中国上海——大睿生物（Rona Therapeutics）作为创新RNA疗法的领军企业，于当地时间5月29日在美国国家脂质协会2025年度科学会议(National Lipid Associations 2025 Annual Scientific Sessions)上，公布了其自主研发的创新RNA干扰疗法RN026的临床前数据。 临床前研究显示，该疗法针对心血管疾病独立风险因子脂蛋白(a)（Lp(a)），在非人灵长类动物（NHP）研究中实现了99%的Lp(a)水平降低并有望支持一年一次的给药方案。 非人灵长类动物（NHP）研究中，血清Lp(a)最大降幅达99%；给药后98天仍维持95%的Lp(a)抑制效果，且血清Lp(a)水平降低约80%的效果持续至154天，提示其有望实现一年 一 次给 药。

Estrella Immunopharma宣布其STARLIGHT-1 Phase I/II临床试验新增第二临床站点，以评估EB103（一种针对CD19的ARTEMIS® T细胞疗法）在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中的疗效。新站点位于德克萨斯州达拉斯的Baylor Research Institute，现已开始招募患者。这项开放标签、剂量递增的多中心临床试验旨在评估EB103自体T细胞疗法的安全性并确定推荐剂量。EB103是一种利用Eureka的ARTEMIS®技术的T细胞疗法，与传统的CAR-T细胞不同，其设计允许在接触癌症靶点时被激活和调节。Estrella致力于开发CD19和CD22靶向的ARTEMIS® T细胞疗法，以治疗癌症和自身免疫疾病。

Delix Therapeutics在2025年美国临床精神药理学学会（ASCP）会议上展示的数据证实，Cumulus Neuroscience的NeuLogiq®平台在检测与先前在健康志愿者研究中观察到的药代动力学信号方面是有效的。该平台在评估新型神经可塑性药物DLX-001的药代动力学、安全性和耐受性的一期临床试验中发挥了关键作用，通过两种不同的方法——传统湿电极64通道脑电图（EEG）采集系统和NeuLogiq新型16通道干电极EEG头带——观察到慢波θ活动的一致性增加。此外，研究还确认了研究药物不会引起急性或持续的认知障碍，这是通过NeuLogiq平板电脑基于符号交换评估得出的，该评估基于已建立的纸质数字符号替换任务（DSST）。这些数据表明，NeuLogiq平台有望为临床研究赞助商提供客观生理数据，以补充传统措施，并有望在治疗重度抑郁症方面取得进展。

Cocrystal Pharma公司宣布，其新型广谱流感PB2抑制剂CC-42344对高度致病性的2024年德克萨斯州H5N1禽流感病毒表现出强大的抗病毒活性。该研究进一步证实了CC-42344与2024年H5N1禽流感病毒PB2蛋白结合的结构和体外数据。CC-42344是一种新的流感大流行和季节性流感感染的研究药物候选者，能够抑制病毒复制过程。该研究使用了高度致病性的H5N1禽流感病毒株，结果显示CC-42344对H5N1禽流感病毒的EC50值为0.003 µM，比对照化合物Tamiflu（EC50值为2.69 µM）强约1000倍。CC-42344目前正作为口服治疗大流行和季节性禽流感A型感染的药物进行开发，初步数据显示其安全性和耐受性良好。

Darmiyan公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对阿尔茨海默病的创新临床预测工具BrainSee的上市后监测研究。这项为期7年的研究旨在进一步验证BrainSee在具有多元社会人口统计学背景的美国患者群体中的安全性和有效性，并支持制药公司和合同研究组织在下一代阿尔茨海默病临床试验中筛选最佳候选者。BrainSee是一种结合标准脑部MRI、基本认知评估、年龄和生物性别生成预测分数的AI技术，是首个也是唯一获得FDA批准的非侵入性技术，能帮助临床医生了解55岁以上患有遗忘性轻度认知障碍（aMCI）的患者在五年内是否会发展为临床阿尔茨海默病。该研究将通过社区诊所和医院收集、整理和分析来自不同种族和社会经济背景的大量数据，并与领先的阿尔茨海默病研究中心和国家级数据集合作，旨在提高对边缘化群体的临床实用性，并促进公平的痴呆症诊断和治疗。

