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  • 开启单细胞空间全转录组学新纪元，于吉洋/刘恺博/彭隽敏联合开发创新算法Spotiphy
    专家观点
    开启单细胞空间全转录组学新纪元，于吉洋/刘恺博/彭隽敏联合开发创新算法Spotiphy
    这一突破性成果已在《自然-方法》（ Nature Methods ）期刊在线发表， 标志着单细胞空间转录组学研究迈入新纪元。 空间转录组学通过测量组织切片中具体位置的基因表达谱，极大地推动了科研人员对生物组织区域特化（tissue regionalization）的理解。 它在全组织切片上实现了单细胞分辨率的空间全转录组表达谱解析，同时支持下游数据分析流程。
    学术经纬
    2025-03-14
    于吉洋 刘恺博
  • 《细胞》子刊：利用新型降解剂治疗神经母细胞瘤
    前沿研究
    《细胞》子刊：利用新型降解剂治疗神经母细胞瘤
    MYCN的异常表达与多种人类癌症的肿瘤发生密切相关，其中MYCN扩增是高危神经母细胞瘤 (NB) 的主要遗传驱动因素，也是临床上最强的独立不良预后因素。 MYCN基因编码致癌转录因子N-Myc在正常神经前体细胞中泛素化-蛋白酶体系统快速降解，在MYCN扩增的NB细胞中，Aurora-A激酶与SCF-Fbxw7 E3连接酶复合体结合，干扰泛素化，导致N-Myc稳态蛋白水平升高，从而促进肿瘤生长。 因此，可以通过化学手段靶向降解Aurora-A来降解破坏N-Myc。
    学术经纬
    2025-03-14
    N-Myc 蛋白酶 神经母细胞瘤
  • 破解二十多年的谜团！《科学》里程碑式研究揭示帕金森病全新弱点
    前沿研究
    破解二十多年的谜团！《科学》里程碑式研究揭示帕金森病全新弱点
    因此，当下亟待研发出有效治疗帕金森病的新策略。 20多年前，科学家在探索帕金森病发生机制时发现了一个特殊的基因 PINK1 ， PINK1 基因突变导致的功能异常与早发性帕金森病发生密切相关。 在最新的《科学》杂志上，来自澳大利亚WEHI研究所的研究团队借助冷冻电镜技术， 首次解析了人类PINK1蛋白在线粒体外膜上的关键相互作用结构 ，他们发现了两个关键分子TOM复合体与VDAC蛋白对PINK1发挥正常功能至关重要。
    学术经纬
    2025-03-14
    PINK1 TOM VDAC
  • 红叶桃美丽背后的代价：基因"搬家"引发的双刃剑效应
    公司动态
    红叶桃美丽背后的代价：基因"搬家"引发的双刃剑效应
    近日，中国农业科学院郑州果树研究所桃遗传育种团队首次解析了红叶桃叶片呈色与白粉病抗性协同调控的分子机制，为红叶桃分子育种提供了全新理论依据，这一发现为培育兼具观赏价值和抗病性的新型桃树品种提供了关键靶点。 相关研究成果发表在 《新植物学家（New Phytologist）》 上。 科研团队发现红叶桃中第6号染色体与第8号染色体间的易位现象。
    中国农业科学院
    2025-03-14
    中国农业科学院 红叶桃
  • 国产CAR-T药物从浦东首次成功“出海”，打通堵点助力上海细胞治疗产业国际化
    前沿研究
    国产CAR-T药物从浦东首次成功“出海”，打通堵点助力上海细胞治疗产业国际化
    3月13日，承载着一名香港淋巴瘤患者康复希望的“救命药”——来自复星凯瑞（上海）生物科技有限公司（以下简称“复星凯瑞”）的阿基仑赛注射液（奕凯达®），从其位于浦东新区的细胞工厂装运送往浦东国际机场，计划在3月14日搭乘飞机飞往香港。 同时，国内首创、由上海先行先试的生物医药特殊物品联合监管机制也落地形成闭环，细胞治疗产品“出海”路径打通。 CAR-T药物出海给更多患者带去希望。
    浦东发布
    2025-03-14
    奕凯达 复星凯瑞 淋巴瘤
  • 一文掌握：骨质疏松性椎体压缩骨折
    前沿研究
    一文掌握：骨质疏松性椎体压缩骨折
    骨质疏松性椎体压缩骨折（OVCFs） 是指由于原发性骨质疏松症导致脊柱椎体骨密度和骨质量下降，骨强度减低，椎体在轻微外伤甚至没有明显外伤的情况下即发生压缩骨折。 OVCFs 是 骨质疏松性骨折(或称脆性骨折) 最常见 的骨折， 约占所有骨质疏松性骨折的40%。 一般发生在 45岁以后， 以绝经后妇女最多见 ，60-70岁发病率最高，此后发病率并不随年龄的增加而增加。
    银谷制药之家
    2025-03-14
    骨折 骨质疏松 骨质疏松性椎体
  • 国内首款CIK细胞疗法商业化在即！永泰生物实体瘤细胞疗法拟纳入优先审评
