BCR-ABL靶点的发现可以追溯到1980年代。 1973年，Janet Rowley博士和其他研究人员发现了在慢性粒细胞性白血病（CML）患者中的染色体易位，这是首次发现 BCR-ABL 融合基因。 BCR-ABL靶点的发现及其药物格列卫的开发和上市标志着靶向药物疗法的开始。

Calliditas Therapeutics日前宣布，其2b期临床试验TRANSFORM试验达到了主要终点，显示出在两种剂量下，在研疗法 setanaxib与安慰剂组相比，显著改善患有原发性胆汁性胆管炎（PBC）且肝硬度增加的患者的碱性磷酸酶（ALP）水平。 分析基础数据集包括76名患有PBC且肝硬度增加的患者。 试验中超过40%的患者同时接受了至少两种背景治疗。

“The Company's performance in the first half of 2024 again demonstrated that WuXi AppTec's unique integrated CRDMO business model can effectively meet the growing demand of customers worldwide. It enables the Company to closely follow scientific innovations, develop distinct industry insights, instantly seize opportunities in new molecules as they rise, and continue to drive solid business growth. We aim to deliver revenue of RMB 38.3-40.5 billion and free cash flow of RMB 4-5 billion in 2024, while adjuste

药明康德董事长兼首席执行官李革博士表示：“在外部环境挑战下，公司2024年第二季度收入及利润均按计划环比稳步提升，同时在手订单实现人民币431.0亿，剔除新冠商业化项目，同比增长33.2%。”。 “公司2024年上半年的业绩表现再次证明药明康德独特的一体化CRDMO业务模式能够高效满足全球客户日益增长的需求，推动公司紧跟科技创新，产生行业洞见，及时捕捉新分子机遇，持续驱动公司长期发展。 2024年，公司预计实现全年收入383-405亿，自由现金流40-50亿，以及经调整non-IFRS归母净利率保持与去年相当。

到2050年，痴呆症患者数量预计会进一步达到现在的3倍，其中60%-70%的病例都属于阿尔茨海默病（AD）。 过去通过分析AD患者的大脑组织样本，科学家已经知道AD患者脑中会出现淀粉样蛋白斑块以及病理性tau蛋白缠结，但有关神经元的细节变化仍存在许多空白。 由于这些志愿者生前只有部分患上了AD，作者可以进一步将AD患者与其他个体的分析结果进行比较。

如何顺应政策风口、减少信息不对称带来的隐患，更高效地制定专利布局和产品开发策略，是我国仿制药企业急需考虑的重要问题。 中国医药工业信息中心收集整理了2024-2029年有专利到期的药物信息，并对2024年部分专利到期药物进行了详细评述，希望对医药企业品种研发的立项有重要的参考。 鉴于此，请相关企业早做准备，加强抗生素研发和耐药性监测，以应对未来可能出现的治疗挑战。

创下2024年单月最高值。 7月29日，江苏省医保局更新第二十三、第二十四批药品预警情况。 截至目前，江苏7月已更新五批药品预警名单， 共点名414个药品，单月点名药品总数创下今年新高，是以往单月点名药品数量平均值的2.6倍左右。

Syndax Pharmaceuticals宣布，其研发的创新癌症疗法之一revumenib，一种首创的menin抑制剂，在治疗复发/难治性KMT2A重排急性髓系白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）的AUGMENT-101临床试验中取得了积极成果。该试验的主要终点在初步分析中达到（p值=0.0036），数据已发表在《临床肿瘤学杂志》上。revumenib的新药申请（NDA）正在FDA的实时肿瘤学审查（RTOR）程序下进行审查，预计PDUFA行动日期为2024年12月26日。该药物的安全性和有效性数据支持了其在KMT2Ar急性白血病中的治疗潜力，并获得了FDA的优先审查。

Compugen公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其潜在首创抗癌免疫疗法COM503的IND申请，并启动了该药物的1期临床试验。COM503是一种针对IL-18结合蛋白的高亲和力抗体，由Gilead Sciences公司获得许可。此次IND批准触发Gilead支付3000万美元里程碑款项，Compugen计划在2024年第四季度开始进行1期临床试验。该试验旨在评估COM503作为单药和与Gilead的anti-PD-1 zimberelimab联合用药在晚期或转移性实体瘤患者中的安全性和耐受性。此外，Compugen与Gilead的许可协议中，Gilead拥有COM503的开发和商业化独家权利，Compugen负责其临床前开发和1期临床试验。

