近日，循曜生物自主研发的血友病A预防性药物—— FVIII模拟性多特异性抗体SV003向CDE提交了正式临床试验申请，并获得受理。
血友病A是一种由于先天或获得性凝血因子八（FVIII）缺失导致的出血性疾病，以关节和深部肌肉出血为主要表现，幼年起发病，致残、致死率高。
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血友病A的治疗和预防历经百余年，从最初仅能在出血时通过输注全血或血浆等血液成分进行止血治疗，到先驱科学家们推动凝血因子浓缩物问世、使预防出血成为可能；而随着重组凝血因子的突破性研发，人们开始摆脱对血制品的依赖，直至现阶段的FVIII替代性抗体，不仅止血效果稳定、安全性确切，更是将每隔2-3天的静脉用药进化到每周甚至更久间隔的皮下给药，大大提高了患者用药的便利性。
血友病A治疗和预防的进化史，几乎是人类生物医药科学技术的进步史，每一步跨越，都离不开一代代科学家和工程学家以智慧和坚守颠覆认知、突破瓶颈，血友病患者的临床结局也因此获得明显改善。
罗氏艾美赛珠双抗（Emicizumab，商品名Hemlibra）的问世，是全球首款获批上市用于治疗血友病A的非因子药物，其替代了FVIII，靶向凝血因子九（FIX/FIXa）和凝血因子十（FX），将由于FVIII缺乏导致的凝血级联瀑布中断进行恢复。艾美赛珠每周-每月皮下注射一次、疗效不受FVIII抑制物的影响，被视为血友病治疗领域的革命性药物。其诞生来源于日本中外制药科学家们十数年对凝血机制的深度解构和抗体工程的顶尖创新，其无论在血友病A领域还是在药物工程领域，都可谓是里程碑式的成就。近期的财务数据显示，艾美赛珠2025年前三季度全球总销售额已达约45亿美元，是目前所有上市双抗药物中的销冠。艾美赛珠的出现，使血友病管理目标从控制出血事件转向更接近正常生活。
在我国，外源凝血因子输注仍是治疗血友病A的主要手段，且由于预防治疗年化费用动辄百万，大部分患者仍然停留在出血后按需治疗的阶段。
SV003是国产首款进入临床阶段的FVIII模拟性抗体。该药物设计犹如微观世界的空间站对接，其需要精准地桥接FIX/FIXa与FX特定表位，使二者的酶-底物位点精确接合并促成凝血级联瀑布的传递，从而达到预防出血的功能。
SV003靶向FIX/FIXa和FX示意图
临床前研究显示，SV003较艾美赛珠具有更高活性，临床使用剂量更低，并具有更长周期给药潜力且连续用药安全性高。接下来，循曜生物将全速推进临床研究，尽早惠及血友病A患者人群。
从左到右：正常猴、血友病模型猴、
SV003用药猴、阳性对照药物用药猴
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