1月31日，Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（纳斯达克:ARCT)宣布，用于治疗囊性纤维化(CF)的吸入型研究性mRNA药物ARCT-032的临床试验申请(clinical Trial Application, CTA)已获得批准，将在新西兰进行1期首次人体研究。
截图来源：药融云全球药物研发数据库
Arcturus Therapeutics总裁兼首席执行官Joseph Payne说：“ARCT-032是一种潜在的mRNA药物，用于囊性纤维化患者。我们相信，由我们专有的LUNAR®递送技术、先进的mRNA纯化工艺和制造技术所驱动的优势，可能会让ARCT-032恢复CF患者肺部健康的囊性纤维化跨膜调节因子（CFTR）蛋白，包括那些目前没有有效治疗方案的患者。最近的临床前数据表明，CFTR在来自CF供体的人支气管上皮细胞中的稳健表达和功能恢复，为ARCT-032进入临床开发提供了额外的支持。”
Arcturus Therapeutics总裁兼首席执行官Joseph Payne
Arcturus Therapeutics专注于治疗罕见疾病的RNA药物。Arcturus开发了一种名为LUNARTM的新型，有效且安全的RNA Therapeutics平台，这是一种专利的脂质输送系统，用于RNA药物，包括小干扰RNA，信使RNA，反义和microRNA寡聚物。该公司拥有Unlocked Nucleic Acid（UNA）化学技术和专利组合（32项专利，USPTO授权），可以对人类基因组中的任何基因进行定位。
经药融云数据库查询显示，此前公司已有6款药物进入了临床试验阶段，加上此次获批的治疗囊性纤维化mRNA药物ARCT-032，共有7款。其中，进展最快的是ARCT-154，用于治疗新型冠状病毒肺炎感染，去年已在越南递交了新药上市申请，在美国、南非、新加坡等地也正在开展2期临床试验。
Arcturus Therapeutics临床管线
截图来源：药融云全球药物研发数据库
参考资料：
[1] 公司官网
[2] 药融云数据库
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