——市科技系统廉洁文化作品展。 践行找寻治病新药的理想。 支撑这位中国现代中药研究的先驱。

Spear Bio Inc.成功完成4500万美元的A轮融资，由Foresite Capital和Bio-Techne Corporation共同领投，现有投资者Maverick Ventures、Yonjin Capital和CDH Investments参与。Spear Bio利用其专利技术SPEAR，在标准qPCR仪器上实现无需洗涤的三步工作流程，精确测量蛋白质生物标志物至阿托摩尔水平，仅需少于1微升的样本量，远低于传统免疫分析所需的样本量。此轮融资将加速公司检测菜单和商业产品的扩展，以解决蛋白质研究和早期疾病诊断的挑战。Spear Bio的CEO和联合创始人Feng Xuan表示，投资者的支持是对SPEAR技术和公司愿景的强烈认可。Foresite Capital的Vikram Bajaj和Bio-Techne的Kim Kelderman均对Spear Bio的技术和市场潜力表示兴奋，并期待其成长。Spear Bio将于7月28日至8月1日在费城的阿尔茨海默病协会国际会议上展示其技术和应用。

欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药物产品委员会（COMP）对Attralus公司研发的AT-02药物给予孤儿药物产品认定，用于治疗两种最常见的系统性淀粉样变性，即转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）和免疫球蛋白轻链相关淀粉样变性（AL）。AT-02是公司主要的针对所有淀粉样蛋白去除的候选药物，目前正进行ATTR和AL淀粉样变性患者的1期和2期临床试验，以支持其在系统性淀粉样变性患者中作为免疫疗法的应用。这些认定支持了AT-02的独特特性，有望治疗ATTR和AL淀粉样变性以及其他类型的系统性淀粉样变性。AT-02是首个且唯一获得COMP对ATTR和AL淀粉样变性孤儿药物产品认定批准的药物。

AstraZeneca公司宣布，其药物CALQUENCE（acalabrutinib）与venetoclax联合使用，在或不使用obinutuzumab的情况下，在AMPLIFY III期临床试验的初步分析中显示出对未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的无进展生存期（PFS）有显著和临床意义的改善。该研究还观察到CALQUENCE与venetoclax联合使用对总生存期（OS）的积极趋势。CLL是全球成人中最常见的白血病类型，约40,000名患者接受当前标准治疗。研究的主要调查员表示，这些结果证明了acalabrutinib和venetoclax作为固定疗程治疗的可能性，这对于CLL患者来说是一个重要的进展。AstraZeneca公司表示，如果获得批准，CALQUENCE将成为唯一可用的第二代BTK抑制剂，既可以作为治疗至进展，也可以作为固定疗程治疗，为患者和医疗保健提供者提供更多选择。

Eledon制药公司宣布在其Phase 2 BESTOW临床试验中，已招募第80名参与者，该试验旨在评估tegoprubart在预防肾脏移植排斥中的作用。目前，已在美国、欧洲和拉丁美洲的多个中心招募了预计研究参与者的大部分。BESTOW是一项多中心、双臂、活性对照的临床研究，计划招募约120名在美国、欧洲和拉丁美洲接受肾脏移植的参与者，以评估抗CD40配体抗体tegoprubart与钙调神经磷酸酶抑制剂他克莫司相比的安全性、药代动力学和疗效。Eledon正在开展Phase 2试验、Phase 1b试验和长期安全性和疗效扩展研究，以评估tegoprubart在预防肾脏移植排斥中的作用。Eledon是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发免疫调节疗法，用于治疗危及生命的情况。

Acumen Pharmaceuticals宣布在治疗阿尔茨海默病的新药研发中取得进展，其新型疗法sabirnetug（ACU193）已完成首例皮下注射给药，并正在进行一项比较皮下和静脉给药的药代动力学研究。该研究旨在为阿尔茨海默病患者提供更便捷的治疗选择，同时利用Halozyme的ENHANZE®药物递送技术提高药物的吸收和分散。sabirnetug是一种针对可溶性淀粉样蛋白β寡聚物（AβOs）的人源化单克隆抗体，已被证明在早期阿尔茨海默病患者中具有选择性靶向作用。目前，Acumen正在进行一项名为ALTITUDE-AD的II期临床试验，以评估sabirnetug在早期阿尔茨海默病患者中的临床疗效和安全性。

Rapport Therapeutics公司在即将于荷兰阿姆斯特丹举行的国际疼痛研究协会（IASP）2024世界疼痛大会上将展示其先导产品候选药物RAP-219类似物RTX-1738的预临床数据。RTX-1738在多种急性慢性疼痛模型中表现出镇痛活性。该研究旨在探索RTX-1738治疗慢性疼痛，包括外周神经性疼痛的潜力。Rapport Therapeutics致力于发现和开发针对中枢神经系统（CNS）疾病的变革性神经药物，其技术平台基于对大脑中RAPs功能的开创性发现。公司的领先临床项目RAP-219正在针对局灶性癫痫、外周神经性疼痛和双相情感障碍进行临床试验。

利润增长了23.8%至1.435亿美元。 基于此，Dexcom将其2024年的销售预期从42亿-43.5亿美元 下调至40亿-40.5亿美元 。 该公司预计增长在11%至13%之间。