体的免疫反应（图1）。 与某些传统疫苗不同，mRNA疫苗具有众多优势，首先，mRNA疫苗不会整合到宿主的基因组中，因此没有改变宿主DNA的风险。

Aurora A是一种丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶，在有丝分裂的早期阶段起重要作用；同时 也是一个研究比较多的抗肿瘤靶点。 但PPI抑制剂的研发一般认为挑战比较大。 这里报道了一类Aurora A-TPX2的PPI抑制剂，并且展现出体内活性。

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今年以来，公募REITs（不动产投资信托基金）市场常态化发行明显加快。 8月28日，华夏首创奥莱REIT（基金代码：508005）在上海证券交易所鸣锣上市。 在国家提振消费、房地产行业升级转型等多个不同维度的背景下，该产品的上市具有多重价值，在多个层面具有风向标的意义。

本文首发于2023年3月8日，标题及正文有微调。 采访当天上午，正赶上竺晓凡主任的门诊，最后一位患者离开诊室的时候，已经是下午一点半了。 跟随她出诊的学生表示，“这样的超长待机服务，早已成为主任门诊的日常。”

当我步入神圣医学学府的时刻，谨庄严宣誓：。 2024年5月9日上午9点，冯四洲准时出现在干细胞移植中心的病房内。 冯四洲和患者说话时总是笑盈盈的。

8 月 24 日消息，全球首款mRNA肺癌疫苗——由拜恩泰科（BioNTech）公司开发的BNT116正式在全球7个国家和地区启动临床试验，这标志着人类在癌症治疗策略上的又一重大进步。 根据世界影响因子最高的学术期刊《CA: A Cancer Journal for Clinicians 》发布的2020年全球癌症负担数据，肺癌是全球癌症死亡的主要原因，在185个国家和地区中是男性死亡病例排名第一的癌症，在89个国家中占据首位。 随着生物技术的飞速发展，mRNA疫苗作为一种新型的生物制剂，在疾病预防和治疗中展现出巨大的潜力。

盟科药业核心产品康替唑胺片 成功入选《京津冀医疗机构抗菌药物临床应用分级管理目录（2024年版）》、《广东省抗菌药物临床应用分级管理目录（2024年版）》、《江苏省抗菌药物临床应用分级管理目录（2024年版）》。 不仅表明康替唑胺片在抗菌治疗中的作用得到了行业专家的认可，同时也彰显了盟科药业在抗菌药物领域的专业实力。 京津冀三地联合发布的《京津冀医疗机构抗菌药物临床应用分级管理目录（2024年版）》是 全国首个 由多省市联合制定的抗菌药物分级管理目录。

经历了漫长等待后，益诺思生物今日登陆上交所科创板，成为2024年以来，首家在科创板完成IPO的医药企业。 益诺思的主要业务是为国内新药开发提供非临床安全性评价的外包服务，在细分领域的市场占有率位列第三。 成立于2010年的益诺思，并不是国内CRO市场最早一批参与者。

PCR技术开启了分子诊断技术的应用，然而其对基因组序列的读取有限，引物设计繁琐，检测的基因靶点有限，在实践应用中的场景相对不够广泛。 不仅如此，作为基因测序的关键底层工具，基因测序仪也长期被国外企业所垄断。 9月2日，Saluseq Nimbo测序仪正式全球发布！

在当今生物医药领域的前沿，合成生物学、AI制药正在开辟新的药物发现路径。 而合成生物学与AI制药的结合，更为药物研发带来了深远的积极影响。 Integrated Biosciences成立于2022年，专注于利用合成生物学和人工智能驱动的小分子药物发现平台，开发针对与年龄、衰老相关疾病的下一代治疗方法。

开栏语：广东省中医院主任医师杨志敏教授带领临床经验丰富的中医医生组成中医诊疗团队，注重回归经典，在临证中运用中医思维及中医综合治法，解决复杂疑难病、危急重症与围手术期疾病，取得显著疗效。 今开设本专栏，以医案解析的形式介绍杨志敏团队的特色诊疗思维及临证经验，以供借鉴。 《素问·六微旨大论》谓：“出入废则神机化灭，升降息则气立孤危。”