在非临床研究阶段，ADC由于结构特殊性使得科研人员需要同时关注抗体介导的靶向性、连接子的体内稳定性、有效荷载的释放动力学及其脱靶毒性，甚至还需评估药物抗体比（DAR）对药效和安全性的影响。 此外，ADC的作用机制涉及内化、溶酶体降解、胞内释放有效荷载等多个环节，使得药效学、毒理学和药代动力学（PK/PD）研究变得尤为复杂。 美迪西云讲堂邀请专题负责人付元凤为大家解答实验中常见问题。

近日，广生堂乙肝创新药项目接连实现关键突破：GST-HG141（奈瑞可韦）启动Ⅲ期临床试验，标志着该药物向上市迈出关键一步，有望成为全球乙肝新里程碑药物；GST-HG131被纳入突破性治疗品种名单，成为广生堂在乙肝治疗领域第二款获得突破性治疗认定的创新药物。 广生堂股票也因此在7月3日至7月16日连续10个交易日收盘价格涨幅累计超过100%。 广生堂自2015年登陆创业板，明确向创新药企转型战略。

7月22日，浩博医药（Ausper Biopharma Co.，Ltd.和AusperBio Therapeutics Inc.）宣布，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已批准其核心候选药物AHB-137启动3期临床试验。 AHB-137是具有潜力成为慢性乙型肝炎临床治愈基石的非偶联型的反义寡核苷酸（ASO）药物。 7月22日，CDE官网公示，Telix Pharmaceuticals申报的1类新药177Lu-HuJ591单抗注射液获批临床，拟开发治疗既往接受过雄激素受体通路抑制剂（ARPI）治疗进展的前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。

与其他免疫球蛋白相比，IgG具有高循环水平、长半衰期和从母亲转移到后代的能力而增强，这和与新生儿Fc受体（FcRn）的相互作用密切相关。 因此，FcRn阻断是一种新的、有效的策略，可降低致病性IgG自身抗体的循环水平，并减少IgG介导的疾病。 在人类中，FcRn重链由位于染色体19q13.35上的Fcγ受体和FCGRT基因编码。

对于三闯港交所的英矽智能，类似的结局已经上演过两次了——2023、2024年先后递表，均因错失聆讯节点而中止。 一度萦绕在这家明星Biotech身边的“AI制药第一股”标签，也随着2024年晶泰科技的上市而失去。 作为全球药监机构标杆的FDA，对AI技术正表现出浓厚的兴趣。

LEO Pharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ANZUPGO®（delgocitinib）乳膏（20 mg/g）用于治疗对局部皮质类固醇反应不足或局部皮质类固醇不适宜的成人中度至重度慢性手部湿疹（CHE）。ANZUPGO是一种创新的非类固醇局部广谱Janus激酶（JAK）抑制剂，通过抑制JAK-STAT通路，特别是阻断JAK1、JAK2、JAK3和酪氨酸激酶2（TYK2）的活性，来抑制慢性手部湿疹的炎症反应。这一批准是LEO Pharma扩大美国市场并致力于皮肤健康创新的重要里程碑。为将ANZUPGO引入美国市场，LEO Pharma已显著扩大了其关键职能的运营，包括销售团队的50%增长。慢性手部湿疹是一种影响全球约十分之一成人的高度致残性炎症性皮肤病，可导致瘙痒、疼痛、水疱或肿胀的皮肤，可能干扰日常生活。ANZUPGO的批准为美国患有中度至重度慢性手部湿疹的成年人提供了首个且唯一获准用于该皮肤疾病的疗法。

ESSA Pharma Inc.宣布与XenoTherapeutics Inc.达成业务合并协议，Xeno将收购ESSA的全部普通股。ESSA计划于2025年8月5日向不列颠哥伦比亚省最高法院申请临时命令，授权召开特别会议审议和批准交易，并申请授权公司在交易完成前向股东进行现金分配。预计每位股东将获得约1.91美元的现金分配。此外，ESSA将提交其诉讼记录，并提醒股东阅读相关文件以获取重要信息。

DiaMedica Therapeutics Inc.成功完成了一项价值3010万美元的私募股权融资，出售了约860万股普通股，每股价格为3.50美元，扣除预计的发行费用后，公司净收入约2990万美元。公司的现金、现金等价物和短期投资在2025年3月31日达到3730万美元。私募股权融资的净收益将使公司的现金、现金等价物和短期投资增至6720万美元。此外，公司宣布DM199，一种重组人组织激肽原-1（KLK1）蛋白，目前正用于治疗急性缺血性卒中患者，并已获得FDA的快速通道指定。

Hillhurst Biopharmaceuticals Inc.宣布其Phase 2a临床试验已开始，评估HBI-002治疗镰状细胞病的疗效。HBI-002是一种口服低剂量一氧化碳（CO）疗法，旨在为患有镰状细胞病的患者提供慢性治疗。该试验旨在评估HBI-002的安全性、耐受性，并收集生物标志物和药代动力学数据，以初步了解其潜在疗效。镰状细胞病是一种遗传性疾病，会导致严重的血管阻塞性疼痛危机，并伴随严重临床后果，如中风、心脏病、肾病和过早死亡。HBI-002的初步研究已完成，并计划在2026年开始更大规模的Phase 2b临床试验。

