周五，FDA的外周和中枢神经系统药物咨询委员会以6比0的投票结果支持全面批准卫材/Biogen的Leqembi(lecanemab)用于治疗阿尔茨海默病，主要基于3期临床试验CLARITY AD的试验结果。2023年1月6日，FDA加速批准卫材/Biogen的阿尔茨海默症新药Lecanemab，商品名为Leqembi，目前寻求完全批准的监管申请正在接受FDA的审评。当时卫材表示，将阿尔茨海默病新药Leqembi在美国市场的定价为2.65万美元/年。
截图来源：药融云全球药物研发数据库
消息传出后，卫材股价收盘上涨9.4%，Biogen当日停牌。
咨询委员会的投票虽然没有约束力，但FDA通常遵循委员会的建议。这种一致的支持表明，FDA可能会在7月6日或之前全面批准该药物。这将为那些患有轻度认知障碍或轻度痴呆并确认存在β淀粉样蛋白病理但不能或不想支付每年26,500美元定价的患者提供更广泛的保险和医疗保险覆盖。
FDA委员会周五建议批准Leqembi的决定并不令人意外。周三，FDA发布了自己的简报文件，显示该机构的工作人员认为，这项名为Study 301(CLARITY AD)的试验可能证实了lecanemab治疗AD的临床益处。
“我认为临床益处的证据非常明确、非常有力。”，委员会成员、马萨诸塞州总医院神经内科主任Merit Cudkowicz表示，“我们的大多数问题都是围绕安全性和亚组，但这项研究在主要终点和关键次要终点上是稳健的......我对它的功效没有任何怀疑。”
上周，美国医疗保险和医疗补助服务中心(Centers for Medicare & Medicaid Services)详细阐述了如果Biogen和卫材的Leqembi等阿尔茨海默病新药获得FDA的全面批准，将扩大其覆盖范围的意图。CMS表示，它准备为任何符合传统FDA批准标准的医疗保险B部分的人提供保险。
根据阿尔茨海默氏症协会(Alzheimer 's Association)的数据，美国约有670万65岁及以上的老人患有阿尔茨海默氏症痴呆症。根据该协会的数据，阿尔茨海默病是2019年65岁及以上人群的第五大死因。Lecanemab由卫材和渤健联合开发，它与β淀粉样蛋白的可溶性寡聚体特异性结合。在AD患者大脑中，β淀粉样蛋白的水平升高会促使它们从单体聚集成为二聚体和可溶性寡聚体，最终进一步聚集成为大脑中的淀粉样蛋白沉积。以前的科学研究显示，β淀粉样蛋白的可溶性寡聚体表现出比单体更强的细胞毒性。Lecanemab通过与它们结合，可中和并清除具有毒性的可溶性寡聚体。
目前，阿尔茨海默病仍无法治愈，是医学界一大难题，研发失败率高达99.6%。经药融云数据库查询显示，目前在全球范围内上市的Aβ靶向药物共有9款，包括2021年6月7日获FDA批准上市的aducanumab，这是自2003年以来第一个获得美国FDA批准上市的阿尔茨海默病新药。
全球Aβ靶向药物研发现状（部分，完整内容请登录“药融云数据库www.pharnexcloud.com/?mh”查看）
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总结
此次Lecanemab获得FDA咨询委员会全票支持，无疑给行业一股强心针。除了Lecanemab，去年11月30日，礼来的阿尔茨海默病新药Donanemab在三期临床头对头击败Aducanumab（组织学终点），后面也有可能获批的，未来人类在攻克这一领域有很大希望。
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