首个！优于标准疗法，罗氏小分子3期积极结果公布；PFS延长4倍！PI3K抑制剂组合3期亮眼结果公布，上市申请已启动……

首个！优于标准疗法，罗氏口服小分子3期积极结果公布

罗氏（Roche）今日宣布，其3期evERA乳腺癌研究取得积极结果。数据显示，在既往接受过CDK4/6抑制剂及内分泌治疗的雌激素受体（ER）阳性、HER2阴性（HER2-）的局部晚期或转移性乳腺癌患者中，其在研口服新一代选择性雌激素受体降解剂（SERD）和完全拮抗剂giredestrant联合everolimus治疗显著降低了疾病进展或死亡风险：在意向治疗人群（ITT）中降低44%，在携带ESR1突变的人群中降低62%，相较于标准内分泌治疗联合everolimus组具有统计学意义上的显著改善。

研究结果还显示，giredestrant与everolimus的联合治疗总体耐受性良好，未观察到新的安全性信号。虽然总生存期数据尚不成熟，但在ITT和ESR1突变人群中均呈现出明确的积极趋势。根据新闻稿，若获批，该方案有望成为首个在CDK抑制剂治疗后可口服的选择性雌激素受体降解剂联合疗法。

首次！PI3K小分子抑制剂组合3期亮眼结果公布，上市申请递交已启动

Celcuity今日公布其进行中3期VIKTORIA-1临床试验的最新积极结果。该试验评估其在研广谱PI3K/mTORC1/2抑制剂gedatolisib组合在接受过CDK4/6抑制剂及芳香化酶抑制剂治疗后疾病进展的激素受体阳性（HR+）、HER2-晚期乳腺癌患者中的疗效与安全性。根据此积极结果，Celcuity已启动该疗法的新药申请（NDA）滚动递交。

针对PIK3CA野生型（WT）亚群分析的结果显示，与活性对照药物相比，gedatolisib、palbociclib、fulvestrant三联方案使疾病进展或死亡风险降低76%，中位无进展生存期（PFS）达到9.3个月，而对照组仅为2.0个月，延长了7.3个月（HR=0.24，95% CI：0.17-0.35，p<0.0001）；客观缓解率为31.5%，中位缓解持续时间（DOR）为17.5个月。

同时，gedatolisib联合fulvestrant的双联方案亦展现显著疗效，使疾病进展或死亡风险降低67%，中位无进展生存期为7.4个月，相较于活性对照药物的2.0个月延长5.4个月（HR=0.33，95% CI：0.24-0.48，p<0.0001）。双联组的客观缓解率为28.3%，中位DOR为12.0个月，而对照组因仅有一例客观缓解，未能确定DOR。根据新闻稿，gedatolisib为在接受过CDK4/6抑制剂治疗后出现疾病进展的HR+/HER2-/PIK3CA WT晚期乳腺癌患者中，在3期研究中取得积极结果的首个PI3K/AKT/mTOR通路抑制剂。

过半患者肿瘤缩小！潜在“first-in-class”疗法临床结果公布

Marengo Therapeutics日前首次公布其主打项目invikafusp alfa进行中2期临床试验的数据。截至2025年7月29日，共有55例携带高突变负荷（TMB-H）或微卫星不稳定性高/错配修复缺陷（MSI-H/dMMR）的晚期实体瘤患者入组，涵盖21种肿瘤类型，其中44名患者可评估疗效。数据显示，52%的患者出现靶病灶缩小；在TMB-H人群中，总缓解率（ORR）为20.5%，疾病控制率（DCR）达79.5%，涉及结直肠癌、胃癌、肺癌、乳腺癌、胃食管交界癌及头颈癌等六种肿瘤类型；在MSI-H/dMMR人群中，ORR为30%，DCR为70%。值得注意的是，该药在PD-1耐药/复发肿瘤以及PD-1非标准治疗的肿瘤中均观察到临床疗效，显示出独立于PD-1通路的抗肿瘤活性。安全性方面，治疗相关不良事件总体可控，安全特征与其选择性T细胞激活机制一致。

Invikafusp alfa是一种潜在“first-in-class”、具有双重激动作用的双特异性T细胞激动剂，旨在选择性激活并扩增Vβ6/Vβ10 T细胞亚群，这类细胞约占肿瘤浸润性淋巴细胞（TILs）的10%。该药物通过重建并增强机体的抗肿瘤免疫反应，有望用于治疗既往对免疫检查点抑制剂无应答或耐药的患者。

来源：药明康德

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