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第3款基因疗法!蓝鸟生物向FDA提交lovo-cel的BLA申请

细胞基因治疗前沿
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1年前

蓝鸟生物

FDA

基因疗法




4月24日,蓝鸟生物(bluebird bio)宣布已向FDA提交了基因疗法lovotibeglogene autotemcel(lovo-cel)的生物制品许可申请(BLA),用于12岁或以上镰状细胞贫血(SCD)患者。此次BLA包括优先审查请求,如果获得批准,lovo-cel将成为蓝鸟生物获批上市的第三款基因疗法

蓝鸟生物研发管线
来源:官网

受此消息影响,蓝鸟股价开盘时上涨了约4%


最初,蓝鸟生物期望在2023年第一季度末之前向FDA提交BLA,但是3月底时,这一目标没有实现,并且蓝鸟生物当时还推迟了lovo-cel的BLA申请,导致其股价大跌31%。

lovo-cel药物研发信息(部分,完整内容请进入“药融云数据库www.pharnexcloud.com/?mh”查看)
截图来源:药融云全球药物研发数据库

3月底时,蓝鸟生物公布2022业绩报告:营收360万美元,这主要得益于其已经获批的2款基因疗法——ZYNTEGLO和SKYSONA(《360万美元!蓝鸟生物推出2款重磅基因疗法,第三款提交BLA推迟》)。

β-地中海贫血基因疗法ZYNTEGLO®(betibelogene autotemcel,beti-cel)于2022年8月获批,定价为280万。蓝鸟生物第2款基因疗法SKYSONA®(elivaldogene autotemcel,eli-cel)于2022年9月获批上市,主要用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展,定价为300万美元。

值得注意的是,几周前,Vertex和CRISPR Therapeutics公司向FDA提交了其共同开发CRISPR基因编辑疗法exagamglogene autotemcel(exa-cel)的滚动生物制品许可申请,用于治疗镰刀状细胞贫血病(SCD)和输血依赖性B地中海贫血(TDT)患者。FDA预计在8-12个月后公布审评结果。

蓝鸟生物一份新闻稿中表示,它要求优先审查,如果获得批准,将把FDA的审查时间从10个月缩短到6个月。但是,蓝鸟生物最后证实没有使用优先审评券。

lovo-cel获得的特殊审批认证
截图来源:药融云全球药物研发数据库

那这样看来,蓝鸟生物的基因疗法lovo-cel或与Vertex/CRISPR Therapeutics的CRISPR基因编辑疗法exa-cel获批时间差不多,就看谁抢先一步占据市场优势。


参考资料:
[1] 药融云数据库
[2] 蓝鸟生物官网
[3] https://endpts.com/on-vertex-and-crispr-therapeutics-heels-bluebird-submits-sickle-cell-gene-therapy-to-FDA/


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