FDA曾发退稿信，如今逆风翻盘！Capricor外泌体疗法跨过DMD生死终点 Capricor宣布HOPE-3成功 北京时间2025年12月3日凌晨，Capricor Therapeutics宣布全球首个外泌体细胞疗法Deramiocel（CAP-1002）治疗DMD三期临床HOPE-3获得成功的重磅消息。 Deramiocel（CAP-1002）治疗杜氏肌营养不良（DMD）的III期试验HOPE-3达到主要终点（上肢功能评分PUL v2.0，p=0.029）与关键次要终点（左室射血分数LVEF，p=0.041）。 为什么是外泌体而不是干细胞？ Deramiocel的活性成分是心脏球衍生细胞（CDCs），它们就像微型制药厂，每季度一次静脉输注，并不长期驻留，而是迅速释放外泌体和生长因子的药物快递包。 这些释放的外泌体和生长因子发挥3重功能，分别是免疫重编程、抗纤维化和促血管与肌膜修复。 免疫重编程是外泌体将促炎M1型巨噬细胞转化为M2型，降低持续炎症； 抗纤维化是外泌体阻断TGF-β/CTGF通路，减少心肌与骨骼肌的瘢痕沉积； 促血管与肌膜修复是外泌体携带的miR-126、miR-210等促血管生成miRNA发挥调控功能。 外泌体疗法里程牌事件的意义 全球首个外泌体药物上市，将打开无细胞疗法商业大门。 从监管角度来看，将会生成全球首个外泌体注册级CMC与临床模板。在FDA RMAT和孤儿药双认定下，BLA审评路径被打通，外泌体可按常规生物制品而非细胞提交，弱化活体细胞标准。 从资本角度来看，把外泌体从健康概念拉进了可估值管线，其风险和回报模型可量化。 Deramiocel的Ⅲ级成功把外泌体从旁分泌现象升级为可注册药物类别，为整个赛道提供了机制、工艺、监管、支付、估值五大可复制的操作案例，标志着外泌体行业正式由概念期进入商业化拐点。 写在最后 当第一束外泌体烟花在DMD夜空绽放，它照亮的远不止是1.5万个家庭。HOPE-3证明外泌体不仅能传递信息，更能传递生命。 接下来，谁能解决规模化与标准化，谁就能把烟花变成灯塔！ 参考资料 1.https://www.capricor.com/ 前瞻性声明 本文信息中可能会包含某些前瞻性表述。这些表述本质上具有相当风险和不确定性。在使用“预期”、 “相信”、“预测”、“期望”、“打算”、“有潜力”、“有望”及其他类似词语进行表述时，凡与本公号有关的，目的均是要指明其属前瞻性表述。本公号并无义务不断地更新这些预测性陈述。这些表述并非对未来发展的保证，会受到风险、不确性及其他因素的影响，有些仍超出本公号的控制范围，难以预计。因此，受我们的业务、竞争环境、政治、经济、法律和社会情况的未来变化及发展的影响，实际结果可能会与前瞻性表述所含资料有较大差别。 END // 免责声明 * 文章来源“外泌体研究员”，转载请标明出处。转载文章仅供分享，如有涉及版权问题，请及时与我们联系，我们将给予删除或下线处理。 转载及其他广告合作请联系：moyachy0724（微信） CGT CDMO业务咨询请联系：hyl2927@obiosh.com 和元生物（股票代码：688238）全面、大规模、高灵活性的细胞与基因治疗一站式CDMO服务平台，通过提供：①质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品；②溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品；③CAR-T、NK、间充质干细胞、iPSC等细胞治疗产品；④mRNA等核酸药物的技术研究、工艺开发、分析方法开发和GMP生产服务，满足客户的Non-IND、IND、临床阶段、商业化阶段药物开发需求，加快细胞与基因治疗药物的发现、药学研究、临床和商业化进程，推动行业发展。以“赋能细胞基因治疗，共守生命健康”为使命，基于近5,000平方米的研发生产综合平台，以及77,000平方米的精准医疗产业基地，目前已累计服务600+细胞与基因治疗CDMO项目，协助客户获得中美等多国临床试验批件60个。和元生物将坚持以客户为中心、以提供专业服务为己任，打造国际领先的基因和细胞治疗CXO集团企业，推动细胞与基因治疗行业发展，造福人类健康。
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