2025年4月17日，礼来 公布了ACHIEVE-1临床试验的积极关键数据，该试验评估Orforglipron与安慰剂在2型糖尿病成人患者中的安全性和有效性。 Orforglipron 是首个成功完成3期临床试验的口服小分子胰高血糖素样肽-1 ( GLP-1 ) 受体激动剂，无需限制饮食和饮水即可服用。 如果获得批准，礼来公司有信心在全球范围内推出 Orforglipron ，且供应不受限制。

一个多世纪以来，癌症一直被视为一种累积突变的遗传疾病。 例如，在癌症中，进展通常与 APC 、 RAS 、 SMAD 和 TP53 突变的增加相关。 然而，现在对小鼠的研究表明，即使是只有一个或几个致癌突变的细胞也可以发展为恶性。

近日，烟台毓璜顶医院神经外科团队成功采用脊髓电刺激术为一名因脊髓炎而饱受中枢性痉挛性瘫痪折磨的患者带来了全新的希望。 帮双下肢瘫痪患者解除痉挛困扰。 针对双下肢因病瘫痪且饱受痉挛之苦，烟台毓璜顶医院神经外科团队创新性采用脊髓电刺激术，不仅为患者解除痉挛之困，还帮患者重新找回身体的部分“控制权”。

去泛素酶在蛋白质的泛素化和去泛素化过程中发挥关键作用，通过调控蛋白质的稳定性、定位、和活性，参与多种细胞过程。 泛素特异性蛋白酶 7 (USP7） 就是一种去泛素酶，它参与基因转录、细胞周期控制、DNA 修复、免疫反应等细胞过程，因此， USP7 功能失调与癌症、病毒感染、神经退行性疾病等多种疾病有关，是一种非常有潜力的疾病治疗靶标 。 尽管 USP7 作为药物治疗靶点非常具有潜力，但仍然面临着诸多挑战，目前还没有相应的抑制剂进入临床阶段 。

近日， 鲁南制药集团鲁南新时代生物技术有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的他克莫司原料药上市申请批准通知书。 该原料药的获批，丰富了公司发酵类原料药产品线，同一生产线、同一工艺生产的该产品已提交美国 FDA注册申请，目前正在审评中。 他克莫司为链霉菌属中分离出的一种钙调神经磷酸酶抑制剂，是第二代免疫抑制剂代表性药物，主要通过抑制白介素-2（ⅠL-2）释放，全面抑制T淋巴细胞的作用，较环孢素（CsA）强100倍。

Tevogen Bio与CD 8 Technology Services LLC达成协议，旨在开发或收购一个支持内部临床研究和GMP细胞疗法生产的全包式设施。该协议是公司长期战略的一部分，旨在加速开发时间表、保持运营灵活性和控制成本。Tevogen Bio相信，这一协议将帮助公司克服在规模上建立GMP能力时通常面临的重大资本障碍。该协议为期12个月，并自动续约，与之前宣布的顶线预测相一致。这一里程碑标志着Tevogen Bio在基础设施扩张方面的重大进展，以支持其现货、非基因改造CD8+ T细胞疗法的管线发展。同时，公司也在探索更多方式来回报长期股东。

Hikma制药公司宣布收购了Novugen公司关于 trametinib片剂的FDA批准的新药简略申请（ANDA），并与Novugen达成商业协议，负责该产品在美国的销售和营销，而Novugen将负责生产和供应。Trametinib是一种口服的激酶抑制剂药物，用于治疗某些癌症。Hikma将获得180天的美国仿制药市场销售独家权。Hikma的Generics业务正在加速其管线扩张，通过开发和收购美国患者和医疗保健提供者最需要的增长治疗领域的重点药物。Novugen首席执行官Rahil Mahmood表示，与Hikma的合作反映了双方确保美国有效、经济高效、高质量的肿瘤治疗药物可及性的共同承诺。根据IQVIA的数据，截至2024年12月，在美国销售的Mekinist®（trametinib）片剂的销售额约为4.36亿美元。Hikma的Generics业务在北美市场供应各种口服、吸入和其他仿制药和特殊产品，并在复杂技术，如鼻喷剂方面拥有专业知识。

