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《Retina》|研究明确遗传性视网膜疾病的早期临床表现及致病基因临床研究遗传性视网膜疾病（Inherited Retinal Diseases，IRD）是导致儿童及青壮年视力障碍的最常见病因之一，患病率约为三千分之一。 临床医生必须熟练掌握此类疾病的早期临床体征识别方法，并了解相关遗传因素，以避免诊断延误。 数据分析结果显示， 眼球震颤 是出现时间最早、检出频率最高的症状，平均发病年龄为1.78岁，紧随其后的是 视力下降与畏光 。
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Nat Rev Cancer | 迈向“AI智能体化”的肿瘤学与癌症研究前沿研究在癌症研究和肿瘤学领域，关于AI智能体能力的研究证据正在迅速积累。 从自主优化药物设计与开发流程到为具体临床病例提出个性化治疗策略， AI智能体已经能够处理高度复杂、需要多步骤推理和决策的问题，而这些问题在以往几代人工智能系统中几乎无法实现。 针对这一关键问题， 德累斯顿工业大学、亚琛工业大学以及谷歌DeepMind等机构的研究人员 于2026年1月12日在《Nature Reviews Cancer》发表综述文章，题为“Artificial intelligence agents in cancer research and oncology”。
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Nat Mach Intell｜浙江大学杨波/谢昌谕等：开发AI模型XPert，精准预测细胞对药物的反应前沿研究传统药物研发遵循“一种药物-一个靶点”的模式，但科学家们逐渐认识到，药物通常与多个分子靶点和通路相互作用，触发复杂的信号级联反应，导致多样化的表型结果。 XPert模型的创新设计。 该研究开发的XPert模型，采用双分支Transformer架构，分别编码扰动前和扰动后的细胞状态，使模型能够区分内在转录模式与扰动触发的调控变化。
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迈威生物与镁信健康达成深度战略合作，携手打造医药创新支付与全病程管理新生态公司动态迈威生物（688062.SH），一家全产业链布局的创新型生物制药企业，近日 与上海镁信健康科技集团股份有限公司（以下简称“镁信健康”）正式签署战略合作协议。 双方将基于商业保险多元支付路径、专属药品供应链网络及互联网服务平台开展全方位深度战略合作 ， 打造贯穿药品全生命周期的“互联网+医疗+医药+保险”服务闭环，为患者提升创新药的可及性与可负担性，缓解患者支付压力 。 此次合作双方将依托镁信健康的医药多元支付平台、药品供应链和 AI 智能中枢三大基础设施，结合迈威生物在自免、骨健康、肿瘤等领域的产品储备，重点围绕一站式用户服务平台“一码直付”及智药商业化解决方案展开深入协作。
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艾伯维还是太全面了公司动态「自免一哥」艾伯维，不仅要做全球最大的神经科学公司，还要在肿瘤领域狠狠发力。 艾伯维曾公开喊话， 市场低估了其神经科学和肿瘤管线的价值 ：神经科学是公司第二大支柱，也是增长最快的业务，2025 年收入大涨 19%，达到了 107.67 亿美元，很快将成为全球老大；肿瘤领域的后期资产，尤其是 ADC 和血液肿瘤管线，蕴藏着巨大的增长潜力。 回看 2025 年，艾伯维达成了超过 10 笔交易， 总金额合计超 130 亿美元 ，覆盖肿瘤、自免、神经科学和代谢等领域。
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产业新闻 | 渤健ASO疗法2/3期试验结果登Nature Medicine，FDA审评中临床研究渤健（Biogen）今日宣布，在《自然》子刊 Nature Medicine 上发表2/3期DEVOTE研究结果。 该研究评估了反义寡核苷酸（ASO）疗法Spinraza（nusinersen）高剂量给药方案在脊髓性肌萎缩症（SMA）中的作用。 目前， 该疗法的高剂量给药方案已在欧盟和日本获批，同时正在接受美国FDA的审评，PDUFA日期为4月3日。
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产业新闻 | 艾伯维JAK抑制剂递交欧美监管申请；安进自身免疫单抗临床积极结果公布审批动态艾伯维JAK抑制剂递交欧美监管申请。 艾伯维（AbbVie）日前宣布，已就其每日一次JAK抑制剂Rinvoq（upadacitinib）治疗非节段型白癜风（NSV）的新适应症，分别向美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）递交监管申请。 白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，其中，非节段型白癜风是最常见的类型，约占全部白癜风患者的84%，其特征为对称性、双侧分布的皮肤脱色白斑，并且即使在长期稳定后仍可能出现不可预测的进展。
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允英NGS 12基因联合检测：快速为乳腺癌伊那利塞、卡匹色替等靶向药物提供“导航地图”前沿研究
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12.4亿元：云顶新耀引进麦科奥特CaSR/OGP双靶点激动剂交易并购MT1013为麦科奥特的核心产品，为一款自主研发的CaSR/OGP双靶点多肽新药，用于治疗继发性甲状旁腺功能亢进（SHPT），目前处于三期临床阶段，并计划拓展至新的适应症。 通过CaSR+OGP的协同机制，MT1013可以实现对SHPT患者iPTH、血钙、血磷的全面调控，综合达标率更高，提供心血管保护，效益，改善骨代谢，解决CKD合并SHPT肾性骨病患者无药可医的困境。 云顶新耀核心产品耐赋康用于治疗IgA肾病，2025年销售额12-14亿元，预计2026年销售额24-26亿元。
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云顶新耀宣布与麦科奥特达成MT1013独家商业化许可协议交易并购云顶新耀（HKEX 1952.HK，以下简称“公司”），一家专注于创新药研发、临床开发、制造及商业化的生物制药公司，今日宣布与陕西麦科奥特医药科技股份有限公司（以下简称“麦科奥特”）签署独家商业化许可协议，获得MT1013在中国及亚太区（日本除外）的独家商业化授权。 MT1013为全球首创的双靶点受体激动剂多肽，可同时靶向钙敏感受体(CaSR)及成骨生长肽(OGP)受体，开发主要用于治疗继发性甲状旁腺功能亢进症(SHPT)。 根据协议，云顶新耀将向麦科奥特支付人民币2亿元首付款，以及最高不超过人民币10.40亿元的潜在监管及商业里程碑付款。
