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  • Blood 封面文章｜安鹏/罗永挺/罗俊杰/王培娜发现内皮细胞铁感应新机制
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    Blood 封面文章｜安鹏/罗永挺/罗俊杰/王培娜发现内皮细胞铁感应新机制
    中国农业大学营养与健康系及河北医科大学基础医学院的研究团队在Blood杂志上发表封面文章，揭示了肝窦内皮细胞mTORC2-Foxo1轴作为铁感应器，通过调控Bmp2和Bmp6的转录表达来调节全身铁稳态。研究发现，mTORC2的特异性成分Rictor蛋白在铁的作用下被溶酶体降解，增强了Foxo1的入核活性，进而上调Bmp2和Bmp6的转录表达，刺激邻近肝细胞中Hepcidin的合成。该研究为理解机体铁代谢稳态调控提供了新的见解，并提示内皮细胞Foxo1可能是干预铁代谢紊乱疾病的潜在靶点。
    微信公众号
    2025-10-11
    McGill University
  • Genome Biol丨LAMAR：预测RNA多层次调控的基础语言模型
    医投速递
    Genome Biol丨LAMAR：预测RNA多层次调控的基础语言模型
    南方科技大学生命科学学院王泽峰实验室和中国科学院上海营养与健康研究所张国庆实验室合作，开发了一种名为LAMAR的RNA基础语言模型。该模型利用Transformer编码器，通过无监督预训练和带标签数据集的微调，实现了对mRNA调控的预测。LAMAR在多个mRNA调控相关任务中表现出色，包括预测mRNA翻译效率和半衰期，以及识别新型调控元件。该模型已在Github上开源，为科研人员提供了一种新的研究工具。
    微信公众号
    2025-10-11
  • J Invest Clin | 王晓健/生万强团队揭示CD4+ T细胞中的 GSDMD活化促进抗肿瘤免疫及其分子机制
    前沿研究
    J Invest Clin | 王晓健/生万强团队揭示CD4+ T细胞中的 GSDMD活化促进抗肿瘤免疫及其分子机制
    Gasdermins （ GSDM ） 是一类能够引起细胞焦亡的成孔效应蛋白家族， Gasdermin 家族相关蛋白调控肿瘤细胞焦亡从而促进抗肿瘤免疫的作用已经被广泛报导，但是免疫细胞中的 gasdermin 家族蛋白在肿瘤微环境中的作用知之甚少。 近日 ，浙江大学基础医学院 王晓健 / 生万强 团队在 J clin Invest 杂志上发表题为 A CD4 + T lymphocyte–specific TCR/GSDMD/IL-2 axis facilitates antitumor immunity 的研究论文。 该工作揭示了 CD4 + T 细胞中 GSDMD 的活化以不依赖于细胞焦亡的形式，而是通过促进 IL-2 转录发挥增强抗肿瘤免疫的作用，抑制肿瘤生长 。
    BioArtMED
    2025-10-11
    CD4 IL-2 GSDMD
  • Nat Cell Biol | 膜受体通过聚集磷脂酰丝氨酸激活LC3相关吞噬
    前沿研究
    Nat Cell Biol | 膜受体通过聚集磷脂酰丝氨酸激活LC3相关吞噬
    在多细胞生物体中，清除凋亡细胞是维持组织稳态、防止慢性炎症和自身免疫反应的关键环节。 凋亡过程中，细胞膜内层的 磷脂酰丝氨酸 （ PS ） 会翻转至外层，作为“吃掉我 （eat me） ”的信号被巨噬细胞等吞噬细胞识别。 TIM4、BAI1和TREM2等受体可结合外翻的PS并启动吞噬反应。
    BioArtMED
    2025-10-11
    TREM2 Nat Cell Biol
  • Adv Sci | 徐薇/赵世民/康玉团队合作揭示代谢物信号与细胞周期信号的交互调控机制
    前沿研究
    Adv Sci | 徐薇/赵世民/康玉团队合作揭示代谢物信号与细胞周期信号的交互调控机制
    传统观点认为缺氧诱导因子 （HIF1α） 是癌细胞代谢重编程的关键驱动因子，但大量非缺氧状态下的肿瘤和正常增殖细胞同样表现出Warburg效应，提示细胞内还存在其他代谢驱动机制。 该研究揭示了 细胞周 期调控因子 CDH1 在协调合成代谢物累积和感知过程中发挥的核心作用，从而推动细胞周期的顺利起始，并为理解癌细胞代谢重编程及其治疗提供了新思路。 研究团队通过多组学结合代谢流追踪，发现在多种肿瘤中高表达的细胞周期调控因子CDH1能够调控代谢物积累并感知代谢丰度。
    BioArtMED
    2025-10-11
    CDH1 肿瘤 细胞周期
  • 基因治疗迎突破！新型AAV衣壳工程技术平台突破基因疗法递送瓶颈
    前沿研究
    基因治疗迎突破！新型AAV衣壳工程技术平台突破基因疗法递送瓶颈