Revelation Biosciences，一家专注于平衡炎症以优化健康处于临床试验阶段的生物科技公司，宣布以每股1.10美元的价格公开发行364万股普通股及其等值股票，并附带购买至1456万股普通股的认股权证。此次发行预计于2025年5月29日左右完成，预计将为公司带来约4000万美元的净收益，用于推进产品候选人的开发，包括完成正在进行的一期临床试验、生产临床药物供应、进行多个适应症的额外临床前研究、继续开发其他产品和疗法，以及资助营运资金和一般企业用途。此次发行依据的是美国证券交易委员会（SEC）于2025年5月28日宣布生效的S-1注册声明。

Sarah Cannon Research Institute（SCRI）将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其最新研究成果，包括超过155篇摘要和报告。这些成果由来自SCRI网络中20多个研究机构的75名研究人员撰写，涉及55项早期临床试验。SCRI总裁Howard A. “Skip” Burris, III, MD表示，SCRI的研究不仅加速了药物开发，还致力于让癌症患者在家门口就能获得创新治疗。会议亮点包括血液癌、乳腺癌、癌症检测、肺癌和实体瘤等领域的研究。SCRI专家Dr. Erika Hamilton和Dr. David Spigel将分别担任2025 ASCO年会科学计划委员会主席和癌症传播委员会主席。SCRI领导层还将参与并主持ASCO会议，包括与SCRI第一作者相关的海报展示等。SCRI自成立以来已开展超过850项首次人体临床试验，并推动了过去十年FDA批准的大多数新癌症疗法的研发。

RNA疗法公司Rona Therapeutics在2025年5月29日宣布，其自主研发的RNA干扰（RNAi）疗法RN026在NLA年度科学会议上展示了初步临床数据。该疗法针对心血管疾病独立风险因素脂蛋白（a）（Lp(a)），在非人灵长类动物（NHP）研究中实现了Lp(a)的99%降低，显示出巨大的治疗潜力。RN026有望成为心血管疾病领域的突破性疗法，具有长效、强效降低Lp(a)和良好安全性等特点。全球约有10-20%的人口血清Lp(a)水平升高，Rona Therapeutics致力于开发最佳和首创的siRNA药物，以解决未满足的医疗需求，改善心血管疾病、肥胖和MASH等疾病的治疗效果。

AccurEdit Therapeutics宣布其自主研发的体内基因编辑疗法ART001获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学高级疗法（RMAT）认定，成为首个获此殊荣的中国基因编辑产品。该认定预计将加速ART001在ATTR淀粉样变性患者中的临床开发。72周的临床试验数据显示，接受高剂量治疗的受试者在给药后四周，外周TTR蛋白水平平均降低超过90%，且这种降低在72周内持续。ART001在临床试验中表现出良好的安全性，72周的研究中未报告任何输注相关反应或AST升高，且没有剂量限制性毒性或严重不良事件。ART001在临床前研究中也显示出卓越的精确性，即使在远高于治疗剂量的剂量水平下，也未检测到脱靶基因编辑。这些安全性和有效性发现支持ART001作为全球领先、同类最佳治疗ATTR的潜力。

Alzamend Neuro公司宣布，其首个II期临床试验已开始，该试验旨在评估AL001在健康人体内的锂血和脑部/脑结构药代动力学。该研究由特斯拉动态线圈公司开发的新型头线圈支持，并与马萨诸塞州总医院合作进行。AL001是一种新型锂递送系统，旨在提供与市售锂盐相似的益处，同时减轻或避免目前与锂相关的毒性。该研究旨在证明AL001在脑部靶向有效性和减少全身副作用方面的潜力，从而为阿尔茨海默病、双相情感障碍、重度抑郁症和创伤后应激障碍患者提供更安全、更有效的治疗方案。AL001有望消除对锂治疗药物监测（TDM）的需求，从而可能改变对易受伤害的患者群体的护理，并改善治疗效果。