2025年4月18日，纽欧申医药宣布完成数千万美元A轮融资。本轮融资由上实资本旗下的上海生物医药基金领投，现有股东龙磐投资继续支持，谢诺投资等多家机构共同参与。本轮融资将用于推进公司核心研发项目的临床开发，包括已完成I期临床试验的针对癫痫、情感障碍和疼痛等多个适应症的NS-041 (选择性KCNQ2/3通道激动剂) 项目和针对精神分裂症以及阿尔茨海默病等老年痴呆伴随的激越症状的NS-136 (M4毒蕈碱型乙酰胆碱受体正向变构调节剂) 项目，以及推进针对难治性抑郁症、阿尔茨海默病和帕金森病等多个项目的IND开发。本轮融资的成功是投资方对公司的极大认可，也为公司推动后续管线布局注入了强劲动力。

2025年4月18日，上海得印科技有限公司宣布完成数千万元天使轮融资，本轮融资由上市公司南京新百旗下的产业基金领投，国内银发用户健康服务龙头享佳健康，以及某知名民营康复/护理医疗集团跟投。本轮融资将重点用于得印科技旗下二便智能护理机器人、无人驾驶轮椅机器人、AI陪伴机器人产品的量产与市场拓展，以进一步巩固公司在养老机器人领域的领先地位。

2025年4月18日，纽约塔里敦和巴黎 - 再生元制药公司和赛诺菲宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Dupixent（dupilumab）用于治疗12岁及以上成人及青少年慢性自发性荨麻疹（CSU）患者，这些患者尽管接受了组胺H1受体拮抗剂治疗，但症状仍然存在。Dupixent是十多年来首个针对慢性自发性荨麻疹的新靶向治疗药物，其关键试验表明，它可以帮助患者显著减少与该疾病相关的典型症状，如剧烈瘙痒和不可预测的风团。Dupixent在美国的批准基于两项3期临床试验的数据，这些试验包括生物制剂初治患者，他们尽管使用了抗组胺药，但仍然有症状，并评估Dupixent作为标准治疗的辅助疗法。Dupixent的安全性和有效性数据与已知的安全资料一致。Dupixent已在日本、阿联酋和巴西获得批准用于治疗CSU，并在全球60多个国家获得监管批准，用于治疗包括特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）、嗜酸性食管炎（EoE）、结节性痒疹、CSU和慢性阻塞性肺病（COPD）在内的多种疾病。

2025年4月18日，数字健康平台Trellis Health获得180万美元种子轮融资，由Palette Ventures、Swizzle Ventures、NEXTBLUE、Suncoast Ventures和Sundial Foundation投资，以及知名医疗保健人士，包括 Care.com创始人Sheila Marcelo、Flo Health的联合创始人 Yuri Gurski和Andrei Kouzel、Mike Prytkov - Simple的创始人兼首席执行官、Naseem Sayani、天使投资人和ARM、微软人工智能等公司的高管。通过个性化推荐、量身定制的洞察和无缝跟踪，Trellis使女性能够就自己的健康做出明智的决定，而无需承担连接点的心理负担。

2025年4月18日，收入周期管理平台Youlify获得430万美元种子轮融资，由Bonfire Ventures的Brett Queener领投，参与的有Top Harvest（前GV合作伙伴）、Illia Polosukhin（NEAR协议的联合创始人）和Dan Roth（宾夕法尼亚大学的杰出教授和首席AI科学家@ Oracle）。凭借新资金，Youlify正在扩展到全国的私人诊所和多专业团体。该公司还推出了一款AI驱动的语音代理，以实时自动化保险上诉，从而简化目前需要数小时手动工作且经常无法解决的任务。

