为进一步规范京津冀三地药品批发企业许可活动，日前，天津市药监局、北京市药监局、河北省药监局结合京津冀药品安全区域联动合作实际，共同制定了《京津冀药品批发企业许可管理规定》（以下简称《规定》），于4月30日印发，8月1日起施行。 该《规定》对京津冀药品批发许可管理做了统一而详细的规定，对三地药品批发企业许可的申请、受理、审查与许可决定均按照《药品经营和使用质量监督管理办法》和药品法律法规的规定进行了统一。 特别是附件中《京津冀药品现代物流实施细则》，从京津冀三地省级层面统一药品批发企业开办条件，统一三地物流企业和三方物流企业的仓库面积、物流及计算机系统、管理人员配备、仓库自动化物流设施设备的配备要求等，为三地在今后统一药品批发企业申办、现场验收等方面确立了文件依据。

从欧美市场，到日韩，再到中东、南美，越来越多地区成为国内药企“出海”的目的地。 例如，甘李药业日前成为首个进入巴西生产开发伙伴关系计划（英文简称PDP）医药项目名单的中国药企。 近日，巴西卫生部部长亚历山大·帕迪利亚一行到访甘李药业总部，共同签署了巴西国家公共卫生体系重点工程——生产开发伙伴关系计划合作承诺书。

4月7日，《北京市支持创新医药高质量发展若干措施（2025年）》正式印发，进一步推动创新药、创新医疗器械高质量发展。 新推出的32条举措中，北京市药监局参与24条，其中牵头负责9条。 今天 “药小通” 带来第四期政策解读。

编者按： 胶质母细胞瘤（GBM）是成人中枢神经系统中最具侵袭性的恶性肿瘤之一。 在接受了手术、放疗和化疗等标准治疗之后，患者的整体生存状况仍不甚理想，这一现状凸显了该领域迫切的未竟临床需求。 近期， Journal of Medicinal Chemistry 期刊报道了一种针对IDO1的新型蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）分子的优化策略。

人体正常血压呈现昼夜调节规律，由于日间和睡眠时人体代谢状态存在差异，睡眠时血压相对更低（降低10%~20%），测量夜间血压更有助于预测心血管事件的发生。 那么，服用降压药的时间不同，就可能影响心血管事件的发生风险。 既往有3项大型临床随机试验对比了睡前和晨起服用降压药对高血压患者的影响，但研究结果并不一致。

实现对乙型肝炎病毒（HBV）感染的功能性治愈可能需要新型的药物组合，以针对病毒复制并产生持续的免疫反应。 一种引发这种反应的方法是治疗性疫苗接种。 GS-2829 和 GS-6779 是由 Gilead Sciences 和Hookipa Pharma 合作开发的两款基于非复制病毒载体的新型交替载体治疗疫苗，GS-2829 采用 Pichinde病毒（PICV）作为载体，GS-6779 则采用淋巴细胞性脉络膜脑膜炎病毒（LCMV）作为载体。

99 Tc-MDP治疗距骨坏死的机理和方法。 99 Tc-MDP治疗距骨坏死主要机理 如下： 99 Tc-MDP能抑制前列腺素的产生，并通过螯合金属离子而降价若干基质金属蛋白酶（包括胶原酶）的活性， 从而具有消炎镇痛作用，同时防止胶原酶对软骨组织的分解破坏作用 ； 99 Tc-MDP能抑制磷酸钙结晶形成，防止磷灰石结晶聚集成大块颗粒，同时能抑制破骨细胞活性，防止羟基磷灰石结晶溶解， 抑制骨吸收，修复破骨达到治疗距骨坏死的功效 。 如果骨扫描或SPECT/CT融合图像上显示距骨骨坏死区有明显放射性核素浓聚，可行静脉滴注 99 Tc-MDP治疗。

近日，一例患儿创造了历史，他成为第一个接受定制化体内CRISPR基因编辑疗法治疗的患者。 患儿名为KJ，去年8月初出生时即被诊断为氨基甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺乏症，这是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢疾病。 实际上，KJ出生不到48小时就已经出现了嗜睡、呼吸窘迫，血氨>1000 μmol/L（正常9-33 μmol/L）等症状。

许多细胞因子可以激活免疫反应从而对抗癌症，但是临床应用多数受限于广泛的全身毒性以及非特异性激活，如何让这些细胞因子聚集在肿瘤区域行使功能是研究人员长期探索的方向。 罗氏的RO7694744是一款PDL1抗体和IFNα的融合蛋白，抗体的一条手臂可以高亲和力的结合PDL1靶点并将其带到肿瘤组织，另一条手臂的Fab被设计成双特异性的形式，或者结合IFNα对其进行遮蔽，或者结合PDL1靶点对IFNα进行释放，但是值得注意的是双特异性Fab对PDL1的结合做了弱化处理，推测是为了保持遮蔽与释放的某种平衡点。 整体来看，这是一种相对较新的遮蔽肽思路，不需要可切割连接子，但是需要筛选设计出双特异性Fab并且对两种结合靶点亲和力进行充分优化，前景不错，技术门槛较高。