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诺华2025财报：CDK4/6抑制剂与核药双星闪耀，中国市场贡献42亿美元财报业绩公司全年净销售额达545.32亿美元，同比增长8% （按固定汇率计算）。 稳健增长与利润率提升。 全年净销售额达到 545.32 亿美元，按固定汇率计算增长 8% ，符合公司此前上调后的高个位数增长预期。
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冲击恒瑞，扬子江药业加码百亿造影剂赛道公司动态文 l 小智 1月12日-1月18日期间 ， 共 69个品种通过/视同通过 一致性评价 。 同期，58个品种申报一致性评价。 扬子江药业：碘佛醇注射液。
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和铂盈利大增；哈药过评推进；药监局明确 “十五五” 医药创新方向公司动态和铂医药发布正面盈利警告， 2025年溢利同比大幅增长。 诺华 发布2025年度财报 ，多款核心产品高速增长。 奇正藏药 催汤颗粒 获澳门中成药注册证明书。
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17 家企业融资近 40 亿，细胞治疗绝对领跑，技术破壁开启 2026 新篇章医药投融资2026 年 1 月创新药融资事件。 一、细胞治疗绝对领跑。 本月 9 家细胞治疗企业斩获融资，成为最热门细分赛道之一。医麦客2026-02-05细胞治疗
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T细胞与树突状细胞免疫突触中的双向对话前沿研究
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CAR-T细胞疗法的发展历程前沿研究CAR-T cell therapy: developments, challenges and expanded applications from cancer to autoimmunity. Front Immunol. 2025 Jan 9:15:1519671.。 关注“小药说药”视频号，每周末直播讲解免疫学、肿瘤学和生物医药相关内容。 加入“小药说药知识文库”知识星球，获取相关讲解PPT。
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基金会欢迎双目失明兄弟作为主办方并宣布2026年纽约光明之夜获奖者医投速递2026年2月3日，美国失明基金会（Foundation Fighting Blindness）通过PR Newswire发布新闻稿，宣布其2026年纽约光明之夜（Night for Sight）将于5月14日在纽约市的Guastavino's举行。今年的主办方是Two Blind Brothers，这是一个由患有Stargardt病的两兄弟Bradford Manning和Bryan Manning于2016年创立的非营利组织，致力于通过媒体和体验提高盲人社区的教育和意识。基金会还宣布了今年的Visionary Award获奖者，包括Allegiance Retail Services的总裁兼首席运营官Joe Fantozzi、BofA Securities全球医疗保健投资银行、生命科学部主管Cameron Taylor以及私人执业验光师网络Vision Source。此次活动旨在筹集资金，推进治疗和治愈致盲疾病的研究。
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三方共建药典各论：FDA、USP与AAM会商药典新战略公司动态2025年12月11日，FDA、美国可及药品协会（AAM）与美国药典委员会（USP）联合举办题为 "质量与监管可预测性：塑造USP标准"（Quality and Regulatory Predictability: Shaping USP Standards） 的网络研讨会。 FDA与USP的协作与困境。 FDA通过"政府联络员项目"（Government Liaison Program）深度参与USP标准制定，在2020-2025周期内有超过130名CDER工作人员在USP专家委员会中任职。识林2026-02-05USP FDA
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美国药典 2026 Issue4 内容更新概要前沿研究本文将简要梳理并分类列出2026 Issue4中通则和各论。 异丙醇及其共沸物各论的修订。 评论者建议将"杂质—挥发性杂质限度"检测中的标准溶液A和B 替换为PF 51(5)中概述的新的USP 2-丙醇（Propanol）系统适用性对照品（RS），还提供了相应的计算公式，理由是该变更可降低成本、简化流程并减少环境影响。识林2026-02-05美国药典
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Vanda Pharmaceuticals Inc.将于2026年2月11日公布2025年第四季度及全年业绩医投速递Vanda Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克：VNDA）宣布，将于2026年2月11日市场收盘后发布2025年第四季度及全年业绩。公司将于同日东部时间下午4:30举行电话会议，管理层将讨论第四季度及全年业绩以及其他公司活动。投资者可拨打1-888-596-4144（国内）或1-646-968-2525（国际）参与会议，会议号码为8728050。电话会议将在Vanda的网站www.vandapharma.com上同步直播并存档。投资者需至少提前15分钟登录网站进行注册、下载和安装必要的音频软件。电话会议的重播将于2026年2月11日东部时间晚上8:30开始，并可持续至2026年2月18日晚上11:59。重播电话号码为1-800-770-2030（国内）和1-609-800-9909（国际），密码为8728050。Vanda是一家专注于开发和商业化创新疗法，以解决未满足的医疗需求并改善患者生活的全球领先的生物制药公司。
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