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有望成为全球首个ANGPTL3靶向siRNA药物！维亚臻siRNA III期临床完成首例患者给药

医麦客News医麦客News
2024/12/20
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138
ANGPTL3

本试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床试验，旨在评估VSA003注射液在中国青少年及成人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中的有效性和安全性（临床试验注册号：CTR20244397）。 VSA003是一款靶向ANGPTL3的创新siRNA候选药物，该药物可通过LDLR 非依赖性及依赖性双重降脂机制，有效降低HoFH患者LDL-C水平。 今年1月，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已授予其针对HoFH的突破性治疗品种认定。

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