    审批动态
    国内首款CIK细胞疗法商业化在即！永泰生物实体瘤细胞疗法拟纳入优先审评
    3月13日， 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示， 永泰生物开发的扩增活化的淋巴细胞（爱可仑赛注射液） 拟纳入优先审评， 用于原发性肝细胞癌根治术后高复发风险的部分人群的治疗 。 扩增活化的淋巴细胞英文名为 Expanded Activated Lymphocyte，简称 EAL ® 。 此 次 EAL ® 拟纳入优先审评，更意味着其 有望成为 国内首个获批上市的CIK （细胞因子诱导的杀伤细胞）疗法 。
    细胞与基因治疗领域
    2025-03-14
    实体瘤细胞疗法
  • 全国首例孤独症干细胞新药获批临床
    审批动态
    全国首例孤独症干细胞新药获批临床
    近日，九芝堂（ 股票代码 sz 000989）旗下子公司九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司（以下简称“九芝堂美科”）迎来重大突破，成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准，成为全国首家获批开展干细胞治疗孤独症谱系障碍（ASD）新药临床试验的企业，标志着九芝堂美科在再生医学领域又迈出了具有里程碑意义的一步，同时也彰显了九芝堂美科深厚的研发实力和广阔的发展前景。 适应症：孤独症谱系障碍（ASD）。 申请人：九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司。
    细胞与基因治疗领域
    2025-03-14
    九芝堂美科 九 芝 堂 孤独症
  • 国家药监局批准首款间充质基质细胞药物临床
    审批动态
    国家药监局批准首款间充质基质细胞药物临床
    国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）于3月12日正式批准国内首款间充质基质细胞药物（NR-20201）的临床试验申请（IND）。 该药物由天士力医药集团股份有限公司自主研发，拟用于治疗急性缺血性脑卒中，是全球范围内首个进入临床阶段的同类产品， 这是自2024年10月26日FDA批准NR-20201临床试验申请后，该药物再次得到监管机构对其质量标准的认可。 这一里程碑事件标志着我国在间充质基质细胞（MSCs）药物治疗领域取得实质性突破。
    细胞与基因治疗领域
    2025-03-14
    间充质基质细胞药物
  • 美国国立卫生研究院将终止数百项正在进行的研究资助
    公司动态
    美国国立卫生研究院将终止数百项正在进行的研究资助
    据Nature网站3月6日消息，美国国立卫生研究院（NIH）正在采取一项史无前例的举措，开始大规模终止为正在进行的科研项目提供资金的研究资助，理由是这些项目不再符合“机构优先事项”。 马萨诸塞州波士顿哈佛陈曾熙公共卫生学院的流行病学家布列塔尼・查尔顿（Brittany Charlton）一直在跟踪这些情况，她说，目前至少已经发出了16封终止资助信。 作为全球最大的生物医学研究公共资助机构，美国国立卫生研究院没有回应Nature关于这些资助终止行为、其合法性以及预计将发出多少封终止信的询问。
    生物安全情报网
    2025-03-14
    美国国立卫生研究院
  • 2亿美元首付款！MeiraGTx与Hologen合作开发帕金森基因疗法
    交易并购
    2亿美元首付款！MeiraGTx与Hologen合作开发帕金森基因疗法
    3月13日，伦敦和纽约，垂直整合的临床阶段基因药物公司MeiraGTx Holdings plc（纳斯达克股票代码：MGTX）宣布与Hologen Limited达成广泛的战略合作，Hologen Limited是世界领先的多模式生成人工智能基础模型开发商，用于临床医学和药物开发。 MeiraGTx将在交割时获得2亿美元的前期现金，MeiraGTx和Hologen将成立一家合资企业Hologen Neuro AI Ltd。 MeiraGTx还将与合资企业签订独家临床和商业制造供应协议。
    Medaverse
    2025-03-14
    帕金森 基因疗法
  • 减重“黑马”，牵手罗氏
    公司动态
    减重“黑马”，牵手罗氏
