本项关键 Ⅲ 期临床试验采用全国多中心、随机、标准治疗对照、开放标签的研究设计，旨在进一步系统性验证 GC101 注射液在 2 型 SMA 患者中的有效性与安全性。 研究计划在全国入组 50 例 2-12 岁 2 型 SMA 受试者，由中国人民解放军总医院第七医学中心作为牵头单位，联合多家权威医疗机构协同推进。 GC101 腺相关病毒注射液是一种在研的基因治疗药物，通过单次腰椎穿刺鞘内注射给药，将表达 SMN1 蛋白的基因导入 SMA 患者体内细胞中，尤其是脊髓前角运动神经元细胞中，以表达正常的人 SMN 蛋白，从而达到治疗疾病的目的。
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