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全球首个外泌体药物Deramiocel（CAP-1002）三期临床HOPE-3获得成功

和元生物CDMO

2025/12/09

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外泌体 D

FDA曾发退稿信，如今逆风翻盘！Capricor外泌体疗法跨过DMD生死终点

Capricor宣布HOPE-3成功

北京时间2025年12月3日凌晨，Capricor Therapeutics宣布全球首个外泌体细胞疗法Deramiocel（CAP-1002）治疗DMD三期临床HOPE-3获得成功的重磅消息。

Deramiocel（CAP-1002）治疗杜氏肌营养不良（DMD）的III期试验HOPE-3达到主要终点（上肢功能评分PUL v2.0，p=0.029）与关键次要终点（左室射血分数LVEF，p=0.041）。

为什么是外泌体而不是干细胞？

Deramiocel的活性成分是心脏球衍生细胞（CDCs），它们就像微型制药厂，每季度一次静脉输注，并不长期驻留，而是迅速释放外泌体和生长因子的药物快递包。

这些释放的外泌体和生长因子发挥3重功能，分别是免疫重编程、抗纤维化和促血管与肌膜修复。

免疫重编程是外泌体将促炎M1型巨噬细胞转化为M2型，降低持续炎症；

抗纤维化是外泌体阻断TGF-β/CTGF通路，减少心肌与骨骼肌的瘢痕沉积；

促血管与肌膜修复是外泌体携带的miR-126、miR-210等促血管生成miRNA发挥调控功能。

外泌体疗法里程牌事件的意义

全球首个外泌体药物上市，将打开无细胞疗法商业大门。

从监管角度来看，将会生成全球首个外泌体注册级CMC与临床模板。在FDA RMAT和孤儿药双认定下，BLA审评路径被打通，外泌体可按常规生物制品而非细胞提交，弱化活体细胞标准。

从资本角度来看，把外泌体从健康概念拉进了可估值管线，其风险和回报模型可量化。

Deramiocel的Ⅲ级成功把外泌体从旁分泌现象升级为可注册药物类别，为整个赛道提供了机制、工艺、监管、支付、估值五大可复制的操作案例，标志着外泌体行业正式由概念期进入商业化拐点。

写在最后

当第一束外泌体烟花在DMD夜空绽放，它照亮的远不止是1.5万个家庭。HOPE-3证明外泌体不仅能传递信息，更能传递生命。

接下来，谁能解决规模化与标准化，谁就能把烟花变成灯塔！

参考资料

1.https://www.capricor.com/

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