Diakonos Oncology Corp.宣布将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其针对胶质母细胞瘤新型免疫疗法的临床试验数据。该公司开发的Dubodencel（DOC1021）是一种双加载树突状细胞疗法，用于治疗胶质母细胞瘤，这是一种侵袭性脑肿瘤，尽管接受标准治疗，中位总生存期仍为14-18个月。该研究结果显示Dubodencel有望增强对胶质母细胞瘤的免疫反应，即使是在预后较差的患者中。Dubodencel是一种创新的免疫疗法，结合了肿瘤裂解物和扩增的肿瘤来源mRNA，能够激发更强烈的T H 1反应，并允许针对完整的癌症抗原库。此外，该疗法无需对患者免疫细胞进行分子修改，也不需要预处理骨髓或高剂量IL-2。Diakonos Oncology Corp.还获得了FDA针对胶质母细胞瘤和胰腺癌项目的快速通道指定，以及孤儿药指定。

Neuronata-R®，一种自体骨髓间充质干细胞（MSC）疗法，在针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床试验中，对疾病进展缓慢的患者亚组显示出有意义的疗效信号。该疗法还显示出神经丝轻链（NfL）水平的持续降低，这一生物标志物支持其在ALS中加速审批的潜力。由韩国生物技术公司CorestemChemon开发的Neuronata-R®旨在通过利用自体MSCs的治疗潜力来应对ALS的复杂病理。尽管整体试验未达到主要终点，但对疾病进展较慢的患者亚组进行的回顾性分析显示，Neuronata-R®在多个疗效终点上显示出统计学上显著的改善。此外，NfL水平的降低与Tofersen的审批先例相一致，这为Neuronata-R®的加速审批提供了依据。CorestemChemon计划与FDA讨论这些发现，并有望在2025年底提交生物制品许可申请，并可能在2026年中获得加速批准。

Intensity Therapeutics公司将在2025年5月30日至6月5日举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其Phase 3 INVINCIBLE-3临床试验的进展海报，该试验评估了INT230-6（一种针对转移性软组织肉瘤的免疫肿瘤疗法）的疗效和安全性。INT230-6通过直接肿瘤注射，在肿瘤内部引起明显的坏死和囊肿形成，并在注射的肿瘤中留下很少的残留癌细胞。该研究旨在改变医生对剂量和疾病终点的看法，并使用生存优势作为疗效评估的黄金标准。此外，Intensity Therapeutics公司还完成了两项临床研究，并正在推进INT230-6在软组织肉瘤和乳腺癌中的临床试验。

Debiopharm公司将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其在癌症治疗方面的最新研究成果。这些成果包括三个临床海报展示和一个转化研究摘要发表，重点介绍了Debio 0123在实体瘤中的潜力。其中，Debio 0123-SCLC-104临床试验的新数据提供了关于该候选药物在小细胞肺癌中治疗潜力的见解。此外，还有一项由Debiopharm参与的MedSir研究，将展示Debio 0123与Trodelvy®联合用于乳腺癌患者的临床试验设计和方法。Debiopharm首席开发官Angela Zubel表示，这些研究突出了WEE1抑制作为针对侵袭性癌症脆弱性的精准策略的承诺，目标是推动创新，为急需新治疗方案的病人带来变革性疗法。

免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，其特征是抗体介导的血小板破坏和血小板生成不足，导致出血风险增加。 ITP在儿童中的年发病率约为1.9-6.4/10万，是儿童获得性血小板减少症最常见的原因。 CD38单抗在成人ITP治疗中展现出良好的疗效和安全性，但针对儿童患者的临床研究证据仍较为匮乏。

氨基观察-创新药组原创出品。 5月29日，据媒体报道，默沙东全球高级副总裁、默沙东中国总裁田安娜（Anna Van Acker）卸任中国总裁一职。 她将离开中国，返回欧洲任职。

在一项具有开创性的研究中，来自曼彻斯特大学的研究人员提出了一个颠覆性的观点，挑战了我们对细胞分裂的传统认知。 这项发表在 《Science》 杂志上的研究指出， 细胞分裂并非总是如教科书所述的对称过程。 研究人员发现 ，分裂中的细胞通常不会变圆，这种不变圆的现象打破了细胞分裂的对称性，从而产生两个在大小和功能上都不同的子细胞，即所谓的不对称分裂。