5月6日，陕西省药监局连发10条行政处罚信息，通报2024年3月11日至2025年3月27日期间处罚的多家医疗器械和药品生产企业。 处罚信息显示，涉案企业主要违法行为包括未按医疗器械生产质量管理规范组织医疗器械生产、生产销售劣药和未取得药品批准证明文件生产药品等。 三原富生因两项违法行为被罚。

其中，国产药品受理号161个，进口药品受理号20个。 3类药品受理号共60个。 这些受理号分别来自39家企业，38种药品。

近日，BioMarin宣布以每股4.00美元的全现金收购总部位于美国波士顿的罕见病药物开发公司Inozyme Pharma，总对价约2.7亿美元（按今天的汇率计算，约为19.48亿元人民币）。 此次收购将整合Inozyme的核心资产——处于临床后期的酶替代疗法INZ-701，以加强BioMarin在罕见病治疗领域的管线布局。 BioMarin股价微涨1%，而Inozyme因溢价180%的收购价单日飙升178%。

Pretzel Therapeutics是利用细胞能量为一系列疾病（包括神经系统、肌萎缩、代谢和罕见疾病）开发新疗法的领导者，该公司前不久宣布在《Nature》杂志上发表最新研究成果，阐明治疗线粒体DNA（mtDNA）耗竭综合征的新型疾病调节作用机制。 题为“小分子恢复突变线粒体DNA聚合酶活性”的文章为独特的生物能量恢复途径提供了关键见解，增强了Pretzel开发管线治疗潜力，并支持其领先治疗药物PX578的持续发展，PX578最近已进入1期临床开发。 这项研究是瑞典哥德堡大学和Pretzel Therapeutics科学联合创始人合作进行的，描述了一种新型激活剂，这种激活剂可以特异性地恢复突变线粒体DNA聚合酶的功能，使耗尽的线粒体DNA重复产生，并为治疗POLG疾病和其他与线粒体DNA耗竭相关的严重疾病提供了一种有前景的方法，这类疾病存在巨大未满足医疗需求。

热电半导体材料及器件制备商中科玻声宣布完成近亿元A轮融资，投资方包括道禾长期投资、格致资本等，资金将用于搭建Micro TEC批量生产的产线和完善全流程设备体系。随着电子器件微型化和集成度提高，市场对微型化、精准温控热管理解决方案需求增加，热电半导体技术因其体积小、寿命长、稳定性高等优势成为首选。中科玻声具备从材料制备到器件设计、封装等全链条技术能力，其产品已进入汽车、医疗等领域供应链。

余家军，安徽省六安市金寨县麻埠镇齐山村海岛卫生站村医，2024年最美医生。 26年来，他以船为家，为岛上200多位村民送医问诊。 健康所系、性命相托，他把村民们当亲人，把所有精力投入卫生站的工作，守护着方圆6平方公里200多位村民的健康。

摘要： 胰高血糖素样肽-1（GLP-1）不仅是调控血糖的关键激素，近年研究发现其在脂质代谢中亦扮演重要角色。 本文系统解析 GLP-1 通过 抑制脂肪合成 、 促进脂肪分解与褐变 、 调节胆固醇代谢 等多途径改善代谢紊乱的机制，综述其在肥胖、非酒精性脂肪肝（NAFLD）及动脉粥样硬化等疾病中的临床应用进展，并探讨 GLP-1/GIP双受体激动剂的潜在优势。 研究表明，GLP-1及其类似物通过多靶点作用重塑脂质稳态，为代谢性疾病的治疗提供了新方向。

很长一段时间里，医药行业对于“创新药分工”有一套固有认知，即：有着革命性的原始创新是biotech的专属，而把早期阶段的创新成果进行落地，才是bigpharma更擅长去做的一件事。 然而在中国，随着过去半年以 恒瑞、翰森、先声为代表的一批老牌制药巨头们在license deal上的突破 ，渐渐打破了这种认知。 在中国，创业容易守业难。