近年来，基于 PD1/CLTA4的免疫疗法取得了巨大的成功，革命性地推进了癌症的治疗。 其中， 抗体作为B细胞体液免疫的重要部分，其与免疫疗法的关联，仍旧缺乏较为系统性的研究，其中一个重要原因在于缺乏高通量检测抗体靶向目标的方法。 2025年7月23日，来自耶鲁大学/Fred Hutch肿瘤中心的 Aaron Ring 团队的 戴以勒 博士和 秦凯 博士等人，与 Harriet Kluger 团队，在 Nature 杂志上合作发表了题为 Humoral determinants of checkpoint immunotherapy 的文章，较为 系统性地探索了靶向分泌蛋白与膜蛋白的autoantibody/AAb（以下简称为自身抗体）对PD1/CTLA4肿瘤免疫疗法效果的影响 。

2025年7月23日，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心 陈玲玲 研究员团队在 Nature 上 以 Accelerated Article Preview 形式 发表了文章 Pre-rRNA spatial distribution and functional organisation of the nucleolus ， 通过整合交叉技术手段，系统解析了构成核糖体大小亚基的 rRNA 前体 （ pre-rRNA ） 在核仁中的动态成熟过程，发现了核糖体小亚基 （ SSU ） pre-rRNA 的加工效率直接调控核仁内层结构的稳定性，提出了 pre-rRNA 加工的区域化模 型 及其在多层结构核仁的功能与进化中具有重要意义。 在真核细胞中，核仁是生成核糖体 RNA （ ribosomal RNA, rRNA ） 的核心 “ 工厂 ” ，其空间结构复杂且高度动态。 核仁内产生的 rRNA 约占细胞内总 RNA 的 85% ，因此，其高效、有序的运行对维持细胞正常生命活动至关重要。

滤泡性淋巴瘤 （ FL ） 是第二常见的非霍奇金淋巴瘤，其特征为生发中心B细胞的恶性转化和 肿瘤性滤泡 （ NF ） 结构的显著扩张。 近年来，TME中的免疫细胞，尤其是滤泡T细胞，被证实与FL的临床行为密切相关。 遗憾的是，有关滤泡T细胞亚群在癌症状况 （包括淋巴瘤TME） 中的作用的相关研究十分匮乏。

7月18日在线发表的这篇报告聚焦于干细胞疗法在脊髓损伤治疗中的应用，旨在探究其对患者运动功能恢复以及神经性疼痛缓解的作用，为脊髓损伤治疗领域带来了新的思考与方向。 脊髓损伤，这一严重的创伤性疾病，往往给患者及其家庭带来沉重的打击。 干细胞具有自我更新和多向分化的独特能力，就像是生命的 “万能钥匙”。

在神经科学与人工智能的交叉驱动下，脑健康数字化评估技术正推动精准医学的范式变革。 构建 脑发育与老化轨迹的定量评估体系，是突破脑疾病早期预警和精准干预瓶颈的重要路径。 2025年4月，北京师范大学 贺永 团队与合作者在 Nature Neuroscience 发表研究 Human lifespan changes in the brain’s functional connectome ， 在国际上 率先构建了全生命周期人脑功能网络参考常模。

Solid Biosciences宣布其新型基因疗法SGT-501获得美国FDA的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定，旨在治疗危及生命的CPVT。SGT-501是一种基于AAV的基因疗法，旨在将功能性、全长、密码子优化的CASQ2基因副本递送到心脏肌肉细胞中，以解决CPVT中RYR2不稳定和钙调节异常的根本原因。公司计划在2025年第四季度开始SGT-501的1b期临床试验。FDA的IND批准和加拿大卫生部的CTA批准已宣布，SGT-501有望成为首个针对CPVT的治疗方法。

Vir Biotechnology公司宣布，其1期临床试验已开始给药，该试验评估了VIR-5525，一种针对EGFR（表皮生长因子受体）的实验性双屏蔽T细胞结合剂（TCE）。VIR-5525旨在治疗多种EGFR表达型实体瘤，如非小细胞肺癌（NSCLC）、结直肠癌（CRC）、头颈鳞状细胞癌（HNSCC）和皮肤鳞状细胞癌（cSCC）。该1期临床试验旨在评估VIR-5525作为单药治疗和与pembrolizumab联合用药时的安全性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。VIR-5525是Vir Biotechnology的第三个双屏蔽T细胞结合剂，它采用了公司经过临床验证的PRO-XTEN™屏蔽技术，旨在在肿瘤微环境中选择性地激活T细胞结合剂，减轻对健康细胞的损害并降低毒性。VIR-5525的首个患者给药触发了7500万美元的里程碑付款，这是公司2024年与Sanofi签订的PRO-XTEN™平台和临床阶段T细胞结合剂独家全球许可协议的一部分。

Hemostemix公司完成非承销私募融资，筹集296.96万美元，出售2969.6万股，每股0.1加元，包括一股普通股和一股购买权证。权证持有人可在两年内以每股0.15加元的价格行使购买权证。公司将所得资金用于偿还CD#1（125万美元）和一般营运资金。此次融资构成关联方交易，符合相关法规要求。同时，公司授予董事、高管、员工和顾问387万股期权，行权价为每股0.13加元，有效期至2030年7月23日。Hemostemix是一家自体干细胞疗法平台公司，致力于开发、推广和销售自体血液干细胞疗法VesCell™（ACP-01）。