    2025 年 10 月 7 日， 日本JCR制药公司（JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.） 在西班牙塞维利亚举办的欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）第 32 届年会上， 公布了其专有 JUST-AAV 衣壳工程平台的非临床研究数据 。 该数据证实，这一平台能 高效将腺相关病毒（AAV）基因治疗递送至中枢神经系统（CNS）和肌肉组织，同时大幅降低肝脏暴露 —— 这一突破有望解决长期困扰 CNS 与肌肉疾病基因治疗的核心难题。 研究人员通过在 AAV 衣壳表面整合特定肽段，显著增强了病毒对肌肉的摄取能力。
    罕见病信息网
    2025-10-11
    基因治疗 AAV
  • saRNA激活基因的新机制：哈佛团队揭示“定点去甲基化”如何重启关键抑癌基因
    前沿研究
    saRNA激活基因的新机制：哈佛团队揭示“定点去甲基化”如何重启关键抑癌基因
    近日，一篇来自 哈佛医学院RNA医学计划与贝斯以色列女执事医疗中心（BIDMC）Annalisa Di Ruscio实验室 的重磅预印本研究，为RNA激活（RNAa）技术的作用机制提供了新的见解。 该研究首次表明小激活RNA（saRNA）还能够通过诱导目标基因特定位置的 DNA去甲基化 ，精准地“解锁”并重启被抑制的基因。 这项工作聚焦于已进入临床II期的saRNA药物原型（靶向CEBPA基因），不仅为RNAa药物的作用模式提供了更深层次的分子生物学解释，也让外界得以一窥“RNA表观遗传调控”这一前沿领域的潜力。
    中美瑞康
    2025-10-11
    CEBPA 抑癌 基因
  • Biosecure卷土重来？美参议院通过法案限制中美科研合作，药明未列入受关注名单
    研发注册政策
    Biosecure卷土重来？美参议院通过法案限制中美科研合作，药明未列入受关注名单
    据美国媒体报道，本周四晚间，美国参议院投票决定将《生物安全法案》修正案附加至《国防授权法案》（NDAA）中，而众议院则在上月对其版本的《国防授权法案》进行了修正，新增的条款将终止绝大多数美中高校科研合作项目。 立法者将在未来几周内决定最终的国防法案是否包含其中一项或两项条款。 此项《生物安全法案》修正案由共和党议员比尔・哈格蒂与民主党议员加里・彼得斯共同提出，其中包含多项修改内容，旨在解决2024年导致《生物安全法案》搁置的各类问题。
    研发客
    2025-10-11
    药明 Biosecure
  • 诺和诺德砍掉细胞疗法管线，全线裁员上百人！
    公司动态
    诺和诺德砍掉细胞疗法管线，全线裁员上百人！
    根据丹麦媒体披露的消息，诺和诺德公司将 终止所有细胞治疗研发工作，包括一项针对1型糖尿病的项目 ，这是首席执行官Maziar Mike Doustdar重组计划的一部分，同时，公司计划 解雇该管线的几乎全部250名员工。 一位诺和诺德发言人向媒体确认：“我们可以证实，我们已经决定停止我们的细胞治疗研发工作。 这项成本削减计划涉及裁员9000人，约占其全球员工总数的11%。
    Being科学
    2025-10-11
    1型糖尿病 细胞疗法
  • 锚向基础研究，“重大新药创制”国家科技重大专项将实现“四个转变”
    研发注册政策
    锚向基础研究，“重大新药创制”国家科技重大专项将实现“四个转变”
    面向2035年，我国将从支持包括仿制药在内的新药研发向重点支持原创新药研发转变，关注重大基础研究，聚焦“两大三特”需求，支持新药创制。 曹雪涛表示，近年来，国家科技重大专项推进我国新药研发逐步实现了从跟踪仿制到自主创新的跨越。 针对新形势与新挑战，专项明确了新阶段“守正创新、跨越发展”的定位，提出“四个转变”战略，推动创新药物研发从规模导向转向质量与创新导向。
    上海长三角医药创新发展研究中心
    2025-10-11
    国家科技
  • 全球首个！可皮下注射的C5补体抑制剂，用于治疗全身型重症肌无力
    前沿研究
    全球首个！可皮下注射的C5补体抑制剂，用于治疗全身型重症肌无力
    今日， 优时比宣布，卢克布仑钠在中国获批上市 ， 与常规治疗药物联合治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。 泽卢克布仑钠是全球首个且唯一经皮下注射、可自行给药并拥有双重抑制作用的新一代 C5 补体抑制剂 ，用于治疗抗 AChR 抗体阳性的全身型重症肌无力患者。 该药可特异性结合 C5，阻止 C5 裂解为 C5a 和 C5b，从而防止末端补体复合物 C5b-9 的生成；同时可阻止 C5b 和 C6 的结合。
    触界生物
    2025-10-11
    AChR 重症肌无力 全身型重症肌无力
  • 复方黄黛片卵巢癌研究首例受试者成功入组！
    临床研究
