靖因药业与CRISPR Therapeutics达成战略合作，8亿美金开发长效FXI靶向siRNA抗血栓疗法SRSD107

2025年5月20日，靖因药业宣布与CRISPR Therapeutics达成战略合作伙伴关系，该合作将双方在研发与产业化方面的互补能力相结合，共同开发并商业化下一代长效Factor XI（FXI）靶向小干扰RNA（siRNA）疗法SRSD107，用于治疗血栓及血栓栓塞性疾病 。

根据协议条款，靖因药业将获得CRISPR Therapeutics（纳斯达克股票代码：CRSP）支付的9500万美元现金及现金等价物作为首付款，并有资格获得超8亿美元的预付款和里程碑付款。

双方将以50:50的成本与利润分成模式，共同推进SRSD107的开发。根据协议，CRISPR将负责该产品在美国的商业化，靖因药业则负责大中华区市场。此外，CRISPR Therapeutics拥有提名最多两个siRNA靶点的权利，并可选择主导后续的临床开发与商业化。靖因药业将有资格获得与项目进展挂钩的里程碑付款、附带条件的激励付款，以及按销售额分级计算的版税收入。

靖因药业管线

SRSD107是一款新一代的长效siRNA疗法，旨在选择性抑制凝血因子XI（FXI）。FXI靶点在病理性血栓形成中起关键作用，但对正常止血功能的影响较小。通过靶向FXI，SRSD107有望在降低血栓事件发生的同时，显著减少出血风险，展现出有别与凝血因子X活性（FXa）抑制剂的治疗优势。SRSD107的潜在适应症广泛，包括房颤、静脉血栓栓塞症（VTE）、肿瘤相关性血栓、接受血液透析的终末期肾病患者，以及因出血风险限制现有治疗手段的重大骨科手术人群。

目前，SRSD107已完成两项1期临床试验，结果显示单次给药安全性且耐受性良好。相关研究成果已在2025年美国心脏病学会（ACC）年会和2024年美国血液学会(ASH)年会上发布。SRSD107的2期临床试验正在启动，旨在评估其在膝关节置换术患者中预防静脉血栓栓塞症（VTE）的安全性和有效性。该研究将为确认其抗凝临床获益及后续关键性试验的剂量选择提供临床科学依据。

靖因药业执行董事兼首席执行官冀群升博士表示：“我们非常高兴与CRISPR达成此次合作。CRISPR Therapeutics是基因疗法开发领域公认的全球领导者。血栓性疾病存在大量未被满足的医疗需求，SRSD107展示的令人鼓舞的1期临床数据，进一步验证了其作为靶向凝血因子XI（FXI）同类最佳疗法的潜力。靖因药业致力于为全球患者提供创新治疗方案。此次合作将充分发挥双方优势，携手加速新一代siRNA疗法的全球开发与临床转化。”

CRISPR Therapeutics董事长兼首席执行官Samarth Kulkarni博士表示：“我们很高兴与靖因药业建立合作关系，并在近期公布的CTX310项目（靶向ANGPTL3）令人振奋的顶线数据基础上，进一步拓展我们在心血管疾病领域的管线布局。凝血因子XI是一个创新且极具吸引力的靶点，在治疗影响全球数以百万计患者的血栓性疾病方面展现出巨大潜力。SRSD107有望成为同类最佳疗法，凭借更低的给药频率和更优的临床获益，为临床治疗带来重大突破。靖因药业在siRNA平台方面的前沿技术与我们现有的研发能力高度互补，进一步丰富了我们的治疗技术平台，助力我们开发更广泛的变革性基因疗法。”

关于靖因药业

靖因药业 (Sirius Therapeutics) 是一家临床阶段的生物技术公司，以人类健康福祉为使命，致力开发颠覆慢病防治的siRNA新疗法的领军者。目前已进入临床开发阶段的产品包括用于治疗血栓栓塞性疾病的SRSD107，高脂蛋白(a)的SRSD216，和血脂异常的SRSD101。

成立于2021年，由国际卓越的管理团队和全球知名医疗健康投资机构孵化。公司采取国际化的战略定位，汇聚中美两地在小核酸疗法领域的人才和资源的优势，建立了以美国为源头创新发现中心，中国为全球转化医学中心的布局。利用其小核酸药物研发核心技术平台，开发了多个具有同类首创或同类最佳潜质的差异化全球竞争优势的产品管线。公司已累计融资近1.5亿美元。

关于CRISPR Therapeutics

自十多年前成立以来，CRISPR Therapeutics已从一家致力于推进基因编辑计划的研究型公司发展成为一家行业领导者，并庆祝了全球首个CRISPR基因疗法获批的历史性时刻。该公司拥有多元化的产品候选组合，涵盖广泛的疾病领域，包括血红蛋白病、肿瘤学、再生医学、心血管疾病、自身免疫疾病和罕见病。2018年，CRISPR Therapeutics将首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法推进临床，用于研究镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的治疗。自2023年底起，CASGEVY®（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）在多个国家获批，用于治疗符合条件的镰状细胞病或输血依赖性β地中海贫血患者。诺贝尔奖得主的CRISPR技术彻底改变了生物医学研究，代表了一种经过临床验证的强大方法，具有潜力创造一类全新的、可能具有变革性的药物。为了加速和扩大其努力，CRISPR Therapeutics与Vertex Pharmaceuticals等领先公司建立了战略合作伙伴关系。CRISPR Therapeutics AG总部位于瑞士楚格，其全资子公司CRISPR Therapeutics, Inc.位于美国，研发业务则设在美国马萨诸塞州波士顿和加利福尼亚州旧金山。

参考来源：靖因生物官方披露

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