    2024年，Zealand Pharma首席执行官Adam Steensberg曾表示，他们一直在为其实验性药物与潜在的合作伙伴不断进行接触，“要与有战略眼光的人联手，在 （治疗） 肥胖症领域取得胜利”，数据读数将是谈判的关键。 3月12日，两家公司宣布达成独家合作和许可协议，将合作共同开发和商业化Petrelintide。 该药是Zealand研发的胰淀素（amylin）类似物，可作为单药治疗以及与罗氏的GLP-1R/GIPR双激动剂CT-388形成固定剂量组合。
    新康界
    2025-03-14
    胰淀素 减重
  • CAR-T细胞治疗R/R PMBCL：法国DESCAR-T真实世界数据
    前沿研究
    CAR-T细胞治疗R/R PMBCL：法国DESCAR-T真实世界数据
    原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）是一种罕见的成熟侵袭性大B细胞淋巴瘤（LBCL），通常起源于纵隔中的胸腺髓质B细胞，占非霍奇金淋巴瘤（NHL）的5%-10%，中位发病年龄为37岁 。 PMBCL患者的预后总体较好，约80%-90%的患者在一线治疗后治愈。 然而复发/难治性（R/R）PMBCL的预后不良 。
    复星凯瑞
    2025-03-14
    scar 原发性纵隔大B细胞淋巴瘤 细胞治疗
  • Science | 周正洪团队揭示布鲁氏锥虫鞭毛运动机制，为抗寄生虫药物研发提供新思路
    前沿研究
    Science | 周正洪团队揭示布鲁氏锥虫鞭毛运动机制，为抗寄生虫药物研发提供新思路
    锥虫 （ Trypanosoma ） 是一类单细胞寄生虫，广泛分布于非洲、南美洲等地区，是导致人类和牲畜严重疾病的重要病原体。 其中，布氏锥虫 （ Trypanosoma brucei ） 是非洲昏睡病的主要病原体，而克氏锥虫 （ Trypanosoma cruzi ） 则导致南美洲的恰加斯病。 这些寄生虫通过昆虫媒介传播，感染后会导致宿主严重的免疫反应和器官损伤，甚至死亡。
    BioArt
    2025-03-14
    锥虫 抗寄生虫药物 布鲁氏
  • 华盖Family|百赛生物并购曼薇尼生物，加速BIOLEADER战略升级
    交易并购
    华盖Family|百赛生物并购曼薇尼生物，加速BIOLEADER战略升级
    • 近日，上海百赛生物技术股份有限公司（以下简称“百赛生物”）正式完成对浙江曼薇尼生物科技有限公司（以下简称“曼薇尼生物”）的并购。 此次并购将增强百赛生物旗下实验室耗材品牌BIOLEADER（又称“百赛利德”）的生产实力，为其在生命科学领域的可持续创新和长期发展提供有力支持。 • 为强化自主品牌，百赛生物近年来不断并购行业优质企业，包括高端试剂品牌优逸兰迪（UElandy）、专注测序技术的铂尚生物以及合成生物学领域的菩禾生物。
    华盖资本
    2025-03-14
    赛生
  • 百利天恒BL-B01D1，EGFR/HER3双抗ADC
    前沿研究
    百利天恒BL-B01D1，EGFR/HER3双抗ADC
    EGFR是人表皮生长因子受体ErbB家族的一员，具有酪氨酸激酶活性，研究表明EGFR参与人类不同类型癌症发病和进展。 HER3是ErbB家族的一种独特的假激酶受体，研究表明其会介导对EGFR靶向治疗的抗性。 BL-B01D1由一种针对EGFR/HER3的双特异性抗体SI-B001、一种组织蛋白酶B可切割连接子GGFG和一种新型拓扑异构酶I抑制剂Ed-04组成，后者是喜树碱衍生物，在第一三共的Dxd的α亚酰氨处进行了改进，可驱动细胞周期阻滞在S期和随后的凋亡，BL-B01D1具有高药抗比DAR=8，且linker高度稳定。
    医药速览
    2025-03-14
    HER3 EGFR 癌症
  • 欧盟批准 Rxulti 用于青少年精神分裂症
    审批动态
    欧盟批准 Rxulti 用于青少年精神分裂症
    刚刚，大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）和灵北（Lundbeck）联合宣布，欧洲药品管理局批准 Rxulti (brexpiprazole) 用于治疗 13 岁及以上青少年精神分裂症。 该批准是在欧洲药品管理局人用药品委员会 (CHMP) 于 2025 年 1 月发布积极意见后做出的。 每日 2-4 毫克 brexpiprazole 的治疗显著降低了精神分裂症症状，以 PANSS 总分衡量，与安慰剂相比具有显著疗效。
    医药速览
    2025-03-14
    欧洲药品管理局 精神分裂症
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