    复方黄黛片卵巢癌研究首例受试者成功入组！
    近日，“复方黄黛片治疗晚期复发性铂耐药卵巢癌患者临床研究”斩获标志性成果 —— 组长单位北京大学人民医院顺利完成首例受试者入组与给药，为后续研究推进奠定关键基础。 这一关键节点的成功达成，不仅直观印证了研究团队在多环节协同中的高效执行力与严谨推进能力，更标志着复方黄黛片在铂耐药复发卵巢癌治疗领域的研究正式迈入临床验证核心阶段，成为该产品生命周期管理进程中具有里程碑意义的重要事件。 该研究由北京大学人民医院李小平教授牵头，联合国内多家顶级三甲医院共同参与开展，是一项前瞻性、多中心临床研究。
    亿帆医药
    2025-10-11
    北京大学人民医院 卵巢癌
  • IPF市场格局将变！勃林格殷格翰全球首创PDE4B抑制剂获FDA批准，中国预计26年获批
    审批动态
    IPF市场格局将变！勃林格殷格翰全球首创PDE4B抑制剂获FDA批准，中国预计26年获批
    在特发性肺纤维化（IPF）领域，漫长的“十年空窗期”终于被打破。 10月7日美国FDA批准勃林格殷格翰口服小分子药物 JASCAYD（通用名：那米司特/nerandomilast）片剂作为成人特发性肺纤维化（IPF）患者的口服治疗选择，成为自2014年吡非尼酮与尼达尼布问世以来十余年来首个全新作用机制的IPF新药。 特发性肺纤维化（IPF）是一种病因不明的慢性进行性间质性肺病，其特征为肺泡壁弥漫性纤维化，导致肺功能不可逆下降，患者中位生存期仅2-3年。
    新药社
    2025-10-11
    PDE4B 勃林格殷格翰 特发性肺纤维化
  • 生物医学新技术新规出台：医疗技术临床应用创新发展与安全并重的法制里程碑
    研发注册政策
    生物医学新技术新规出台：医疗技术临床应用创新发展与安全并重的法制里程碑
    生物医学新技术新规出台：。 医疗技术临床应用创新发展与安全并重的法制里程碑。 中国工程院院士 北京大学人民医院 黄晓军。
    中国医药生物技术协会
    2025-10-11
    生物医学
  • 《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式发布
    研发注册政策
    《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式发布
    生物医学新技术临床研究和。 临床转化应用管理条例。 第二条 在中华人民共和国境内从事生物医学新技术临床研究、临床转化应用及其监督管理，应当遵守本条例。
    中国医药生物技术协会
    2025-10-11
    生物医学
  • 涉及生物医药！国务院重磅文件解读来了
    研发注册政策
    涉及生物医药！国务院重磅文件解读来了
    2025年9月28日，国务院总理李强签署第818号国务院令，公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》），自 2026年5月1日起施行 。 为 进一步完善生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理制度 ，规范生物医学新技术研发应用，促进医学进步和创新，保障医疗质量安全，维护人的尊严和健康，有必要制定《条例》。 答： 制定《条例》遵循以下总体思路：一是坚持以人民健康为中心，注重防控风险、保障安全。
    赛柏蓝
    2025-10-11
    康为 生物医药
  • 全球首例！邦耀生物BCMA UCAR-T成功治疗视神经脊髓炎谱系疾病
    临床研究
    全球首例！邦耀生物BCMA UCAR-T成功治疗视神经脊髓炎谱系疾病
    2025年10月11日，聚焦于基因与细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布，由邦耀生物提供核心细胞治疗产品与技术支撑，与 华东师范大学刘明耀、杜冰教授团队、 温州医科大学附属眼视光医院吴文灿教授 团队及 瓯江实验室 联合开展的临床研究取得重大突破—— 全球首例使用靶向 BCMA异体通用型CAR-T细胞（BCMA UCAR-T）治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的患者已顺利完成治疗 ， 并 于昨日10月10日 出院。 该成果不仅意味着邦耀生物在通用型CAR-T细胞药物研发与临床转化领域再次走在国际前沿，也标志着邦耀生物在自身免疫性疾病治疗领域的技术布局再获重大进展，为全球难治性神经系统自身免疫疾病患者带来新希望。 温州医科大学副校长 吴文灿教授 作为国际著名的神经眼科专家，特别在视神经疾病诊治方面独具智慧。
    邦耀实验室
    2025-10-11
    BCMA 温州医科大学 视神经脊髓炎
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