【隆门Family】霍德生物iPSC衍生前脑神经前体细胞治疗缺血性脑卒中后遗症获美国FDA同意进入临床2/3期

近日，霍德生物与美国食品药品监督管理局（FDA）成功召开1期临床后（EOP1）会议，就核心产品hNPC01注射液治疗缺血性脑卒中偏瘫运动功能障碍的临床开发路径达成高度共识，获得了极具里程碑意义的积极反馈。FDA同意霍德生物在现有中国1期临床积极数据的基础上，直接在美国开展剂量桥接的随机双盲对照2期临床，并可通过中期分析及快速通道资格（Fast Track Designation^[1]）赋予的滚动会议机制，与FDA确定3期临床样本量等关键设计后，直接扩展为确证性临床，实现2/3期合并的适应性确证临床开发。这一加速路径的授予，不仅彰显了FDA对hNPC01中国1期临床数据质量，以及安全性与药效的充分认可，更将大幅缩短产品上市周期，让全球缺血性脑卒中偏瘫患者更快受益于这一创新细胞治疗技术。

脑卒中作为全球范围内高发病率、高致残率、高死亡率的重大神经系统疾病，给患者家庭和社会带来沉重负担。据临床数据显示，约50%-70%的脑卒中患者会遗留不同程度的偏瘫症状，导致运动功能障碍、生活自理能力丧失等严重后果。目前，脑卒中后偏瘫的治疗存在巨大未被满足的医疗需求。霍德生物开发的hNPC01注射液，是目前国际开发进度最快iPSC衍生的异体前脑神经前体细胞产品，于2023年6月获得中国IND默许^[2]，2024年3月获得美国IND默许^[3]。通过立体定向颅内移植，hNPC01可在脑内继续分化为功能神经元和胶质细胞，替代受损神经细胞，促进神经环路重建，为脑卒中等神经损伤后遗症治疗提供了全新的思路和方向^[4]。

霍德生物此前公布的hNPC01治疗缺血性脑卒中偏瘫后遗症中国1期临床研究12个月结果已显示出产品良好的安全性和优异的药效^[5]。该研究纳入总共23名病史6个月至5年的偏瘫患者，目前继续接受随访的受试者已完成18个月安全性随访，部分患者随访期已达2年，未发现任何剂量限制毒性、异常生长或肿瘤形成。其中，18个月随访数据显示，90%的随访患者相比12个月仍有进一步的运动功能持续改善；而随访满2年的患者，药效开始进入稳定平台期，未出现疗效回落现象。

霍德生物临床医学副总裁张淑宁博士表示：“此次与FDA会议的顺利和结果超出我们预期，双方就需要讨论的问题在短时间内快速达成一致。通过此次FDA给予的加速开发路径，hNPC01不仅避免了重复的美国1期临床开发，更通过2/3期无缝衔接的适应性设计，节省了两个阶段之间的等待时间与样本量，可以显著提升临床开发效率。此次FDA认可了人群选择、剂量设定、临床终点、统计方案等核心方案，且未提出任何安全性问题，是对我们临床研究设计科学性与1期数据、CMC可靠性的充分认可，这为后续国际多中心研究的高效推进扫清了关键障碍。适应性设计的采用，能够实现临床数据的动态积累与方案优化，在保证研究科学性的前提下最大化研发效率。据我们所知，这应该是多能干细胞领域首个利用中国1期临床数据豁免美国1期临床的案例，也是首个在海外获准桥接进入确证临床的在中国研发的多能干细胞产品。这不仅是hNPC01临床开发的重要突破，也为中国创新细胞治疗产品的国际化临床路径提供了极具价值的实践参考。我们的临床团队将继续严格遵循国际规范，高效推进不同地区确证临床，聚焦患者未被满足的需求，用扎实的临床数据验证产品价值。”