由中华医学会老年医学分会发起，我国老年医学专家中从事延缓衰老药物干预研究相关专家、学者共同完成的首部《延缓衰老药物干预研究中国老年医学临床专家共识》（以下简称《共识》）于2024年2月发表于《中华老年医学杂志》，共识为促进延缓衰老药物的临床转化提供依据，帮助提高中老年人的保健医疗水平，共同促进健康老龄化。 《共识》介绍了衰老的特点和延缓衰老的策略，总结了目前抗衰老热点药物的作用机制、临床前和临床证据以及进展情况，主要涉及一类药物、二类药物、 干细胞治疗 和中药。 延缓衰老是当今医疗保健领域的热门需求。

转录机器通过组分间的动态多价相互作用，组装成被称为“生物分子凝聚体” （biomolecular condensates） 的高阶结构。 这种凝聚体构成的区室化组织通过选择性招募转录因子来调控基因转录。 染色体易位可产生致癌的嵌合蛋白，其中一类重要的 致癌融合蛋白 （oncofusions） 由DNA结合转录因子与具有相分离能力的蛋白区域融合而成。

2025 年 5 月 16 日， 清华大学免疫学研究所 郭晓欢 课题组在 Science Immunology 杂志上在线发表题为 ILC3s promote intestinal tuft cell hyperplasia and anthelmintic immunity through RANK signaling 的研究论文，报道了 3 型天然淋巴样细胞 （ G roup 3 innate lymphoid cells, ILC3s ） 能够通过 RANKL-RANK 轴 促进 小 肠上皮 簇 细胞 （ Tuft cell ） 分化，进而增强宿主抗蠕虫 2 型 免疫反应。 该研究基于 小鼠 蠕虫 Nippostrongylus brasiliensis 感染这一疾病模型，探究了 ILC3 在 2 型免疫反应下的重编程及其可能发挥的作用，拓展了 ILC3 在 抗 胞外细 菌 与真菌 感染、组织修复之外可能 发挥的作用 。 与辅助性 T 细胞 （ Th1 、 T h2 、 Th17 ） 相似，天然淋巴样细胞 （ innate lymphoid cell, ILC ） 依据分泌的特征细胞因子 （ IFNγ

在前列腺癌 发展 中， 雄性激素起到至关重要的作用，以驱动肿瘤发生发展。 去势治疗 （ Castration ） 仍是 前列腺癌 标准的一线 治疗方案 ， 借助剥夺 雄激素来抑制肿瘤进展。 值得注意的是，近一半的 SPOP 突变 型 前列腺癌携带另一种遗传变异，即 CHD1 基因缺失。

人类大脑皮层是感知、运动、记忆和意识的中枢。 其复杂的结构源自两个空间维度的组织方式：垂直方向上分为六层神经元层，水平方向上划分为诸如前额叶、体感区、视觉皮层等 数十个 功能区域。 该研究 利用空间 转录组 技术 系统描绘了人类大脑皮层在发育过程中如何实现层 (layers) 与区域 (areas) 特化，首次揭示皮层区域界限的起源与形成规律。

随着出海战略的不断推进，面对复杂多变的市场和法律环境，津药达仁堂全面启动海外市场知识产权预警体系建设，通过系统性风险防控与前瞻性布局，为国际业务发展构筑安全屏障。 为此， 津药达仁堂 在天津市知识产权保护中心的指导和帮助下，借力天津市海外知识产权预警项目服务， 全面启动 海外市场知识产权预警体系 建设。 预警体系紧密围绕海外业务拓展，进行模块化的功能建设，整合成为有机的体系构架。

5月16日， 津药达仁堂 -华为全面深化合作 启动会在津药大厦召开。 天津医药集团总裁、津药达仁堂集团党委书记、董事长王磊带领达仁堂高管团队，同华为云咨询全球副总裁彭柯领衔的团队，就全面深化合作进行交流。 津药达仁堂和华为 自 2023年即开始广泛合作，特别是 2025年联合申报的“人工智能+中医药多场景数字化应用建设”项目，成为天津市制造业高质量发展专项中 唯一 入选人工智能领域的医药企业项目。

近日，中国生物医药创新领域迎来重要突破——由夏尔巴生物全程提供CDMO服务的国内首款双荷载ADC药物（Antibody-Dual Payloads Conjugate）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）临床I期试验批件。 后续，夏尔巴生物将继续为合作伙伴提供从技术转移到商业化生产的全流程、一站式服务。 双荷载ADC药物的生产工艺复杂程度远超传统ADC。