以“ 医药健康产业的变革与新生 ”为主题，汇聚行业领袖，聚焦创新药械和消费医疗，探讨产业变革，交流商业保险与AI技术带来的机遇，助力行业新生。 近年来，随着新药审评审批政策改革，我国迎来了创新药研发的热潮。 基于药融云数据库和医药魔方数据库，我们分析了中国创新药物数据，包含已获批上市和进入临床试验阶段的创新药的数据，梳理了主要研发机构和企业、创新药靶点类型分布以及获批创新药的主要治疗领域等，并与全球创新药研发格局进行了比较。

4月17日晚，和元生物 （股票代码：688238） 发布的2024年年报显示，公司营业收入达2.48亿元，同比增长21.16%，核心业务稳健增长的同时，再生医学领域更实现“从0到1”的突破，为未来业务发展增长注入新可能。 据悉，临港产业基地约7.7万平方米，配备13条GMP载体生产线与20条细胞生产线，具备5L-500L质粒发酵规模和50L-2000L悬浮细胞培养规模，产线数量与产能规模位居国际行业前列，是国内为数不多能够为细胞和基因治疗产品开发提供从DNA到NDA一站式服务的企业，能够帮助客户在一个场地内完成从药物开发、临床试验到商业化生产服务。 报告期内，公司实现CDMO销售收入13494.17万元，较上年同期上升26.12%；截至报告期末，公司累计协助客户获得国内外IND批件44项，累计承接各类细胞和基因治疗CDMO项目数量超过450项，其中III期临床项目4项，借助临港产业基地大规模产能优势，支持创新药企业不断推进后期临床项目。

进入 2025 年，上海药事所 重点监控品种名单 保持每月一更，今晚分享一下最新的名单。 4 月 16 日，上海药事所发布通知，公布 2025 年 2 月挂网公开议价 未通过公允性评估、重点监控药品 幅度靠前且有一定采购金额的品种，也包括公开议价超“黄线”的品种。 从名单来看，和此前一致，“ 未通过公允性品种 ”和“ 重点监控品种 ”各有 10 个品种被列入。

在行业变革与外部环境复杂交织的当下， 艾伯维中国 以两份沉甸甸的荣誉，勾勒出企业与员工“双向成就”的发展蓝图——今年4月，公司不仅再度斩获“ 大中华区Best Workplaces for Women ™”奖项，更是首次荣膺“ 浦东新区2024年度高成长性企业突出贡献20强 ”。 这两项殊荣，前者印证了艾伯维在女性职场赋能领域的标杆价值，后者则以区域经济发展“硬实力”，为企业“以人为本”的战略增添坚实注脚。 作为连续多年蝉联“浦东新区经济突出贡献奖”的外资药企，此次“高成长性企业”的加冕，不仅是对艾伯维“立足中国、投资中国”战略的高度认可，更标志着其与浦东新区在高质量发展进程中“同频共振、共创共赢”的深度协同。

继续和小伙伴们分享跨国药企人事动态。 4 月 16 日，诺华公司中国区总裁兼董事总经理李尧（Leo Lee）向员工宣布了一项最新的管理层任命， 现任诺华中国肿瘤治疗领域肺癌领域和实体瘤产品组合负责人徐薇，被任命为诺华中国眼科、移植及中枢神经治疗领域负责人 ，并将加入国际业务部中国管理团队，自 2025 年 5 月 1 日起生效。 小伙伴们应该还记得，今年 3 月 3 日，诺华中国履行国际业务部人才发展原则，宣布自 4 月 1 日起，现任诺华中国免疫治疗领域负责人田瑀被任命为诺华公司波兰总裁，现任诺华中国眼科、移植及中枢神经治疗领域负责人王嘉将接任中国免疫治疗领域负责人一职（见 MRCLUB 历史消息： 诺华管理层变动，她被晋升为诺华波兰总裁 ）。