ChiCTR2600121625
正在进行
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2026-04-01
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杜氏肌营养不良症
评估RG001注射液治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的安全性、耐受性和初步有效性的单中心、单臂、开放性临床研究
评估RG001注射液治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的安全性、耐受性和初步有效性的单中心、单臂、开放性临床研究
主要目的： 评估RG001注射液治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的安全性及耐受性。 次要目的： 评估RG001注射液治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的初步有效性。
单臂
探索性研究/预试验
无
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自筹
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3
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2026-04-01
2027-12-01
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1.接受研究药物输注时4-8岁，临床及基因诊断为DMD的男性； 2.能独立行走的受试者，6分钟步行测试（300-450米）； 3.能配合肌肉活检和运动功能测试； 4.使用研究药物前至少3个月使用稳定剂量的糖皮质激素（glucocorticoids，GC）； 5.预存中和抗体检测＜1:400。；
请登录查看1.存在活动性感染（临床符合即可）； 2.存在DMD 相关心肌病表现，包括： （1）心功能下降的临床症状或体征：如劳累性呼吸困难，足部水肿，平卧位气短，肺底湿啰音等； （2）存在心脏受累的影像学证据：心脏磁共振（cardiac magnetic resonance ，CMR）、经胸超声心动图（transthoracic echocardiography，TTE）测量的左室射血分数（left ventricular ejection fraction，LVEF）<55%；CMR提示严重的心肌纤维化、心功能不全者； 3.呼吸功能不全，需要进行有创或无创通气； 4.年龄别身体质量指数（body mass index-for-age，BMI-for-age）超过第95百分位数； 5.体重超过30公斤； 6.血清学检测提示既往或现症的HIV、乙肝病毒或丙肝病毒感染； 7.既往诊断或正在治疗的自身免疫性疾病； 8.存在显著的实验室指标异常：γ-谷氨酰转移酶（GGT）和/或碱性磷酸酶（ALP）>=3倍正常值上限（upper limit of normal，ULN）；总胆红素>=1.5×ULN；肌酐>=159μmol/L；血红蛋白（Hb）<80g/L或>180g/L；白细胞计数>10.0×10^9/L； 9.根据血肌酐值计算的肾小球滤过率（eGFR）<90ml/（min-1.73m^2）； 10.血清AAV结合抗体滴度>1:400； 11.存在合并症或需要长期药物治疗的医学情况，研究者认为增加了受试者参与试验的风险； 12.接受试验药物输注前4周以内存在严重感染，例如肺炎、肾盂肾炎或脑膜炎等； 13.筛选前6个月使用过任何研究性药物（GC除外），或外显子跳跃药物（无论是否为研究性）； 14.既往接受过任何基因治疗或细胞治疗（例如干细胞移植）； 15.研究者认为可能危害受试者安全、影响研究依从性或干扰研究结果解读的其他情况。；
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