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  • AAV载体进化简史:穿越40年,看未来之路如何重塑(1)--从临床热潮到商业冷思:AAV基因治疗试验进展与现实挑战
    前沿研究
    本文根据“rAAV研究先锋” Richard Jude Samulski 近期发表在Molecular Therapy杂志(IF=12.1)上的一篇综述进行整理,该综述系统回顾了 AAV 技术 40 年的演进,并展望人工智能驱动的衣壳工程、精准递送及rAAV药物的临床试验和商业化等未来趋势 ,是理解 AAV 行业过去与未来的权威读物。 AAV 基因治疗临床试验进展盘点。 1. 数量增长显著,I/II期仍是主力阶段。
    派真生物PackGene
    2025-05-20
    基因治疗 AAV
  • 歌礼宣布脂肪靶向、每月一次注射剂、小分子THRβ激动剂ASC47联合司美格鲁肽治疗肥胖症的美国临床研究完成首批受试者给药
    临床研究
    -该联合用药研究旨在评估超长效皮下注射ASC47单次给药联合司美格鲁肽( 0.5毫克,每周一次 )四次给药的治疗方案在肥胖受试者中的安全性及初步疗效。 -作为一款脂肪靶向、减重不减肌的治疗肥胖症的候选药物,ASC47单药疗法在Ib期肥胖受试者研究中显示出长达40天的半衰期。 -在头对头比较的饮食诱导肥胖小鼠模型中,低剂量ASC47与司美格鲁肽联合用药比司美格鲁肽单药疗法多减重56.7%,且不减肌。
    歌礼
    2025-05-20
    歌礼 肥胖 肥胖症
  • 逾60亿美元!辉瑞获得三生制药双抗SSGJ-707独家许可
    交易并购
    No.1 / GSK玛贝兰妥单抗在日本获批用于多发性骨髓瘤。 2025年5月19日, 葛兰素史克 (LSE/NYSE:GSK)宣布,其产品 Blenrep(玛贝兰妥单抗)联合疗法 已获得 日本厚生劳动省 (MHLW)批准上市,用于治疗 复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者 。 该批准基于DREAMM-7和DREAMM-8两项Ⅲ期临床试验的积极结果。
    GBIHealth
    2025-05-20
    GSK 多发性骨髓瘤
  • 破局与引领:中国AAV基因治疗管线临床进展一览
    临床研究
    近年来,基因治疗领域迎来划时代突破,以腺相关病毒(AAV)为载体的基因疗法凭借其“单次给药、长期获益”的独特优势,成为全球生物医药研发前沿焦点。 截至2025年5月,国际范围内已有9款AAV基因治疗药物获批上市,覆盖神经肌肉疾病、眼科疾病、脂代谢障碍疾病等多个疾病领域。 以锦篮基因研发管线为例,核心产品GC301注射液作为全球首个针对婴儿型庞贝病(IOPD)的AAV基因治疗I类新药,于2025年2月斩获FDA孤儿药资格认定,成为我国罕见病基因治疗国际化突破的标志性事件。
    BJGC锦篮基因
    2025-05-20
    基因治疗 AAV
  • 2024年和2025Q1医药生物行业业绩总结
    财报业绩
    文章内容仅供参考,不构成投资建议。 投资者据此操作,风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立,不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。 请读者仅作参考,并请自行承担全部责任。
    医药投资并购俱乐部
    2025-05-20
    医药生物行业
  • 昭衍新药非人灵长类动物生殖毒性试验 助创新生物制品获批上市
    审批动态
    “精研十余载,成就慰心愿”,2025年4月,喜闻国内首款IL-12/IL-23“双靶向”单克隆抗体药物上市的消息,昭衍安评人为之振奋。 此为我国创新生物药中首款需要进行非人灵长类(NHP)动物生殖毒性试验的项目,也是昭衍实验室继“十二五重大新药创制平台建设项目”的技术开发后,首次开展的新药猴生殖毒性评价项目。 该药的获批上市,也标志着国内首例NHP生殖毒性试验通过了国家药品监督管理局的严格检验,完美收官,填补了国内在该领域的技术空白。
    昭衍JOINN
    2025-05-20
    昭衍新药 非人灵长类动物生殖毒性试验
  • 辉瑞“急了”!超60亿美元买下国产双抗
    交易并购
    越来越多的案例证明,老牌药企的创新活力,并不输Biotech。 在恒瑞、石药、翰森等老牌玩家成功牵手MNC后, 三生制药也终于不负众望,做成了一个超大的deal :以 12.5亿美元的“天价”首付款以及48亿美元的里程碑付款 ,将旗下PD-1/VEGF双抗SSGJ-707的海外权益卖给了辉瑞。 凭借这一笔惊天交易,三生制药已然扎实的站上了创新药的国际舞台。
    bioSeedin柏思荟
    2025-05-20
    双抗
  • 创新实力认可 | 齐鲁制药8款抗肿瘤创新药研究成果亮相2025 AACR大会
    前沿研究
    近期,2025年美国癌症研究协会(AACR)年会在芝加哥召开,来自全球的顶尖科研机构、 权威专家、药企代表齐聚一堂,共探肿瘤医学前沿。 齐鲁制药8款抗肿瘤创新药临床前研究成果入选大会壁报展示环节,以详实数据与创新视角,向世界展示齐鲁制药的硬核科研实力。 齐鲁制药1类新药 QLS1103片 是 一款针对多种肿瘤,具有良好口服生物利用度、强效且具有选择性的抑制剂。