意大利卡塔尼亚，2025年5月19日/美通社/——全球领先的眼科公司SIFI今日宣布，英国药品和健康产品监管局（MHRA）已授予AKANTIOR®（0.08%多聚己烷）市场销售许可，确认该产品在治疗12岁以上成人和儿童Acanthamoeba角膜炎方面的孤儿药资格。这一许可确认了新活性物质地位，认可了SIFI在按照良好生产规范开发多聚己烷作为活性药物成分方面的投资，这是确保ODAK试验和真实世界证据中看到的疗效和安全性水平的关键要素。几天前，MHRA还授予AKANTIOR“有希望的创新药物”（PIM）资格，确认AKANTIOR®符合MHRA设定的三个标准。AKANTIOR®成为英国首个也是唯一获批准的Acanthamoeba角膜炎治疗药物，对受Acanthamoeba角膜炎影响的英国患者来说是一个变革性的进步。这种罕见的严重角膜感染如果不治疗可能导致失明。2024年8月获得欧洲经济区市场销售许可后，MHRA的批准将AKANTIOR®的可用性扩展到另一个主要欧洲市场。SIFI目前正在与国家临床卓越研究所（NICE）合作，预计将在2025年6月底前提交完整的报销文件。SIFI执行董事Manuela Marrano

近日，美国 费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了 一项具有里程碑意义的医学突破 —— 人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法 ，并成功治疗了一名 患有罕见致命遗传疾病的婴儿。 该研究以： Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease 为题，于 2025 年 5 月 15 日发表在了《 新英格兰医学杂志 》 （NEJM） ，详细介绍了这款定制的 体内碱基编辑疗法 的开发和治疗过程。 婴儿 KJ Muldoon 在出生几天后就被诊断出患有严重的 氨甲酰磷酸合成酶-1 （CPS1） 缺乏症 ，这是一种罕见且严重的隐性遗传疾病 （在新生儿中发病率为130万分之一） ，是最严重的 尿素循环障碍 疾病。

福纳康生物：富勒烯生物医药领域的开拓者。 北京福纳康生物技术有限公司成立于 2015 年，由留美科学家团队创立，是一家专注于富勒烯在生物医药、化妆品、光触媒材料等领域研究及应用的高新技术企业。 在发展历程中，福纳康不断取得重要进展。

营业利润同比增长48.9%，为1,069亿日元。 归属于富士胶片集团的净利润增长13.9%，达794亿日元。 销售收入同比增长9.0%，达3,100亿日元，营业利润同比增长20.6%，达448亿日元。

促红细胞生成素 （EPO） 是一种糖蛋白激素，是红细胞生成的基本调节因子。 EPO的表达受局部氧分压变化的严格调控。 遗传性红细胞增多症是一种罕见的血液病，其特征是红细胞生成过多。

胃癌 （Gastric Cancer, GC） 是全球第五大常见癌症及癌症相关死亡原因。 以PD-1/PD-L1抑制剂为代表的免疫疗法虽显著改善了晚期患者生存，但其疗效受限于肿瘤微环境 （TME） 中PD-L1表达情况及CD8 + T细胞浸润水平。 如何将“冷肿瘤”转化为“热肿瘤”成为突破治疗瓶颈的关键。

皮肌炎 （Dermatomyositis, DM） 是一种以肌炎和特征性皮疹为表现的自身免疫性疾病，其发病机制尚未完全阐明。 核基质蛋白2 （NXP2） 是DM的特定自身抗原之一，携带抗NXP2抗体的皮肌炎患者常表现为严重肌无力和皮下钙化 【1】 。 近日，北京大学第一医院神经内科 郑艺明/高枫/王朝霞/袁云 教授团队在风湿病学期刊 Annals of the Rheumatic Diseases 以Letter形式发表了题为 The immune response to the dermatomyositis-specific autoantigen nuclear matrix protein 2 can result in experimental autoimmune myositis 的研究论文。

Difface采用对比学习和扩散学习等多模态技术，实现仅凭DNA序列即能精准生成3D人脸图像，标志着基因数据与生物识别技术的融合迈入全新阶段 。 据团队介绍，Difface不仅能够精准重建静态面部图像，还可结合个体表型 （如年龄、性别、体质指数） 进一步提高生成图像的真实性。 Difface的出现，为从遗传信息中直接复原个体面貌提供了一种全新的实现路径。

近期，全球GLP-1减肥药两大巨头— 诺和诺德与礼来 ， 相继宣布高层变动，引发行业广泛关注。 在减重赛道竞争日趋激烈的当下，两家企业的组织架构升级，背后释放出哪些信号。 诺和诺德CEO将卸任，“掌舵人”交接开启。