Abeona Therapeutics宣布，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）已为该公司研发的用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）的基因疗法prademagene zamikeracel（pz-cel）授予了特定的操作代码ICD-10-PCS，并从2024年10月1日起生效。此外，CMS将pz-cel纳入了2025财年住院病人预付费支付系统（IPPS）的预主要诊断类别，并赋予其最高的住院医院报销水平之一。Abeona首席执行官Madhav Vasanthavada表示，CMS的这些决定认可了pz-cel作为RDEB基因疗法的突破性，为Abeona寻求为所有RDEB患者提供强有力可及性和报销提供了信心。pz-cel是一种自体细胞基因疗法，旨在将功能性的COL7A1基因整合到患者的皮肤细胞中，并使用逆转录病毒载体将其稳定地整合到分裂的目标细胞基因组中，以实现长期基因表达。Abeona在俄亥俄州克利夫兰的基因和细胞疗法cGMP制造设施生产pz-cel，用于其VIITAL™试验，并有望在FDA批准后支持pz-cel的商业生产。

多能干细胞(pluripotent stem cells, PSCs)因其能够分化为多种类型的体细胞而成为再生医学、疾病模型构建和药物筛选等领域的研究热点。 这使得nPSCs在研究早期胚胎发育及相关疾病的病理机制方面具有重要价值。 然而， 在体内环境中，nPSCs的存在时间极为短暂，通常仅出现在胚泡(pre-implantation blastocyst)阶段，随后便迅速转变为致敏态 。

近日，恒瑞医药位于连云港黄河路38号的制剂生产场地收到日本药品医疗器械局（PMDA）颁发的GMP认证证书，公司盐酸右美托咪定注射液顺利通过PMDA的GMP符合性检查。 日本GMP认证是国际药品生产领域的权威认证之一，检查的特点是严谨、细致，注重细节。 2023年9月，日本PMDA的两位资质检查官对恒瑞医药位于连云港黄河路38号制剂生产场地的盐酸右美托咪定注射液生产线进行了为期数日的GMP现场检查。

8月13日，港股龙头药企中国生物制药公布半年度业绩报告，在行业变革期中，凸显出强大的龙头效应，业绩实现双位数增长。 上半年，中国生物制药实现营业收入158.7亿元（人民币，下同），同比增长约11.1%，创历史新高。 归母净利润30.2亿元，同比增长约139.7%。

VLS-01是一种新型口服DMT薄膜，旨在诱导短暂的迷幻体验，用于治疗难治性抑郁症。在Phase 1b临床试验中，VLS-01表现出良好的安全性和耐受性，副作用轻微或中度，且大部分在给药当天缓解。120mg剂量组中，13/14名参与者达到SIRS评分超过7分，主观效果在120分钟内完全消失。atai计划在2024年底启动一项随机、双盲、安慰剂对照的Phase 2试验，以评估VLS-01在难治性抑郁症患者中的疗效、安全性和疗效持久性。

这款在研药物以其独特的双重作用机制，为宫颈癌患者带来了新的治疗希望。 宫颈癌，作为目前唯一一个病因明确的妇科恶性肿瘤，其发病与高危型人乳头瘤病毒（HPV）的持续感染密切相关。 宫颈癌是全球妇女中仅次于乳腺癌和结直肠癌的第三大常见恶性肿瘤，多发于40-60岁女性和处于性活跃期的妇女。

基因泰克预计将向Sangamo支付5000万美元的前期许可费和阶段性付款。 Sangamo还有资格获得高达19亿美元的开发和商业里程碑。 首次利好消息影响，Sangamo的股价上涨了29%。

关注并星标CPHI制药在线。 总体来看，现阶段的药品价格治理 ，重点是三方面工作，值得大家关注。 属地管理原则为准，书面问询，药品制造成本、出厂价格，各省挂网价格及价格形成方式等信息，包括近三年不同规格出厂发票。

尽管在临床上已普遍应用，在已发表的临床试验数据中，手术联合放疗后10年以上的长期结局报告仍然不多。 近日，《柳叶刀-肿瘤学》发表了苏格兰保乳试验（SCT）的30年随访最新结果。 数据显示， 术后进行放疗可在长达10年的时间内防止乳腺癌在同侧复发，但超过10年后，这种保护作用就会变得有限。

医保是医药发展的重要动能。 医药发展与医保筹资密切相关。 医保是医药创新的强劲引擎。

药品追溯码“应扫尽扫”。 近日，2024年全国深入整治骗取医保基金工作部署会在湖北武汉召开。 作为每盒药品的“唯一身份标识码”，追溯码的作用远不止于让消费者通过扫码判断药物真伪。

“药茅”片仔癀砸2.5亿收购2023年营收为0的公司，中药企业开启“外延并购”潮。 或为提升长期盈利能力。 明源香料的长期股权投资系对水仙药业30%的股权投资。

ASCVD的快速增长是中国心血管负荷加重的重要因素，且ASCVD占CVD死因比例持续增长，目前占比2/3 。 低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平升高是我国ASCVD的主要危险因素，一项预测研究报告显示，人群血胆固醇水平的升高将导致我国人群心血管病事件在2010—2030年间增加920万 。 他汀类药物虽仍在降脂治疗中起到基石作用，但他汀治疗后低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）达标率仅44.8% 。

大型科技企业跨界投资医疗健康领域并不鲜见。 最先涉足这一领域的主要是以电气和大型设备制造业为主的跨国公司，如通用电气、西门子、飞利浦、IBM、三星、索尼、东芝等知名电子电器设备制造商。 反观国内，日前海尔集团花重金卡位上海莱士第一大股东位置，与上述国际巨头布局医疗健康产业，有异曲同工之妙。

近日，华润饮料首次公开募股获港交所批准，这一消息被认为华润饮料资本市场迈出了重要的一步。 携“一超多雄”的品类格局成功上市后，华润饮料也被认为将在纯净水及饮料市场与众品牌展开新一轮“较量”，“杀气腾腾”的华润饮料对后者们的市场地位是否会带来挑战，也将是市场关注的焦点。 8月9日，资本市场消息显示，华润饮料已获香港联合交易所的批准，即将进行首次公开募股（IPO）。

日前，美国盖伦基金会（The Galien Foundation）公布了2024年度盖伦奖（Prix Galien USA Awards）的提名名单。 盖伦奖创建于1970年，由Roland Mehl创立，以纪念医学科学和现代药理学之父盖伦（Galen）。 盖伦奖旨在表彰为改善人类健康所做的杰出科学创新，促进药品及药学的发展，被誉为“医药界的诺贝尔奖”。

8月9日，由 凯思凯迪 开发的具有独立自主知识产权的1类新药CS060380的临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局（NMPA）的默示许可。 为瞄准更广阔的新药市场，该项目采取“中美双报”的研发策略，并于2024年5月10日已获得FDA默示许可。 关于CS060380。