    齐鲁制药集团
    2025-05-20
    癌症 肿瘤创新药
  • CGCS展商伙伴 | 君研生物:致力于为全球生物药企提供精准、高效的质量控制解决方案
    公司动态
  • AIDC2025 | 亿腾医药CSO韩淑华博士将出席并发表演讲
    专家观点
    亿腾医药CSO韩淑华确认出席 自免药物创新开发及应用大会(AIDC 2025) 并做主题演讲,敬请期待。 亿腾医药 公司介绍:。 触界生物将于2025年 6月19日-20日 在 上海淳大万丽酒店 举办 自免药物创新开发及应用大会 。
    触界生物
    2025-05-20
  • CGCS2025 | 华大吉诺因研发总监刘耿将出席并发表演讲
    专家观点
    华大吉诺因研发总监刘耿 确 认出席 第六届国际细胞与基因治疗中国峰会暨展览会-CGCS 2025 并做主题演讲,敬请期待。 演讲题目: 靶向肿瘤新抗原的个体化肿瘤免疫细胞治疗。 触界生物 主办的 CGCS 2025-第六届国际细胞与基因治疗中国峰会暨展览会 预计 将云集200+全球顶级发言嘉宾,100+主流展商,5000+行业专业人士线下参与 ,10000+线上全球观众,力争为行业注入更多生机与活力。
    触界生物
    2025-05-20
    华大吉诺因 肿瘤 刘耿
  • CGCS2025 | 艾洛特首席科学家杨美家教授将出席并发表演讲
    专家观点
    艾洛特首席科学家杨美家教授 确 认出席 第六届国际细胞与基因治疗中国峰会暨展览会-CGCS 2025 并做主题演讲,敬请期待。 会议时间: 5月29-30日。 演讲题目: 细胞治疗实体瘤策略(拟)。
    触界生物
    2025-05-20
    实体瘤 杨美家
  • JACC:3月一针,创新siRNA疗法显著降低“淀粉心”患者死亡风险,改善心血管结局
    前沿研究
    转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM )是死亡率较高的罕见病。 研究结果显示, 相比于安慰剂,每 3 个月皮下注射一次 vutrisiran (si RNA 疗法),能 显著将 ATTR-CM 患者全因死亡风险降低 36% 、心血管死亡风险降低 33% ,并改善心血管结局 。 这项临床研究纳入 655 例 ATTR-CM 患者,所有患者随机接受 vutrisiran ( 25 mg )或安慰剂治疗,每 3 个月一次。
    医学新视点
    2025-05-20
    淀粉心 siRNA
  • 新冠又活跃了?研究揭示:间充质干细胞治疗新冠肺炎,长期有效且安全!
    前沿研究
    中国国家疾控中心的数据显示, 4 月以来全国新冠阳性率持续上升,南方省份检测阳性率高于北方省份。 门诊流感样病例中新冠占比已从 7.5% 跃升至 16.2%,尤其是 15 岁以上的成年人和老年人,在门急诊和住院病例中,新冠阳性率均排第一。 4月14日-5月4日的三周内,新型冠状病毒超越鼻病毒成门急诊流感样病例就诊量的首位。
    康景干细胞
    2025-05-20
    间充质干细胞 流感 肺炎
  • “坏胆固醇”达标率提升至6倍,额外降低32%!加用新药促进降脂达标
    审批动态
    因此,对于心血管高危人群,多 数临床指南均将 低密度脂蛋白胆固醇水平(LDL-C,俗称“坏胆固醇”)控制在尽可能低的水平, 如<55 mg/dL 作为治疗目标。 Obicetrapib是一款口服、选择性胆固醇酯转移蛋白(CETP)抑制剂,其具有亲水性,能够更好地与CETP结合。 早期临床试验已表明,obicetrapib可有效降低LDL-C水平,升高高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)水平。
    医学新视点
    2025-05-20
    CETP
  • 重磅发布 | 国家卫健委发布《干细胞研究与器官修复》申报指南,慢性病治疗迎来革命性突破!
    研发注册政策
    数据表明,我国重大慢性病发展总体呈上升趋势,因慢性病导致的死亡人数比例已经超过80%,这一比例远远高于发达国家同期水平。 在这样严峻的健康形势下,医疗领域急切需要创新疗法来扭转局面。 据权威数据表明,我国超80%的死亡案例与各类慢性疾病紧密相关,这一比例远远高于发达国家同期水平。
    康景干细胞
    2025-05-20
    干细胞
  • 因美纳起诉三位前高管!
    公司动态
    Illumina周四对ElementBiosciences提起诉讼,指控其侵犯了其涉及自动基因测序的多项专利,主要是仪器设计,包括流通池、液体储存和仪器设计其他方面专利。 3位核心联合创始人,均来自Illumina。 该公司正在寻求对过去的侵权行为进行赔偿,并寻求一项禁令,以阻止Element继续使用这些专利发明。
    体外诊断原料网
    2025-05-20
    Element Biosciences Illumina 因美纳
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