9月24日，领先的基因治疗公司uniQure N.V.（NASDAQ:QURE）宣布了AMT-130治疗亨廷顿氏病的关键I/II期研究的阳性顶线数据。该研究达到了预先设定的主要终点，与倾向评分匹配的外部对照相比，高剂量AMT-130在36个月时通过复合亨廷顿氏病统一评定量表（cUHDRS）测量显示，疾病进展在统计学上显著减缓。该研究还达到了一个关键的次要终点，即与倾向评分匹配的外部对照相比，在36个月时通过总功能能力（TFC）测量的疾病进展在统计学上显著减缓。随后，uniQure与Hercules Capital达成了价值1.75亿美元的非稀释性高级有担保定期贷款。该交易旨在提高该公司的财务灵活性，为AMT-130的潜在商业发布提供资金。uniQure美股盘中股价暴涨200%，最新市值22亿美元。
伦敦大学学院亨廷顿病中心主任和神经退行性疾病系联合主任Sarah Tabrizi教授表示：“我很高兴AMT-130的这项关键研究在36个月时对cUHDRS和TFC都显示出统计学上的显著影响，这得到了平均CSF NfL保持在基线以下的支持。我相信这些突破性的数据是迄今为止该领域最有说服力的，并强调了亨廷顿氏病的潜在疾病调节作用，而亨廷顿氏病仍然是一种迫切需要。这些数据表明，AMT-130有可能显著减缓疾病进展，为受这种毁灭性疾病影响的个人和家庭带来期待已久的希望。”
根据与美国FDA一致并提交给该关键I/II期研究的前瞻性统计分析计划，uniQure分析了29名接受AMT-130治疗的患者（n=17名高剂量；n=12名低剂量）的临床结果，其中每个剂量组有12名患者随访36个月，并在该时间点进行了评估。将每个剂量组的结果与从登记HD自然史数据集中提取的倾向评分匹配的外部对照进行比较（高剂量n=940；低剂量n=626）。
公司认为与低剂量组观察到的可变趋势相比，高剂量组在36个月时观察到的功能、运动和认知终点的持续良好结果反映了对AMT-130的剂量依赖性反应。
对AMT-130高剂量治疗组结果的各种其他支持性分析，包括使用倾向评分加权外部对照的分析以及与TRACK-HD和PREDICT-HD数据集的比较，与主要分析一致。
AMT-130通常耐受良好，两种剂量的安全性都在可控范围内。截至2025年6月30日，自2022年12月以来，未观察到新的与药物有关的严重不良事件。治疗组中最常见的不良事件与给药程序有关，均已解决。
uniQure首席医学官Walid Abi-Saab医学博士表示：“我们对这些顶线结果以及它们对受亨廷顿氏病影响的个人和家庭可能代表的意义感到非常兴奋。这些发现加强了我们的信念，即AMT-130有可能从根本上改变亨廷顿氏病的治疗格局，同时也为支持一次性、精确递送的基因疗法治疗神经系统疾病提供了重要证据。今天的结果反映了uniQure许多人的不懈努力，我想向团队以及使这一切成为可能的研究人员、现场人员、患者和家属表示衷心的感谢。我们渴望在今年晚些时候举行的BLA前会议上与美国FDA讨论这些数据，目标是在2026年第一季度提交BLA。”
AMT-130已被美国FDA授予突破性疗法和再生医学高级疗法（RMAT）资格。
2026-07-15
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